米哚妥林治疗白血病效果可靠吗？

不是。 米哚妥林（midostuin）是一种抑制多种酪氨酸激酶受体的小分子，属于靶向治疗药物，并不存在细胞毒性。 midosulin，也被称为PKC412，阻断野生型KIT和KIT D816V的激酶活性，抵消KIT依赖性肿瘤MC的生长，可抑制ige依赖性介质的分泌。 基于这种活性特征，该药已被用于治疗晚期SM患者，提高了晚期SM患者的总生存期和无复发生存期。此外，研究发现midorin可改善介质相关症状和生活质量。

瑞士诺华出口土耳其版本的米哚妥林，25mg*112胶囊(4小盒) 的参考价约为19170$。 米哚妥林药物价格昂贵，建议患者遵医嘱用药，使药物充分发挥药效。通常急性髓性白血病的推荐剂量为50mg口服，每日2次，在阿糖胞苷和柔红霉素诱导每个周期的第8 - 21天，在每个周期的第8 - 21天，用高剂量阿糖胞苷巩固。 对于ASM、SM-AHN和MCL患者，米哚妥林的推荐剂量为100mg，每日口服两次，随食物一起服用，继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 米哚妥林用药时前4周至少每周监测患者毒性，后8周每隔一周监测一次，治疗后每月监测一次。

米哚妥林国内还没有，患者可选择海外上市的米哚妥林。 米哚妥林于2017年4月被美国食品和药物管理局批准上市，用于治疗FLT3突变型AML。据了解，截至目前，米哚妥林还没有在国内上市，患者在国内的药店以及医院购买不到此药。 有需要的患者可通过专业正规的海外医疗服务机构获取药物，如医伴旅。通过海外直邮，患者在家中就能收到药物，方便快捷，详细可咨询医伴旅客服。

米哚妥林治疗效显著。 米哚妥林是第一代fms样酪氨酸激酶3 (FLT3)抑制剂(TKI)，于2017年4月被美国食品和药物管理局批准用于治疗FLT3突变型AML 在一项研究中，随机分配到米哚妥林组的患者，中位总生存期为74.7个月，而安慰剂组仅为25.6个月。 米哚妥林是首个口服多靶点TKI，能够提高flt3突变AML患者的总生存率，提高生活质量，是有限AML治疗手段的重要补充。

米哚妥林还没有在中国上市，自然也没有纳入医保。患者在国内的医院药房也买不到，可以出国购买。米哚妥林用于治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML），与阿糖胞苷和柔红霉素诱导、阿糖胞苷巩固治疗合用。 如果患者不方便出国，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取，可以将药物从海外直邮到家，签订保障合同，保证是正品，性价比更高一些。不过海外药物的价格受汇率浮动影响不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

由于每个患者自身情况不同，使用米哚妥林出现的副作用症状也会有差别。目前了解到，米哚妥林常见的副作用包括恶心、呕吐、粘膜炎、头痛、鼻出血、肌肉骨骼痛、粒细胞减少性发热、瘀点、设备相关感染、高血糖症、上呼吸道感染等。对米哚妥林过敏反应的体征和症状包括呼吸困难，潮红，胸痛，喉咙紧绷以及嘴唇，口腔或喉咙肿胀。如果患者有这些症状，请立即寻求医疗帮助。建议患者在用药期间注意身体反应，若有不耐受，及时联系医生，对症治疗。

米哚妥林用于治疗FLT3+的急性髓系白血病(AML)，是一种口服药物，不需要注射。AML用药米哚妥林推荐剂量为50mg2次/日，进餐时服用。在阿糖胞苷和柔红霉素诱导的治疗周期的第8-21天服用、在大剂量阿糖胞苷巩固治疗的第8-21天服用。米哚妥林需要整粒吞服胶囊，不可打开或压碎;遗漏或用药后呕吐，当日不可补足剂量，应在预定的时间表服下一次剂量;若米哚妥林与可能延长QT间期的药物同时服用，应采用心电图评估QT间期。建议患者在医生的指导下用药，不可随意更改剂量和用法。

米哚妥林用于治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML），与阿糖胞苷和柔红霉素诱导、阿糖胞苷巩固治疗合用。目前国内还没有米哚妥林上市，患者在国内的医院药房还买不到，需要出国购买，但这样一来所需要的费用也会增加，很多患者也不方便出国。 有需要的患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取，可以将药物从海外直邮到家，签订保障合同，保证是正品，性价比更高一些。不过海外药物的价格受汇率浮动影响不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员。

米哚妥林是第一代FLT3抑制剂，属于广谱、多激酶抑制剂，常与其他药物联合使用以提高疗效，米哚妥林联合标准化疗能明显延长患者中位总生存时间，且老年患者对该药物耐受较好，复发/难治FLT3突变AML的一线治疗方案。 吉瑞替尼是一种针对FLT3的高亲和性药物，可同时抑制FLT3-ITD和 TKD基因突变，半衰期更长，疗效更好。针对FLT3基因突变的 R/R AML，以及对无法接受强力诱导化疗的 AML，以及与阿扎胞苷和维奈克拉联用的 AML都有较好的疗效，是目前FLT3基因突变 AML的首选药物。

