傲朴舒是目前比较常用于治疗肺动脉高压（PAH）的药物。那么，傲朴舒疗效怎么样呢？ 爱可泰隆制药公布了门静脉高压相关性肺动脉高压（PoPH）首个随机对照临床试验的结果。该试验显示，与安慰剂相比，傲朴舒显著改善肺血管阻力（PVR），实现了本研究的主要终点。在的欧洲呼吸学会上口头报告了使用傲朴舒治疗PoPH的随机临床试验的结果，傲朴舒在PoPH中的安全性与此前临床试验中观察到的结果一致。 PoPH是肺动脉高压（PAH）的一个亚型，与门静脉高压症（门静脉血压升高）相关，常由肝硬化导致。对PoPH的认识逐渐深入，有证据表明它是肺动脉高压的第四常见类型。在许多情况下，PoPH仅是在作肝移植评估时才被诊断。严重肺动脉高压是肝移植的禁忌症，会导致术后预后不良。 PORTICO研究的结果很有意义。因为如果PoPH患者能够成功降低肺血管压力和阻力，那么更多的患者将可以接受肝移植，移植手术将有更好的预后，傲朴舒在PoPH患者中的肝脏安全性与先前试验中观察到的结果一致，这个结果振奋人心，因为肺动脉高压临床试验经常以安全为由将PoPH患者排除在外。 支持对PoPH使用肺动脉高压治疗药物的数据非常有限，多数数据来自于单中心、开放标签研究5-7。迄今为止没有任何随机对照临床试验证实任何已获批的肺动脉高压治疗药物能够改善PoPH的心肺血流动力学。 在PORTICO研究中，患者被随机分组接受傲朴舒10 mg或安慰剂，每天一次。在12周治疗后，傲朴舒显著改善肺血管阻力、平均肺动脉压和心脏指数。

【药品名称】 傲朴舒(马西替坦) 【适应症】傲朴舒是一种内皮素受体拮抗剂(ERA)，用于治疗肺动脉高压(PAH，WHO第1组)，以延缓疾病进展。疾病进展包括：死亡、静脉(IV)或皮下给予前列腺素类药物，或PAH临床恶化(6分钟步行距离降低，PAH症状恶化并需要其他的PAH治疗)。傲朴舒也降低了PAH患者住院治疗。傲朴舒的有效性研究是一项在WHO功能分级Ⅱ级-Ⅲ级的PAH患者中平均治疗2年的长期研究。患者用傲朴舒单药治疗，或与磷酸二酯酶-5抑制剂、吸入性前列腺素类药物合用。患者包括特发性或遗传性PAH(57％)，与结缔组织病相关的PAH(31％)，与修复分流的先天性心脏病相关的PAH(8％)。 【用法用量】 应该由在肺动脉高压治疗方面具有经验的医生启动治疗，并对治疗进行监测。剂量：傲朴舒的推荐剂量是10mg，每日一次口服。可随餐或空腹服用。不建议患者将药片掰半、压碎或咀嚼服用。尚未在PAH患者中进行过高于10mg，每日一次剂量的研究，故不建议使用。漏服：应每天在固定时间服用傲朴舒。如果漏服应尽快补服，并在固定时间服用下一剂药物，同时需告知患者不得服用双倍剂量来弥补漏服的那次剂量。育龄期女性的妊娠试验：育龄期女性只有妊娠试验结果为阴性时才可开始使用傲朴舒治疗。治疗期间应每月进行一次妊娠试验。肝功能不全患者：根据药代动力学数据，在轻度、中度或重度肝功能损伤患者中，无需进行剂量调整。然而，在中度或重度肝功能损伤的PAH患者中，尚没有应用傲朴舒的临床经验。不推荐在中度肝损伤患者中使用傲朴舒。不得在重度肝损伤患者中或肝脏转氨酶出现有临床意义增高(高于正常上限3倍(>3x ULN))的患者中启动傲朴舒治疗。在开始使用傲朴舒前应进行肝酶检查，并在治疗期间依据临床情况复查。肾功能不全患者：根据药代动力学数据，在肾功能损伤患者中不需调整剂量。尚无傲朴舒在重度肾功能损伤PHA患者中使用的临床经验，建议在此人群使用要谨慎。肾功能不全的患者使用傲朴舒治疗过样中出现低血压和贫血的风险可能更高，因此，应考虑监测血压和血红蛋白。不推荐在接受透析的患者中使用傲朴舒。

