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Oxbryta为什么能治镰状细胞病？

沃塞洛托（Voxelotor）是一种用于治疗镰状细胞病（SCD）的新型药物，在临床试验中，51%的参与者在接受沃塞洛托治疗后血红蛋白水平有所提高，这有助于减轻症状并提高整体生活质量。沃塞洛托通过抑制脱氧镰状血红蛋白（HbS）的聚合，减少溶血，从而改善病情。有研究评估了沃塞洛托对镰状细胞病患者身体功能的影响，假设贫血的SCD患者在接受6个月的沃塞洛托治疗后会有性能上的改善。还有研究评估了沃塞洛托对青少年和年轻成人SCD患者脑血流和认知功能的影响。沃塞洛托能减少血透的频率和住院次数，为那些对治疗有严重反应或不愿意接受血透的患者提供了新的治疗选择。沃塞洛托作为一种创新的治疗方案，为镰状细胞病患者提供了一种有效的治疗选择，有助于改善他们的健康状况和生活质量。具体的治疗效果可能因人而异，需要根据患者的具体情况和医生的建议来确定。沃塞洛托在治疗镰状细胞病方面展现出了显著的治疗效果，且安全性良好。患者在使用沃塞洛托时仍需在医生的指导下进行，以确保用药安全和有效。

沃塞洛托（Voxelotor）是一种用于治疗4岁及以上成人和儿童镰状细胞病（SCD）的药物。关于沃塞洛托的购买渠道可能包括以下几种方式：1、去已经上市的地区购买：国内大陆地区还没有上市沃塞洛托，患者可以去已经上市的地区医院看诊，在医生的指导下用药购买。2、了解病友的购买方式：和病友一起购买，但需要注意药物质量和安全性！3、通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取，可以将药物邮寄到家，能保证是正品，性价比也高。无论选择哪种购买方式，患者都应该确保购买到的是正品药物，并在使用前咨询专业医生的意见。此外，处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，因此患者在使用沃塞洛托之前，应该获得医生的诊断和处方。需要注意的是，沃塞洛托是一种新药，其价格可能较高，具体费用和购买流程建议咨询专业医疗人员或相关机构。

如果患者对沃塞洛托或其中的任何成分有过敏反应，是禁忌使用该药物的。对于孕妇和哺乳期的妇女，使用沃塞洛托存在一定的风险。对于患有严重肝、肾疾病的个体，沃塞洛托的使用是禁忌的。在使用沃塞洛托期间，需要密切监测不良反应，如皮疹、发热等超敏反应。一旦出现严重症状，应立即停药并就医。沃塞洛托的用药禁忌需要严格遵循，以确保患者的安全和药物的有效性。在用药期间，患者应遵循医生的建议和指导，定期进行检查和评估，以便及时调整治疗方案。

沃塞洛托是一种口服药物，患者可以根据医生的建议在餐后服用。它与水一起服用，也可以与食物一起服用。沃塞洛托是一种治疗镰状细胞病的药物，其推荐剂量为1500mg，每日口服一次，伴或不伴食物服用均可。患者应口服用药，整片吞服，不要压碎或咀嚼药片。沃塞洛托的服用需要在医生的指导下进行，患者不可随意更改剂量和用法。

截至2024年3月，沃塞洛托并没有在中国上市，患者如果想要购买美国辉瑞的沃塞洛托可以自己前往国外，或者寻找国内海外医疗服务机构来帮助自己购买。据了解，美国辉瑞的沃塞洛托（OXBRYTA）规格为500mgx90粒，参考价格区间在95175~98000$之间。寻找海外医疗服务机构帮助购药的大体流程如下：1、确定需要购买的药物信息：首先，确定需要购买的药物名称、剂量和数量等信息。2、寻找海外医疗服务机构：可以通过搜索引擎、专业医疗服务平台或咨询当地医生/药师等渠道找到可靠的海外医疗服务机构。3、联系医疗服务机构：与选定的海外医疗服务机构联系，询问他们是否提供购药服务，了解购药流程、费用等相关信息。4、提供相关医疗资料：根据医疗服务机构的要求，可能需要提供病历、处方、身体检查报告等相关医疗资料。5、下订单购药：在确认购药流程和相关费用后，可以根据医疗服务机构的指引下订单购药。6、支付费用并等待送货：根据医疗服务机构提供的支付方式支付费用，然后耐心等待药品送达。7、接收药品并确认质量：收到药品后，仔细核对药品信息，确保药品的质量和准确性。8、跟进效果并咨询医生：在使用药物期间，注意观察药效并定期跟进咨询医生，确保药物疗效和安全性。需要注意的是，在购买海外药物时，要选择正规可靠的医疗服务机构，避免购买假冒伪劣药品。任何购买药物前，最好咨询医生或药师的建议。