目前临床上没有使用过维奈克拉和米哚妥林共同应用的试验，但是米哚妥林的说明书中也没有明确指出维奈克拉能否和米哚妥林共同使用，因此建议如果有需要两种药物共同服用的患者，及时到医院进行检查，在医生指导下进行服用。 米哚妥林的适应症如下： 1.急性髓细胞样白血病 米哚妥林联合标准阿糖胞苷和柔红霉素用于治疗经FDA检测的新诊断的急性髓系白血病（AML）的成年患者的诱导治疗和巩固治疗。 2.系统性肥大细胞增多症 米哚妥林适用于治疗患有侵袭性系统性肥大细胞增多（ASM）、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的成年患者。

美国食品药品监督管理局（FDA）在2017年4月批准了米哚妥林（米哚妥林）和化疗联用，这是世界上首个针对FLT3阳性急性髓系白血病（AML）的靶向药物，也是近25年来 AML治疗领域的重要突破。 米哚妥林是一种多靶点的内源性激酶抑制剂，可有效抑制包括Flt3在内的多种细胞生长酶活性，因而被广泛应用于FTL3基因突变型 AML。美国Dana-Farber肿瘤研究所报道，联合使用多靶点激酶抑制剂 Miloleturin，可显著提高FLT3基因突变 AML患者的整体和无事件生存率。另一项医学研究结果表明，针对肥大细胞增生所致的严重损害，可以用靶向性药物米哚妥林来减轻。

2017年5月美国食品药品监督管理局(FDA)宣布瑞士诺华的米哚妥林(midostaurin)上市,其为FLT3突变的急性髓系白血病患者带来了希望,是第一款与化疗联用应对急性髓系白血病的新药,曾被FDA授子予优先审评、快速通道和突破性药物资格。

1、急性髓性白血病（AML）：每天用阿糖胞苷和柔红霉素诱导的第8-21天用50 mg 口服 每天2次（间隔12小时）和用高剂量阿糖胞苷巩固的每个周期的第8-21天，直至疾病复发或不能耐受不良反应。 2、适用于具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症的成人。 口服剂量：100毫克口服 每天2次（间隔12小时）与饭前服用，继续治疗直至疾病进展或不可接受的毒性。

雷德帕斯（米哚妥林）在临床试验中最常见的副作用有恶心（83%）、发热性中性粒细胞减少（83%）、口腔炎（66%）、呕吐（61%）、头痛（46%）、出血点（36%）、肌肉骨骼痛（33%）、鼻出血（28%）、设备相关感染（24%）、上呼吸道感染（20%）、高血糖（20%）等。

米哚妥林是用于联合化疗一线治疗携带FLT3突变的新确诊成人急性髓性白血病的药物。米哚妥林是25年来的首款新药,也是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法。是一种口服的多靶点激酶抑制剂,可以抑制多种Ⅲ型受体酪氨酸激酶包括FLT3、PDGFR、VEGFR和c-KTT等。

米哚妥林香港的价格大概是需要8万$左右人民币,每一盒里面有56颗,每一颗的规格大概是25毫克，目前国内是没有渠道购买的，因为该药并未在中国上市，患者只能前往国外进行购买。 更多的人选择国内海外医疗服务机构来帮助自己购买海外版的米哚妥林。 瑞士诺华版本的米哚妥林规格为25mg*28粒，价格为27000$左右。 印度BDR版本的米哚妥林规格为25mg*28粒，价格为3800$左右。 患者可以选择国内海外医疗服务机构来帮助自己购买海外版的恩诺单抗。

米哚妥林可以治疗多种疾病，治疗AML需要采用联合用药，每天用阿糖胞苷和柔红霉素诱导的第8-21天用50 mg,口服，每天2次（间隔12小时）和用高剂量阿糖胞苷巩固的每个周期的第8-21天，米哚妥林可以一直使用直至疾病复发或不能耐受不良反应。米哚妥林治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症的成人推荐口服剂量：100毫克口服，每天2次（间隔12小时）与饭前服用，继续治疗直至疾病进展或不可接受的毒性。可遵医嘱用药。

米哚妥林与化疗疗法（标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗+阿糖胞苷巩固化疗）联合用于新确诊的FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）患者。米哚妥林(Rydapt/midostaurin)无法用作急性髓性白血病（AML）的单药诱导治疗。也可用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）。

米哚妥林副作用包括有：肺毒性、恶心、呕吐、口腔黏膜炎、痔疮、便秘、瘀斑，头痛、骨骼肌痛、关节痛、鼻衄、上呼吸道感染、肾功能受损、失眠、真菌感染、高血压、心包积液、血栓形成、血小板减少、高血糖等等。因个体差异，每位患者在接受米哚妥林治疗后产生的副作用、副作用程度、产生副作用的时间都是不同的，用多长时间会出现副作用与副作用的多与少都是由患者的病情阶段、个人体质、对药物的耐受程度决定的，不能一概而论。患者如果在接受米哚妥林治疗期间产生比较严重的副作用，应当立即就医，寻求医生的帮助。

米哚妥林治疗急性髓性白血病（AML）推荐剂量为：50mg，2次/日，进餐时服用。在阿糖胞苷和柔红霉素诱导的治疗周期的第8-21天服用、在大剂量阿糖胞苷巩固治疗的第8-21天服用。 由于每位患者的病情进展、个人体质及对药物耐受程度不同，在使用米哚妥林治疗时的用药剂量、疗程时间等也会有差异，米哚妥林用多久可以停药是由患者自身情况决定的。实际用药时可根据患者的身体情况调整用药剂量。