傲朴舒是一种内皮素受体拮抗剂(ERA)，用于治疗肺动脉高压(PAH，WHO第1组)，以延缓疾病进展。疾病进展包括：死亡、静脉(IV)或皮下给予前列腺素类药物，或PAH临床恶化(6分钟步行距离降低，PAH症状恶化并需要其他的PAH治疗)。傲朴舒也降低了PAH患者住院治疗的比例。 那么，傲朴舒的使用量是多少呢？ 傲朴舒每日一次，每次10mg，口服。可随餐或空腹服用。不建议患者将药片掰半、压碎或咀嚼服用。 在服用傲朴舒期间不要出现漏服，应每天在固定时间服用傲朴舒。如果漏服，应尽快补服，并在固定时间服用下一剂药物，同时需告知患者不得服用双倍剂量来弥补漏服的那次剂量。 特殊人群服用方法：育龄期女性以及妊娠：育龄期女性只有妊娠试验结果为阴性时才可开始使用傲朴舒治疗。治疗期间应每月进行一次妊娠试验。 肝功能不全患者：在轻度、中度或重度肝功能损伤患者中，无需进行剂量调整。然而，在中度或重度肝功能损伤的PAH患者中，尚没有应用傲朴舒的临床经验。不推荐在中度肝损伤患者中使用傲朴舒。不得在重度肝损伤患者中或肝脏转氨酶出现有临床意义增高（高于正常上限3倍）的患者中使用傲朴舒治疗。在开始使用傲朴舒前应进行肝酶检查，并在治疗期间依据临床情况复查。 肾功能不全患者：在肾功能损伤患者中不需调整剂量。尚无傲朴舒在重度肾功能损伤PAH患者中使用的临床经验，建议在此人群使用要谨慎。肾功能不全的患者使用傲朴舒治疗过程中出现低血压和贫血的风险可能更高，因此，应考虑监测血压和血红蛋白。不推荐在接受透析的患者中使用傲朴舒。

傲朴舒是一种内皮素受体拮抗剂（ERA），被批准用于治疗肺动脉高压（PAH）。 傲朴舒是一种双重ERA，意味着它作为两种内皮素（ET）受体亚型ET A和ET B的拮抗剂。然而，与ETB亚型相比，傲朴舒对ETA亚型的选择性提高了50倍。傲朴舒通过抑制ET-1与ET受体的结合来阻断细胞内钙的ET1依赖性升高。阻断ETA受体亚型似乎在PAH的治疗中比阻断ETB更重要，可能是因为在肺动脉平滑肌细胞中存在比ETB受体更多的ETA受体。 肺动脉高压（PAH）是一种慢性、危及生命的疾病，由患者心脏和肺部之间的动脉高血压引起，该病的致死率跟癌症类似。PAH的早期症状呼吸困难、头晕和疲劳通常是轻微的，并且也是很多其他疾病的常见症状。因此，由于在排查其他疾病，因而PAH的诊断可能被延迟数月甚至数年，结果导致PAH被确诊时都已经晚期了。这使PAH从症状发作到确诊的时间平均超过2年。PAH治疗从10年前仅可改善运动耐受性到如今的延缓疾病进程，已在很大程度上改变了PAH患者的预后。尽管取得了这些进展，目前PAH仍无法治愈。傲朴舒的问世，一定程度上改善了PAH治疗现状，减轻了PAH患者的痛苦，改善其健康状况，延长生存周期。那么，傲朴舒服用量是多少？ 傲朴舒的推荐剂量是10mg，每日一次口服。可随餐或空腹服用。不建议患者将药片掰半、压碎或咀嚼服用。尚未在PAH患者中进行过高于10mg，每日一次剂量的研究，故不建议使用。

在第一届中国肺动脉高压论坛暨傲朴舒®中国上市会上，爱可泰隆医药贸易（上海）有限公司宣布傲朴舒®（马昔腾坦片）上市，作为在肺动脉高压（简称PAH）在单药和联合使用有长期疗效证据的PAH药物，傲朴舒®是在PAH 治疗领域中前迈出的重大一步。在SERAPHIN这个里程碑式的研究中（目前在PAH领域开展的时间最长、规模最大的研究之一），和安慰剂相比，傲朴舒®显示可减少45%的肺动脉高压恶化及死亡事件风险，即便基线时已接受背景治疗，傲朴舒联合治疗也可降低主要终点事件风险38% 。 傲朴舒®（马昔腾坦片）是一种内皮素受体拮抗剂（ERA），用于治疗肺动脉高压（PAH，WHO第1组），以延缓疾病进展。疾病进展包括：死亡、静脉（IV）或皮下给予前列腺素类药物，或PAH临床恶化（6分钟步行距离降低，PAH症状恶化并需要其他的PAH治疗）。傲朴舒®也降低了PAH患者住院治疗。傲朴舒®的有效性研究是一项在WHO功能分级II级-III级的PAH患者中平均治疗2年的长期研究。患者用傲朴舒®单药治疗，或与磷酸二酯酶-5抑制剂、吸入性前列腺素类药物合用。患者包括特发性或遗传性PAH（57%），与结缔组织病相关的PAH（31%），与修复分流的先天性心脏病相关的PAH（8%）。 傲朴舒于2017年9月获得中国食品药品监督管理局批准，并于2018年3月19日上市。截止目前，傲朴舒已在全球59个国家上市，在肺动脉高压（PAH）领域占有一席之地。

