索拉非尼,是一种新型多靶向性的治疗肿瘤的口服药物。用于治疗对标准疗法没有响应或不能耐受之胃肠道基质肿瘤和转移性肾细胞,能选择性地靶向某些蛋白的受体,被认为在肿瘤生长过程中起着一种分子开关的作用。它的上述适应证已在美国获得了FDA授予的“快通道”审批地位。一项Ⅲ期临床试验纳入RCC患者903例按1:1将患者随机分为索拉非尼治疗组(451例)和安慰剂组(452例)。结果显示,索拉非尼组和安慰剂组的疾病控制率分别为84%和55%。索拉非尼组与安慰剂组患者的无进展生存期(PFS)分别为5.5个月和2.8个月,治疗组患者的无进展生存期(PFS)延长了近1倍。索拉非尼组患者总生存期(OS)增加了39%。研究结果显示,索拉非尼可显著延长患者 无进展生存期(PFS)近1倍,显著改善患者生存期,且索拉非尼耐受良好。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021923