BOLT(NCT01327053)是一项双盲2期研究,于2011年7月至2013年1月招募了患者。符合条件的初治HPI治疗的laBCC患者不适合根治性手术/放疗或mBCC被随机分配为1:2至索尼德吉200 mg或800 mg。根据中心和研究者综述评估肿瘤反应率。
研究结果
随访30个月后,在接受索尼德吉200mg(批准剂量)治疗的患者中,laBCC的客观缓解率为56.1%和71.2%,mBCC的客观缓解率为7.7%和23.1%。肿瘤反应持久如下:laBCC的中位反应持续时间为26.1个月和15.7个月,mBCC的中位反应持续时间为24.0个月和18.1个月。200毫克组中有五名laBCC患者和3名mBCC患者死亡。两个人群均未达到中位总生存期;2年总生存率分别为93.2%和69.3%。在laBCC中,无论侵袭性还是非侵袭性组织学,疗效都是相似的。索尼德吉200 mg的安全性继续优于800 mg,3/4级不良事件(43.0%对64.0%)和导致停药的不良事件(30.4%对40.0%)的发生率较低。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年08月22日的说明书:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205266