4岁至12岁以下的严重肝功能损害的儿童沃塞洛托用量：1、40公斤或以上的儿童患者：建议口服1000毫克（两片500毫克片剂）或900毫克（三片300毫克片剂或口服混悬剂）。2、20公斤至低于40公斤的儿童患者：推荐口服600毫克。3、10公斤至低于20公斤的儿童患者：建议口服300毫克。在使用这些剂量时，请始终遵循医生的具体建议和药品说明书上的用药指导，以确保药物的有效性和安全性。如果有任何疑问或需要进一步信息，请及时咨询医生或药师。

沃塞洛托药物相互作用1、关于敏感CYP3A4底物的用药建议避免联合用药。敏感CYP3A4底物与治疗指数较窄的药物联合使用时，可能产生药物相互作用，影响药效和安全性。因此，在用药过程中应尽量避免将敏感CYP3A4底物与治疗指数较窄的药物联合使用。2、关于强效或中度CYP3A4诱导剂的用药建议（1）避免联合用药。强效或中度CYP3A4诱导剂能够增强肝脏对药物的代谢，可能导致敏感药物的血药浓度降低，从而影响其疗效。因此，在用药过程中应尽量避免将敏感药物与强效或中度CYP3A4诱导剂联合使用。（2）增加OXBRYTA剂量。在某些情况下，如果必须与强效或中度CYP3A4诱导剂联合用药，为保证药物疗效，可以考虑增加OXBRYTA的剂量。但这一操作需要在医生的指导下进行，并需密切监测患者的反应和药物浓度，以确保用药安全和有效。实际用药过程中需根据患者的具体情况、药物的特性以及医生的指导进行综合判断。同时，患者和医生应充分了解药物的相互作用和潜在风险，确保用药的安全性和有效性。

沃塞洛托最常见的副作用为头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹和发热。以下为副作用处理措施：1、头痛：出现轻度至中度头痛时，可暂时休息放松，适量补水避免过度用药，如症状严重或持续可咨询医生。2、腹泻、腹痛、恶心：保持充足水分摄入，避免脱水，避免辛辣油腻食物，分餐进食，如症状持续或严重需咨询医生。3皮疹和发热：保持皮肤清洁干燥，避免过度摩擦刺激，可使用温和皮肤护理产品，如皮疹严重或发热持续应及时就医。在使用沃塞洛托时，患者应密切关注自身的身体反应，并及时向医生汇报任何不适症状。遵循医生的指导，正确处理副作用，有助于确保治疗效果并减少不良反应的发生。如果有任何疑问或疑虑，应及时向医生或药剂师寻求帮助和建议。

沃塞洛托在治疗镰状细胞病（SCD）时，可能会与某些药物产生相互作用，以下是可能与沃塞洛托产生相互作用的一些药物类型：1、强或中度CYP3A4诱导剂：避免将沃塞洛托与强效或中度CYP3A4诱导剂联合用药。当与强或中度CYP3A4诱导剂联合用药不可避免时，增加沃塞洛托的剂量。2、敏感CYP3A4底物：避免将沃塞洛托与治疗指数较窄的敏感CYP3A4底物联合用药。3、实验室测试干扰：沃塞洛托给药可能会干扰通过HPLC测定Hb亚型(HbA、HbS和HbF)。如果需要对Hb物种进行精确定量，当患者在之前的10天内未接受OXBRYTA治疗时，应进行色谱分析。

辉瑞的沃塞洛托常见的副作用包括头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹、发热，通常患者体质不同、病情不同、用药剂量不同，副作用的表现和程度也是不一样的。头痛、恶心、腹泻、腹痛、皮疹和发热等副作用一般为轻至中度，通常不会影响药物的耐受性。如果这些症状出现，患者可以尝试在服药前饮用一些水或进餐，以减轻不适感。沃塞洛托可能引发贫血，表现为疲劳、乏力、头晕或皮肤苍白等症状。如果出现这些症状，患者应立即通知医生，医生可能会建议进行血液检查，并根据情况调整沃塞洛托的剂量或采取其他治疗措施。患者在开始使用沃塞洛托之前，应告知医生自己目前所服用的所有药物和保健品，以及是否存在肝脏问题、是否怀孕或计划怀孕、是否正在母乳喂养或计划母乳喂养等情况。若出现副作用，及时在医生的指导下对症治疗。