傲朴舒（macitentan）为非手性的磺胺嘧啶类衍生物，体外研究表明，它是一种具有口服活性的内皮素 ETA和 ETB受体拮抗药，能阻断内皮素诱导的气管和大动脉中的血管收缩。傲朴舒主要用于治疗肺动脉高压(PAH)，其商品名为 Opsumit，又叫马西替坦。傲朴舒与其他治疗 PAH 的药物相比，主要通过减缓疾病进展发挥作用，可明显降低PAH患者的发病率和死亡率。那么，傲朴舒在国内上市了没？ 傲朴舒由瑞士爱可泰隆（Actelion Pharmaceuticals）公司研发并于 2013 年10月18日被 FDA 批准首先在美国上市。傲朴舒是一种内皮素受体拮抗剂(ERA)，用于治疗肺动脉高压(PAH，WHO第1组)，以延缓疾病进展。疾病进展包括：死亡、静脉(IV)或皮下给予前列腺素类药物，或PAH临床恶化(6分钟步行距离降低，PAH症状恶化并需要其他的PAH治疗)。傲朴舒也降低了PAH患者住院治疗。 傲朴舒的有效性研究是一项在WHO功能分级Ⅱ级-Ⅲ级的PAH患者中平均治疗2年的长期研究。患者用傲朴舒单药治疗，或与磷酸二酯酶-5抑制剂、吸入性前列腺素类药物合用。患者包括特发性或遗传性PAH(57％)，与结缔组织病相关的PAH(31％)，与修复分流的先天性心脏病相关的PAH(8％)。 截止目前，傲朴舒已在包括中国在内的全球59个国家获批上市，在肺动脉高压（PAH）领域大杀四方，为肺动脉高压（PAH）患者的生命保驾护航。

2018年3月，在第一届中国肺动脉高压论坛暨傲朴舒（opsumit）中国上市会上，爱可泰隆医药贸易（上海）有限公司宣布傲朴舒（opsumit）上市，作为在肺动脉高压（简称PAH）在单药和联合使用有长期疗效证据的PAH药物，傲朴舒（opsumit）是在PAH 治疗领域中前迈出的重大一步。在SERAPHIN这个里程碑式的研究中（目前在PAH领域开展的时间最长、规模最大的研究之一），和安慰剂相比，傲朴舒（opsumit）显示可减少45%的肺动脉高压恶化及死亡事件风险，即便基线时已接受背景治疗，傲朴舒（opsumit）联合治疗也可降低主要终点事件风险38% 。 至此，傲朴舒（opsumit）在全球59个国家获批上市，为肺动脉高压患者的生命保驾护航。对于国内肺动脉高压患者来说，傲朴舒（opsumit）在国内上市可谓一大幸事，这意味着患者可以不出国门，凭处方单就可在国内大型医院购买傲朴舒（opsumit）。美中不足的是，傲朴舒（opsumit）售价实在昂贵：29980元/盒！这对于国内的肺动脉高压患者来说无异于雪上加霜！而通过对比全球主要国家的傲朴舒（opsumit）售价数据，我们发现：瑞士爱可泰隆Actelion Pharmaceuticals）公司的傲朴舒（opsumit）（10mg*28片/盒）在印度的售价是最低的，折合人民币仅售11000元左右，是国内售价的三分之一。所以，建议患者选择印度傲朴舒（opsumit）。目前印度傲朴舒（opsumit）的购买方式有两种：1.患者亲自去印度购买；2.患者通过国内专业的海外医疗服务机构获取。这其中，我们推荐第二种购买方式，可以为患者将正品印度傲朴舒（opsumit）邮寄到家。

