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利司扑兰干糖浆(EVRYSDI Dry Syrup)
适用于经基因检测确认存在SMN1基因缺失或变异，且 SMN2 基因拷贝数≥1的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。
需注意，SMN2基因拷贝数为1或≥5的患者，其用药的有效性及安全性尚未确立。
利司扑兰片剂(Evrysdi)
利司扑兰是一种SMN2剪接修饰剂，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿童及成人患者。
艾加莫德(Vyvgart)
适用于治疗成人中抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)。扩展适应症包括：成人抗AChR抗体阳性全身型重症肌无力(gMG)；成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP)。
氨吡啶缓释片(FAMPYRA)
用于改善成人多发性硬化(MS)患者的步行能力，通过提高步行速度证实疗效。
阿仑单抗注射液(Lemtrada)
阿仑单抗注射液(Lemtrada)注射液是一种针对CD52的细胞溶解性单克隆抗体，适用于治疗成年患者的复发型多发性硬化症(MS)，包括复发-缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。
阿杜那单抗(Aduhelm)
阿杜那单抗用于治疗阿尔茨海默病。治疗应在轻度认知障碍或轻度痴呆阶段（即临床试验纳入人群）启动。本适应症基于加速批准路径获批，依据为治疗患者中观察到的β淀粉样蛋白斑块减少。持续批准需确认性试验验证临床获益。
奥瑞利珠单抗(OCREVUS)
奥瑞珠单抗适用于治疗成人复发型多发性硬化症(RMS)，包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发进展型疾病；以及成人原发性进展型多发性硬化症(PPMS)。
尼麦角林(Nicergoline)
脑梗塞后遗症管理以及血管性痴呆治疗：适用于早期血管性痴呆患者，可改善认知功能、记忆能力，并减轻疾病严重程度。
日本脑循环·代谢改善剂(Nicergoline)
本药主要用于改善慢性脑血液循环障碍及其相关症状，如记忆力减退、头晕、耳鸣等，适用于轻至中度脑血管疾病及代谢性脑功能不全的治疗。
仑卡奈单抗(Leqembi)
主要适用于阿尔茨海默病患者的治疗，特别针对轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的患者。
多奈哌齐(ARICEPT)
多奈哌齐主要用于治疗轻至中度阿尔茨海默型痴呆(Alzheimer'sDisease)。通过抑制胆碱酯酶的活性，增加大脑内乙酰胆碱的浓度，从而改善患者的认知功能和日常生活能力。
吉维诺司他(Duvyzat)
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症。
瓦莫罗酮(Agamree)
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)
甲钴胺(Rozebalamin)
Rozebalamin能抑制肌萎缩侧索硬化症(ALS)的疾病进展。
阿糖苷酶α(NEXVIADYME)
NEXVIADYME适用于治疗1岁及以上迟发性庞贝病（溶酶体酸α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）患者。
盐酸沙丙蝶呤(Sapropterin)
适用于异型高苯丙氨酸血症以及四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症。
阿米吡啶(Firdapse)
阿米吡啶(Firdapse)适用于治疗6岁及以上的成人和儿童Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)。
西尼莫德(siponimod)
西尼莫德适用于治疗复发型多发性硬化(MS)成人患者，包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发性进展型疾病。
乙酰唑胺片(DIAMOX)
1、充血性心力衰竭引起的水肿；
2、药物诱导的水肿；
3、中枢性癫痫(小发作、非局部性发作)；
4、慢性单纯性(开角型)青光眼，继发性青光眼，以及需要延迟手术以降低眼内压的急性闭角型青光眼的术前治疗。
5、DIAMOX还适用于预防或改善尝试快速上升的登山者和尽管逐渐上升但极易患急性高原病的登山者的急性高原病相关症状。
司替戊醇(Diacomit)
DIACOMIT(司替戊醇)适用于治疗6个月及以上且体重≥7kg的服用氯巴占患者的Dravet综合征（DS）相关癫痫发作。Dravet综合征是一种罕见的终身性癫痫疾病，通常始于出生后第一年，患者常常出现多种类型的癫痫发作，包括复杂部分性发作和全身性强直-阵挛发作。当氯巴占和丙戊酸盐单独使用效果不显著时，司替戊醇可作为辅助治疗药物。