辉瑞的沃塞洛托特殊人群用药大致如下：1、孕妇：尚无关于孕妇使用沃塞洛托的数据。2、哺乳期：患者在使用沃塞洛托的过程中以及最后一次给药后至少2周内不建议母乳喂养。3、儿童用药沃塞洛托治疗4岁以下SCD儿童患者的安全性和疗效尚未确定。4、老年人用药沃塞洛托的临床研究未包括足够数量的65岁及以上的受试者。5、肝功能损害严重的肝功能不全会增加药物暴露，需要减少沃塞洛托剂量。6、对体素或赋形剂有严重药物超敏反应史的患者禁用沃塞洛托。在使用沃塞洛托之前，医生会根据患者的具体情况评估其是否适合接受该药物治疗，并给出相应的用药建议。患者和家属应严格遵循医生的指导用药。

辉瑞的沃塞洛托推荐剂量是一次1500毫克，但如果是4岁至12岁以下儿童患者使用需要根据体重来调整剂量：1、体重40公斤或以上，推荐剂量是一次1500 mg；2、体重20公斤至低于40公斤，推荐剂量是一次900毫克；3、体重10公斤至20公斤以下，推荐剂量是一次600毫克。4、成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者口服沃塞洛托的推荐剂量为1000 mg，每日一次。沃塞洛托是口服用药，患者应整片吞服，不要压碎或咀嚼药片。如果患者在治疗期间漏服了一剂，应在漏服的第二天继续给药。患者病情不同，实际情况不同，具体的用药剂量和方案应根据医生的建议和患者的具体情况来确定。注：以上资料来源于美国FDA药品说明书和网络整合，用药请遵医嘱，不可盲目使用。

截止2024年1月，沃塞洛托并没有在中国上市，患者可以寻找专业的国内海外医疗服务机构来帮助购买沃塞洛托。这种方式既安全又便利，价格相对实惠，省心省力。购买药物的方式通常是通过海外直邮，确保药品能够准时送达。同时，与医疗服务机构签订的三方合约可以保障药品的质量，并且保护患者的权益。以下为简单购买流程：1、寻找可靠的国内海外医疗服务机构：在购买沃塞洛托之前，首先需要找到一家可靠的国内海外医疗服务机构（如医伴旅）。可以通过互联网搜索、咨询医生或药师、参考他人的经验等方式来寻找合适的机构。2、联系医疗服务机构咨询购买流程和条件：一旦找到合适的医疗服务机构，可以通过电话、电子邮件或在线聊天等方式与他们联系，咨询购买沃塞洛托的具体流程和条件。他们将提供购药方式、价格、支付方式等相关信息。3、提供相关病历材料：为了确保购买沃塞洛托的合理性和安全性，医疗服务机构可能会要求提供相关病历材料。这些病历材料可能包括确诊证明、治疗方案、身体检查报告等。患者需要准备好这些材料，并按照医疗服务机构的要求提供。4、签署三方合约：在购买沃塞洛托之前，患者和医疗服务机构将签署三方合约。这份合约将明确双方的权利和义务，保障药品的质量和患者的权益。确保在签署合约之前仔细阅读并理解合约的内容。5、支付费用和药物采购：一旦签署了合约，患者需要按照约定的方式支付相关费用。医疗服务机构将根据患者的需求和购买数量采购沃塞洛托，并通过海外直邮的方式将药物送达给患者。6、药物的收货和使用：当沃塞洛托到达后，患者需要仔细检查包装是否完好，并核对药品的批号和有效期等信息。确保药物没有受损，并按照医生或药师的建议正确使用。

沃塞洛托的药物相互作用：1、其他药物对沃塞洛托的影响（1）强或中度CYP3A4诱导剂：强或中度CYP3A4诱导剂联合用药可能会降低体素受体血浆和全血浓度，并可能导致疗效降低。（2）避免将沃塞洛托与强效或中度CYP3A4诱导剂联合用药。当与强或中度CYP3A4诱导剂联合用药不可避免时，增加沃塞洛托的剂量。2、沃塞洛托对其他药物的影响沃塞洛托增加咪达唑仑(一种敏感的CYP3A4底物)的系统暴露。避免将沃塞洛托与治疗指数较窄的敏感CYP3A4底物联合用药。如果合用不可避免，则考虑减少敏感CYP3A4底物的剂量。

4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量：1、40公斤或以上 推荐剂量(每日一次),1000 mg(两片500 mg片剂)或900 mg(三片300 mg片剂，口服混悬剂)。2、20公斤至低于40公斤推荐剂量(每日一次)600毫克。3、10公斤至20公斤以下推荐剂量(每日一次)300毫克。