每款药物都有自己的注意事项，为的是在治疗过程中为患者保驾护航。那么，傲朴舒要注意哪些事项呢？ 胚胎-胎儿毒性：妊娠期间应用傲朴舒可对胎儿产生损害，故傲朴舒禁用于妊娠女性。在育龄期女性中，治疗开始前应排除妊娠，确保其使用可靠的避孕措施并在治疗期间每月进行1次妊娠试验。肝毒性： 肝脏转氨酶（AST、ALT）增高已经被认为与PAH和内皮素受体拮抗剂（ERA）相关。应用内皮素受体拮抗剂（ERAs）会引起转氨酶升高、肝毒性和肝衰竭。傲朴舒治疗肺动脉高压的研究中患者转氨酶升高的发生率：傲朴舒10 mg组N=242，安慰剂组N=249。>3 x ULN：傲朴舒组3.4%，安慰剂组4.5%。>8 x ULN：傲朴舒组2.1%，安慰剂组0.4%。在傲朴舒的安慰剂对照研究中，傲朴舒10 mg组中因肝脏不良事件停药的有3.3%，安慰剂组为1.6%。在开始使用傲朴舒前应进行肝酶检查，并在治疗期间依据临床情况复查。在重度肝功能损伤或肝脏转氨酶增高（高于正常上限3倍）的患者中不可启动傲朴舒治疗，不推荐在中度肝功能损伤患者中使用傲朴舒。建议在开始傲朴舒治疗前应进行肝酶检查。需告知患者应报告提示有肝损伤的症状（恶心、呕吐、右上腹疼痛、疲劳、厌食、黄疽、黑尿、发热或瘙痒）。如果发生临床相关的转氨酶升高，或转氨酶升高伴有胆红素升高>2倍正常上限，或伴有临床肝损伤症状，应停用傲朴舒。当未发生临床肝损伤症状的患者肝酶水平恢复正常时，可以考虑再次开始使用傲朴舒。体液潴留：外周水肿和体液潴留是PAH的已知临床后果，同时也是内皮素受体拮抗剂（ERA）的已知不良反应。在PAH患者中开展的傲朴舒安慰剂对照研究中，傲朴舒10 mg组水肿的发生率为21.9%，安慰剂组为20.5%。患有基础性左心室功能障碍的患者开始内皮素受体拮抗剂（ERA）治疗后有发生显著体液潴留的特定风险。在因左心室功能障碍导致肺动脉高压的患者中开展了一项小型研究，结果表明与安慰剂组的患者相比，傲朴舒组有更多的患者发生显著体液潴留且因心力衰竭恶化而住院治疗。上市后有报告指出开始傲朴舒治疗数周内发生了水肿和体液潴留，某些患者需要利尿剂干预或住院治疗失代偿性心力衰竭。开始傲朴舒治疗后应监测体液潴留体征。如发生具有临床意义的体液潴留事件，应对患者进行评估以明确病因，例如是否可归因于傲朴舒或基础性心力衰竭，以及是否需要停用傲朴舒。血红蛋白降低：在应用其它内皮素受体拮抗剂（ERAs）后会出现血红蛋白浓度和红细胞比容的下降，在傲朴舒的研究中也观察到了相似的情况。这些下降在用药早期发生，随后稳定。在肺动脉高压患者中进行的安慰剂对照研究中，傲朴舒10 mg治疗组中血红蛋白自基线到18个月平均降低了约1.0 g/dL，安慰剂组没有变化。傲朴舒10 mg治疗组中有8.7%的患者报告血红蛋白下降至10.0 g/dL以下，安慰剂组中有3.4%。这些血红蛋白降低的患者很少需要输血。不推荐严重贫血的患者启用傲朴舒治疗。在开始使用傲朴舒前应检测血红蛋白，并在治疗期间依据临床情况重复检查。伴有肺静脉闭塞性疾病（PVOD）的肺水肿：如果使用傲朴舒时发生肺水肿体征，需考虑相关PVOD的可能性。如确定，应停用傲朴舒。精子计数下降：其它内皮素受体拮抗剂（ERAs）可以对精子生成产生不良效应。应告知男性患者傲朴舒对生育力的潜在影响。

傲朴舒是一种内皮素受体拮抗剂（ERA），用于治疗肺动脉高压，可以降低患者住院的风险，傲朴舒和他达拉非的固定剂量组合用于治疗肺动脉高压Fontan-palliated患者、慢性血栓栓塞性肺动脉高压（CTEPH）。傲朴舒可以延缓肺动脉高压的疾病进展。疾病进展包括：死亡、静脉（IV）或皮下给予前列腺素类药物，或PAH（肺动脉高压）临床恶化（6分钟步行距离降低，PAH症状恶化并需要其他的PAH治疗）。傲朴舒也降低了PAH患者住院治疗。傲朴舒的有效性研究是一项在WHO功能分级II级-III级的PAH患者中平均治疗2年的长期研究。患者用傲朴舒单药治疗，或与磷酸二酯酶-5抑制剂、吸入性前列腺素类药物合用。患者包括特发性或遗传性PAH（57%），与结缔组织病相关的PAH（31%），与修复分流的先天性心脏病相关的PAH（8%）。 据了解，傲朴舒和安慰剂相比，无论是单药治疗还是联合使用，都显示出长期的疗效和安全性，可减少45%的肺动脉高压恶化及总体死亡事件的风险。随着新药物上市，诊治手段的提高，PAH患者的生存率显著改善。 那么，傲朴舒哪里购买的到呢？ 在我国，傲朴舒的售价为29980元/盒，且患者需全额承担。据医伴旅了解，傲朴舒在印度的规格为10mg*28片/盒，印度售价折合人民币约11000元左右，由于汇率浮动，价格有所变动。可以看出，国内的傲朴舒售价是印度售价的三倍，所以建议患者选择印度傲朴舒。 患者可以亲自去印度购买，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取。

肺动脉高压（PAH）是一种慢性、危及生命的疾病，由患者心脏和肺部之间的动脉高血压引起，该病的致死率跟癌症类似。傲朴舒是一种具有高组织亲和力的新型双重内皮素受体拮抗剂（ERA），用于治疗肺动脉高压（PAH）。傲朴舒已获得包括中国在内的59个国家的药监当局批准上市，造福了全球广大患者。那么，傲朴舒治疗肺动脉高压的疗效怎样呢？ PORTICO试验表明，傲朴舒在门静脉高压相关性肺动脉高压（POPH）患者中的安全性，包括肝脏安全性，与先前临床试验中观察到的结果一致。在PORTICO研究中，患者被随机分组接受傲朴舒10 mg（n=43）或安慰剂（n=42），每天一次。在12周治疗后，傲朴舒显著改善肺血管阻力（PVR，达到主要终点，傲朴舒组比安慰剂组降低35%，p < 0.0001）、平均肺动脉压（mPAP;傲朴舒组比安慰剂组降低5.99 mmHg，p < 0.0001）和心脏指数（傲朴舒组比安慰剂组高0.52 L/min/m2，p = 0.0009）。 在SERAPHIN这个里程碑式的研究中（目前在PAH领域开展的时间最长、规模最大的研究之一），和安慰剂相比，傲朴舒显示可减少45%的肺动脉高压恶化及死亡事件风险，即便基线时已接受背景治疗，傲朴舒联合治疗也可降低主要终点事件风险38% 。傲朴舒和安慰剂组的6分钟步行距离（6MWD）或WHO功能分级（FC）无显著差异。由此可见，傲朴舒疗效显著，值得肺动脉高压（PAH）患者选择。

傲朴舒是一种内皮素受体拮抗剂（ERA），用于治疗肺动脉高压，可以降低患者住院的风险，傲朴舒和他达拉非的固定剂量组合用于治疗肺动脉高压Fontan-palliated患者、慢性血栓栓塞性肺动脉高压（CTEPH）。傲朴舒可以延缓肺动脉高压的疾病进展。疾病进展包括：死亡、静脉（IV）或皮下给予前列腺素类药物，或PAH（肺动脉高压）临床恶化（6分钟步行距离降低，PAH症状恶化并需要其他的PAH治疗）。傲朴舒也降低了PAH患者住院治疗。傲朴舒的有效性研究是一项在WHO功能分级II级-III级的PAH患者中平均治疗2年的长期研究。患者用傲朴舒单药治疗，或与磷酸二酯酶-5抑制剂、吸入性前列腺素类药物合用。患者包括特发性或遗传性PAH（57%），与结缔组织病相关的PAH（31%），与修复分流的先天性心脏病相关的PAH（8%）。 据了解，傲朴舒和安慰剂相比，无论是单药治疗还是联合使用，都显示出长期的疗效和安全性，可减少45%的肺动脉高压恶化及总体死亡事件的风险。随着新药物上市，诊治手段的提高，PAH患者的生存率显著改善。 那么，傲朴舒去哪购买呢？ 在我国，傲朴舒的售价为29980元/盒，且患者需全额承担。据医伴旅了解，傲朴舒在印度的规格为10mg*28片/盒，印度售价折合人民币约11000元左右，由于汇率浮动，价格有所变动。可以看出，国内的傲朴舒售价是印度售价的三倍，所以建议患者选择印度傲朴舒。 患者可以亲自去印度购买，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取。

傲朴舒是一种内皮素受体拮抗剂(ERA)，用于治疗肺动脉高压(PAH，WHO第1组)，以延缓疾病进展。疾病进展包括：死亡、静脉(IV)或皮下给予前列腺素类药物，或PAH临床恶化(6分钟步行距离降低，PAH症状恶化并需要其他的PAH治疗)。傲朴舒也降低了PAH患者住院治疗的比例。 傲朴舒的服用量：每日一次，每次10mg，口服。可随餐或空腹服用。不建议患者将药片掰半、压碎或咀嚼服用。 在服用傲朴舒期间不要出现漏服，应每天在固定时间服用傲朴舒。如果漏服，应尽快补服，并在固定时间服用下一剂药物，同时需告知患者不得服用双倍剂量来弥补漏服的那次剂量。 特殊人群服用方法：育龄期女性以及妊娠：育龄期女性只有妊娠试验结果为阴性时才可开始使用傲朴舒治疗。治疗期间应每月进行一次妊娠试验。 肝功能不全患者：在轻度、中度或重度肝功能损伤患者中，无需进行剂量调整。然而，在中度或重度肝功能损伤的PAH患者中，尚没有应用傲朴舒的临床经验。不推荐在中度肝损伤患者中使用傲朴舒。不得在重度肝损伤患者中或肝脏转氨酶出现有临床意义增高（高于正常上限3倍）的患者中使用傲朴舒治疗。在开始使用傲朴舒前应进行肝酶检查，并在治疗期间依据临床情况复查。 肾功能不全患者：在肾功能损伤患者中不需调整剂量。尚无傲朴舒在重度肾功能损伤PAH患者中使用的临床经验，建议在此人群使用要谨慎。肾功能不全的患者使用傲朴舒治疗过程中出现低血压和贫血的风险可能更高，因此，应考虑监测血压和血红蛋白。不推荐在接受透析的患者中使用傲朴舒。