1、发热：儿童在使用沃塞洛托(voxelotor)期间可能会出现发热症状。发热的患儿可通过物理方法降温，适当增加饮水量，也可在医生的指导下使用布洛芬颗粒等药物退热。2、呕吐：沃塞洛托(voxelotor)会刺激患儿的消化系统出现呕吐、恶心症状。治疗期间应注意饮食清淡，避免进食辛辣刺激性、油腻食物，例如辣椒、火锅、烧烤、炸鸡等，以免增加消化系统的负担，加重不良反应。3、皮疹：沃塞洛托(voxelotor)也可引起皮疹、荨麻疹等过敏反应。出现疑似过敏反应后应立即停止用药，并遵医嘱使用氯雷他定、苯海拉明、西替利嗪等抗组胺药物治疗，也可使用炉甘石洗剂等药物缓解症状。4、腹痛：沃塞洛托(voxelotor)也可引起腹痛症状。出现腹痛后应注意腹部保暖，避免进食雪糕、冷饮等刺激性食物。5、腹泻：沃塞洛托(voxelotor)在治疗过程中可能会引起腹泻。出现腹泻症状后应注意补充体液，以免脱水，若腹泻严重，可在医生的指导下使用止泻药治疗，例如蒙脱石散等。6、头痛：出现头痛症状的患儿，家长可帮其按摩太阳穴，或者通过艾灸等方法缓解头痛症状。注意规律作息 ，避免熬夜，保持充足睡眠。如果儿童使用沃塞洛托(voxelotor)后副作用严重，应及时到医院就诊，在医生的指导下积极处理，以免不良反应持续加重影响身体健康。

沃塞洛托(Voxelotor)可防止红细胞发生镰状改变，有着恢复正常血红蛋白功能和改善氧气输送的潜力。沃塞洛托(Voxelotor)是一种新型有效的镰刀形红细胞血红蛋白的异位效应物，能够提高血红蛋白与氧气的亲和力、提高其携氧能力、抑制低氧条件下血红细胞形成多聚体，是血红蛋白调节剂。沃塞洛托(Voxelotor)能够抑制红细胞镰状变形，改善红细胞变形性，在治疗成人和儿童镰状细胞病中显示出较好的疗效。沃塞洛托(Voxelotor)是一种血红蛋白S (HbS)阻聚剂，以1:1的化学计量比与HbS结合，并表现出对红细胞(RBC)的优先分配。通过增加Hb对氧的亲和力，体素描记器显示出对Hb聚合的剂量依赖性抑制作用。非临床研究认为，体素能抑制RBC病变，改善RBC变形能力，降低全血黏度。

没有。截止2023年12月，沃塞洛托(voxelotor)没有在中国上市。沃塞洛托(voxelotor)目前已经在美国、欧盟成员国、英国、德国等国家批准上市，但是还没有在中国正式批准上市。沃塞洛托(voxelotor)的原研单位是Global Blood Therapeutics Inc，适应症为镰状细胞性贫血、肝损伤、肾损伤、镰状细胞病相关腿部溃疡。2018年1月，FDA为voxelotor颁发突破性疗法认定（BTD），在当时Voxelotor是首个获得突破性疗法认定的治疗SCD在研新药。

美国辉瑞的沃塞洛托(voxelotor)的价格是95175$左右一瓶。据了解，沃塞洛托(voxelotor)在沙特阿拉伯的零售价大约是50870，在挪威的最高零售价大约是68698.69。目前在中国无法购买到美国辉瑞的沃塞洛托(voxelotor)，通过海外医疗机构购买到的美国辉瑞沃塞洛托(voxelotor)，500mgx90片规格的参考价格大约是95175$一瓶，平均一片的价格是 1057.5$，价格比较昂贵，需要自费购买，患者的用药经济压力比较大。

一、沃塞洛托(voxelotor)剂型如下： 1、片剂：该500mg片剂为薄膜包衣片，淡黄色至黄色，椭圆形，双凸，一面凹刻有“GBT 500”，可选自:瓶装90粒药片，带一个干燥剂筒、一个聚酯线圈和防儿童开启装置。 2、口服混悬液用300mg片剂：为淡黄色至黄色圆形，一面上刻有“300 D”字样，有一瓶60片口服混悬剂，带聚酯卷和儿童保护套，以及瓶装90粒口服混悬液用片剂。 二、储存条件： 需要将沃塞洛托(voxelotor)储存在20-30°C(68°F至86°F)的温度下，不可冷藏、不可冷冻。 需要注意的是，患者不可吞服、切碎、碾碎或咀嚼沃塞洛托(voxelotor)片剂进行口服混悬。 给药前，需要将口服混悬液用沃塞洛托(voxelotor)片剂分散在室温透明饮料(如饮用水或清苏打水)中。将片剂分散成口服混悬液所需的液体量取决于剂量(处方的片剂数量)。 如果某个剂量被遗漏或未完全用完，应在第二天恢复给药。