傲朴舒（马西替坦，Macitentan，商品名Opsumit）是由瑞士爱可泰隆（Actelion Pharmaceuticals）公司研发生产的一种内皮素受体拮抗剂（ERA），被批准用于治疗肺动脉高压（PAH）。傲朴舒是一种双重ERA，意味着它作为两种内皮素（ET）受体亚型ET A和ET B的拮抗剂。然而，与ETB亚型相比，傲朴舒对ETA亚型的选择性提高了50倍。傲朴舒通过抑制ET-1与ET受体的结合来阻断细胞内钙的ET1依赖性升高。阻断ETA受体亚型似乎在PAH的治疗中比阻断ETB更重要，可能是因为在肺动脉平滑肌细胞中存在比ETB受体更多的ETA受体。 作为一种内皮素受体拮抗剂（ERA），傲朴舒用于治疗肺动脉高压（PAH，WHO第1组），以延缓疾病进展。疾病进展包括：死亡、静脉（IV）或皮下给予前列腺素类药物，或PAH临床恶化（6分钟步行距离降低，PAH症状恶化并需要其他的PAH治疗）。傲朴舒也降低了PAH患者住院治疗。傲朴舒的有效性研究是一项在WHO功能分级II级-III级的PAH患者中平均治疗2年的长期研究。患者用傲朴舒单药治疗，或与磷酸二酯酶-5抑制剂、吸入性前列腺素类药物合用。患者包括特发性或遗传性PAH（57%），与结缔组织病相关的PAH（31%），与修复分流的先天性心脏病相关的PAH（8%）。傲朴舒于2017年9月获得中国食品药品监督管理局批准，并于2018年3月上市。

马西替坦是一种新型的具有与受体持续性结合特性的双重内皮素受体拮抗剂(ERA)。该药适用于治疗肺动脉高压(PAH，WHO组I)延缓病症进展。肺动脉高压(PAH)主要是由肺动脉张力增加和血管重塑联合所引起的肺循环阻力升高，以肺动脉压力升高为特点、病情进行性发展的一种致死性心血管疾病。临床最常见的首发症状为：活动后气短、乏力，胸痛、咯血；部分患者出现循环障碍或心律失常时可伴随着眩晕、晕厥等表现，严重影响患者的日常生活，一些极为细小的伤害都很可能存在致命的危险。 马西替坦由瑞士Actelion(爱可泰隆)研发，于2013年10月18日获美国食品药品管理局(FDA)批准上市，之后于2013年12月20日获欧洲药物管理局(EMA)批准上市，又于2015年3月26日获日本医药品医疗器械综合机构(PMDA)批准上市，马西替坦为口服薄膜衣片，每片含有10mg马西替坦，马西替坦建议口服量为10毫克，每日一次。可随餐或空腹服用。不建议患者将药片掰半，压碎或咀嚼服用。由于还未在在肺动脉高压患者中研究过每天一次剂量高于10毫克的情况，因此不推荐使用。 马西替坦价格多少呢？ 据了解马西替坦已经在国内上市，马西替坦国内的价格是29998元一盒，一盒的用量是一个月。据医伴旅了解到瑞士爱可泰隆制药生产的马西替坦10mg*28片一盒，印度药房售价约11000元左右。由于汇率浮动价格不固定，具体价格请咨询医伴旅客服。

肺动脉高压之所以被国际上认定为罕见病，是因为发生率极低以导致社会知晓率极低，临床上的漏诊及误诊比率偏高的一类疾病。这种罕见病，可能影响任何年龄段或任何种族的女性、男性和儿童。全世界每一百万人口中只有约15~50人为PAH患者。马西替坦是治疗肺动脉高压的药物， 马西替坦是由瑞士ActelionPharm研发的一种口服的ETA和ETB双重拮抗剂。2013年10月被FDA批准上市，马西替坦适用于治疗肺动脉高压(PAH，WHO组I)延缓病症进展，包括：死亡，开始静脉或皮下注射前列腺素，或临床恶化的肺动脉高压(6分钟走路的距离缩短，PAH症状恶化和需要进行额外治疗)。 2013年12月20日获欧洲药物管理局(EMA)批准上市，2015年3月26日获日本医药品医疗器械综合机构(PMDA)批准上市，在美国和欧洲由Actelion上市销售，在日本由Actelion(爱可泰隆)联合Nippon Shinyaku(日本新药)共同上市销售，商品名均为Opsumit。 马西替坦哪里买？瑞士爱可泰隆制药生产的马西替坦在印度的售价最便宜，规格10mg*28片一盒，印度药房售价约11000元左右。 国内患者买印度的马西替坦有两个途径，一是亲自到印度买，找医院医生开处方，然后拿药回国治疗，但这种途径耗时长，成本高，可行度不高。二是寻找国内的海外医疗服务机构（如：医伴旅），由他们翻译病例，联系印度医院有经验的医生开处方，从印度药厂以直邮的方式把药品快递到患者手中，用药期间还会为患者指导答疑，是目前最经济可行的方案。

马西替坦是继波生坦、安立生坦之后上市的第3只Endothelin受体拮抗剂，用于治疗肺动脉高压（PAH）。2013年10月马西替坦被美国FDA批准上市，用于治疗肺动脉高压(PAH，WHO第1组)的内皮素受体拮抗剂。马西替坦于2017年底获CFDA审核，2018年3月17日，爱可泰隆医药贸易（上海）有限公司宣布傲朴舒（马昔腾坦片）上市。 马西替坦由美国爱可泰隆(Actelion)制药公司以商品名Opsumit上市。获批的适应证为用于PAH(WHO分级Ⅰ)治疗，以减缓疾病进展，包括延缓死亡、静脉或皮下注射前列环素类药物或PAH症状恶化(6分钟步行距离下降、PAH症状恶化以及需要其他PAH药物治疗)。批准剂量为10 mg/日，口服给药。 马西替坦可激活Caspases 3，8 和9。马西替坦与Melphalan 和Proteasome inhibitors bortezomib 及S-2209有协同作用。盐酸马西替坦（马西替坦 [HCl]，5μM）诱导骨髓瘤细胞中的组蛋白乙酰化。盐酸马西替坦显示底物竞争性结合模式，平均Ki值为27nM。盐酸马西替坦诱导骨髓瘤细胞中的组蛋白高度乙酰化。马西替坦抑制细胞生长，诱导细胞凋亡并抑制MM细胞增殖/马西替坦还调节bcl-2家族蛋白的表达并抑制Akt下游的Akt途径信号传导。当与常见和新的抗骨髓瘤药物联合使用时，马西替坦对骨髓瘤细胞发挥协同作用。马西替坦抑制头颈部鳞状细胞癌细胞系中的细胞生长，IC50范围为0.775μM至1.572μM。

马西替坦由瑞士Actelion Pharmaceuticals 公司研发并于 2013 年10月18日被 FDA 批准首先在美国上市，主要用于治疗肺动脉高压(PAH)，马西替坦为非手性的磺胺嘧啶类衍生物，体外研究表明，它是一种具有口服活性的内皮素 ETA和 ETB受体拮抗药，能阻断内皮素诱导的气管和大动脉中的血管收缩。 一项联合七个国家、36个医学中心开的、4期临床试验，试验分为两个阶段：为期12周（weeks）的双盲试验期（将受试者1:1随机分入马西替坦10mg qd组和安慰剂组），以及后续12周的开放性延长期试验。受试者入选条件：（1）年龄≥18岁的门脉高压性肺动脉高压患者；（2）6分钟步行试验距离≥50m；（3）肺血管阻力≥320 dyn·s·cm–⁵；（4）不伴有严重肝损伤（Child-Pugh分级C级或终末期肝病评分≥19分）。主要终点为第12周时的肺血管阻力与基线值的比值（全分析集）；全程评估治疗药物的安全性。试验结果显示，在第12周时的肺血管阻力与基线的比值分别为：马西替坦组0.63vs安慰剂组0.98 。12周时两组肺血管阻力的比值是0.65 ，提示相较于安慰剂组，马西替坦组患者的肺血管阻力下降了35%。 马西替坦治疗效果如此好，那么马西替坦去哪里可以买的到？ 马西替坦在印度的售价最便宜，规格10mg*28片一盒，印度药房售价约11000元左右。患者可以自己出国就医凭处方买药或者是联系海外医疗机构通过直邮的方式购买。

美国食品药品管理局(FDA)10月18日宣布，马西替坦(macitentan)已获准用于治疗肺动脉高压(PAH)。这是FDA批准的又一种内皮素受体拮抗剂。 体外活性：马西替坦可激活Caspases 3，8 和9。马西替坦与Melphalan 和Proteasome inhibitors bortezomib 及S-2209有协同作用。盐酸马西替坦（马西替坦 [HCl]，5μM）诱导骨髓瘤细胞中的组蛋白乙酰化。盐酸马西替坦显示底物竞争性结合模式，平均Ki值为27nM。盐酸马西替坦（5μM）诱导骨髓瘤细胞中的组蛋白高度乙酰化。马西替坦抑制细胞生长，诱导细胞凋亡并抑制MM细胞增殖。体内活性：马西替坦显示出良好的PK曲线，具有高生物利用度和低pT变异性。口服马西替坦的表观t 1/2范围为2.7至4.4小时。一天一次口服600 mg 马西替坦，在14天的周期内持续1-5天耐受性良好。 马西替坦如何用？ 马西替坦的推荐剂量是：每天一次，每次一片/10mg。马西替坦可随餐或空腹服用，一定要用温水整片吞服，不建议患者将药片掰半、压碎或咀嚼服用，不要使用加工饮料服用，目前，尚未在PAH患者中进行过高于10 mg，每日1次剂量的研究，故不建议使用。 医伴旅提醒患者：患者使用马西替坦时一定在医生的指导下使用，使用剂量一定要按照医生的处方建议使用，以免出现服药过量的现象，引发药物的副作用，影响治疗效果。

马西替坦为一种口服的内皮素受体双重拮抗剂，马西替坦是继波生坦、安立生坦上市的第三个内皮素受体拮抗剂，马西替坦的用量多少呢？ 马西替坦口服薄膜衣片，每片含有10 mg马西替坦。马西替坦的推荐剂量是：每天一次，每次一片/10mg！马西替坦可随餐或空腹服用，一定要用温水整片吞服，不建议患者将药片掰半、压碎或咀嚼服用，不要使用加工饮料服用，目前，尚未在PAH患者中进行过高于10 mg，每日1次剂量的研究，故不建议使用。 马西替坦的剂量调整： 肾功能不全：严重：无需改变剂量；全身暴露于马西替坦及其活性代谢物分别增加了30％和60％（不考虑临床相关性）。 肝功能损害：轻度，中度或重度：无需改变剂量；在轻度，中度或严重肝功能损害的受试者中，系统暴露分别减少21％，34％和6％，活性代谢物暴露减少20％，25％和25％（不考虑临床相关性）。 马西替坦的固体状态非常稳定，不易吸潮及对光不敏感，也就是说马西替坦相对易于储存。 在以临床事件为终点的第一个PAH的RCT试验中，742例PAH患者分成安慰剂组、3mg马西替坦组、10mg马西替坦组，以死亡或恶性事件（如房间隔造口术、肺移植、六分钟步行距离下降15%）为主要临床终点，马西替坦明显的减少PAH患者的致残率和致死率，同时增加患者的运动能力，并且发现既往无论患者过去是否进行了治疗均有效，该药没有肝毒性，研究发现在4.3%的接受10mg马西替坦患者血红蛋白下降<8g/dl。

马西替坦由瑞士Actelion(爱可泰隆)研发，首先于2013年10月18日获美国食品药品管理局(FDA)批准上市，之后于2013年12月20日获欧洲药物管理局(EMA)批准上市，马西替坦治疗肺动脉高压患者的效果怎么样呢？ PORTICO是一项联合七个国家、36个医学中心开的、4期临床试验，试验分为两个阶段：为期12周（weeks）的双盲试验期（将受试者1:1随机分入马西替坦10mg qd组和安慰剂组），以及后续12周的开放性延长期试验。共纳入符合标准的85例受试者，随机分配至马西替坦组（n=43）和安慰剂组（n=42）。在基线状态时，54名/64%患者既往曾接受抗肺动脉高压治疗；大多数患者处于WHO功能分级II级(50，59%)或III级(33，39%)， 6分钟步行试验平均距离为384.5m。 在第12周时的肺血管阻力与基线的比值分别为：马西替坦组0.63vs安慰剂组0.98 ，12周时两组肺血管阻力的比值是0.65 ，提示相较于安慰剂组，马西替坦组患者的肺血管阻力下降了35% 。在双盲期（第一阶段，治疗12周）的不良事件（AE）发生率分别为：马西替坦组（36例/84%）和安慰剂组（33例/79%)；严重不良事件（SAE）发生率分别为：马西替坦组（9例/21%）和安慰剂组（6例/14%)。马西替坦组4例/9%患者因AE而中止治疗，安慰剂组无类似情况。双盲期最常见的AE是外周水肿：马西替坦组11例/26%vs安慰剂组5例/12%，其他不良事件包括头痛、贫血、支气管炎等。