去纤维钠也叫去纤苷，英文名defiteli，最早是由意大利Gentium制药研制开发，2013年在欧盟上市。去纤维钠是治疗肝小静脉闭塞病(HVOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)的一款良药，不仅可以用于治疗成人，儿童也能从中获益。 去纤苷（去纤维钠）是一种注射剂，根据患者的体重决定使用剂量，对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。给药时间最小21天。如21天后肝小静脉闭塞病的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至肝小静脉闭塞病的解决或直至最大60天。 去纤苷治疗肝小静脉闭塞病患者疗效怎么样？ Richardson等首先探索了去纤苷在HSCT后HVOD治疗中的应用，在这项试验中，共有19例sHVOD患者参与治疗。每天给予去纤苷5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%。效果十分明显。 在一项2期试验中纳入了75例患者，结果显示移植后存活100天的患者占44%，在3期试验中纳入了102例患者，移植后100天存活率为占38%，在额外351例患者的扩大型试验中移植后存活100天占45%，这些试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。而预计未经去纤苷（去纤维钠）治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。所以去纤苷的使用有效延长了患者的生存时长。

去纤苷（去纤维钠，defiteli）是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。 对某些白血病、淋巴癌的病人来说，造血干细胞移植（HSCT）是治愈疾病，重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（去纤维钠，defiteli，产于意大利）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷（去纤维钠，defiteli）是预防和治疗HVOD安全有效的药物。 很多患者会问去纤苷在中国获批上市了吗？ 目前去纤苷（去纤维钠，defiteli）在中国大陆地区是没有上市的，在香港的一些药房里可以买到，定价与国际上的价格基本相同。患者可以自行前往美国等国家购买，也可以自己前往香港正规药房买药，千万不要图便宜而通过不正规渠道买药。如果患者不方便远行的话，也可以咨询国内靠谱的海外医疗咨询服务公司（如：医伴旅）进行购买。 在临床试验中，去纤苷（去纤维钠，defiteli）能够很好的预防HVOD的发生，不仅可以用于治疗成人，儿童也能从中获益。而且去纤苷与肝素联用时副作用发生率很低，安全性比较高。去纤苷也被FDA授予“孤儿药”的资格认定。

去纤苷（去纤维钠，defiteli）有抗凝、促进纤溶等作用，还具有促进血管形成的作用，碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）具有刺激血管形成的作用，而一些研究发现，去纤苷不仅可以与碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）结合将bFGF从细胞外基质中动员出来，还可以保护bFGF免遭蛋白酶降解，从而刺激血管生成。 去纤苷（去纤维钠，defiteli）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，去纤苷于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。 去纤苷（去纤维钠，defiteli）是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药，那它在国内上市了吗？价格是多少？ 据了解，去纤苷（去纤维钠，defiteli）并没有在我国获批上市，所以也就没有国内价格。目前去纤苷的价格在28000元左右，患者可以直接前往美国购买美国的去纤苷。除此之外，去纤苷在我国的香港地区也有售，不过香港地区的价格通常与国际上的价格相差无几，患者可以亲自去买，也可以联系医伴旅获取更多去纤苷购买信息。 肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷的研发上市，为HVOD患者的治疗带来了新的希望。

去纤苷（别名：去纤维钠，defiteli）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。 肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（去纤维钠，defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。 去纤苷作用以及功效： 在研究评价中，去纤苷增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。 通过对528例患者进行的3项研究试验评价了去纤苷（去纤维钠，defiteli）的有效性，参加3项试验的对象均为HSCT后诊断出现VOD症状，并伴有肝或肾功能异常的患者，以HSCT后100d的总生存率作为评价指标，结果显示，接受去纤苷治疗的患者100d后的生存率为38%~45%；而通过数据分析发现，预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100d后的生存率仅为21%~31%。去纤苷在临床试验中发挥了积极的作用功效。

去纤苷（去纤维钠，defiteli）的获批适应症是治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD），这也是目前公认的治疗此病最有前景的新药。对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。 去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市。 去纤苷的作用机制尚未完全阐明。研究评价去纤苷对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。去纤苷增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。 肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（去纤维钠，defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。

去纤苷（去纤维钠）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。去纤苷用于有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。 去纤苷对于国内患者来说是一款比较陌生的药，那它的治疗效果怎样呢？ 去纤苷（去纤维钠）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。 在一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验中，试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷（去纤维钠）治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。 在低于2%的用去纤苷治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷（去纤维钠），按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。

对某些白血病、淋巴癌的病人来说，造血干细胞移植（HSCT）是治愈疾病，重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（去纤维钠，defiteli）是治疗肝小静脉闭塞病的新药，它的上市为HVOD患者的治疗带来了安全有效的方案。 去纤苷（去纤维钠，defiteli）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。 基于去纤苷（去纤维钠，defiteli）抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了去纤苷在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳入了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。 结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%,而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷（去纤维钠，defiteli）治疗HVOD的有效性。 2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，美国FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur, M.D.说：“去纤苷的批准填补了巨大需求，病人接受化疗和HSCT后会有罕见的但经常致命的并发症，去纤苷针对此适应症。”

去纤苷（去纤维钠，产于意大利）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗肝静脉闭塞病HVOD安全有效的药物。 去纤苷（去纤维钠）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷（去纤维钠）还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。 此外，去纤苷（去纤维钠）也可促进前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2(PGE2)的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。研究表明，去纤苷（Defibrotide）可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。 对某些白血病、淋巴癌的病人来说，造血干细胞移植（HSCT）是治愈疾病，重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷的上市为HVOD的治疗带来了新的方案。 Richardson等首先探索了去纤苷在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳入了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%。去纤苷治疗肝小静脉闭塞病效果不错。

去纤苷（去纤维钠）是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药，是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市。 去纤苷在治疗肝小静脉闭塞病这方面效果怎么样？ 在一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验中，试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。 基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了去纤苷（去纤维钠）在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳入了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。 在安全性方面，去纤苷的副作用比较轻，因副作用停止治疗的患者仅为4%。需要注意的是，在体外去纤苷增加纤溶酶的活性，和痰可能增加有VOD患者中造血干细胞移植(HSCT)后出血的风险。在有活动性出血患者不要开始去纤苷。

2016年3月30日，FDA批准去纤维钠（去纤苷）（defibrotide sodium/defiteli）治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合征（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）。 肝静脉闭塞病（HVOD）主要表现为肝小叶中央静脉和小叶下静脉等小静脉内膜炎和纤维化，而导致管腔狭窄、广泛闭塞，甚至引起肝细胞坏死、纤维化，是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。 去纤苷的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷增强纤溶酶 水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤苷对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。 在体外，去纤苷（defiteli，去纤维钠）增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。 在临床试验中，使用去纤苷明显降低了疾病进展，患者的100天生存率得到有效提高。去纤苷也被FDA授予孤儿药的称号。

去纤苷（去纤维钠/defiteli）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市。用于治疗有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者。 去纤苷（去纤维钠）的用法用量： 去纤苷（去纤维钠）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷（去纤维钠）直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。 去纤苷的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。通过历时一个2-小时期间恒定静脉输注给予去纤苷。利用装备有一个0.2 微米在线过滤器一个输注组件给予稀释好的去纤苷溶液。给药前和后立即用5%葡萄糖注射液，USP或0.9% 氯化钠注射液，USP 冲洗静脉给药线(周边或中央)。去纤苷（去纤维钠）不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 去纤苷（去纤维钠/defiteli）和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法(不包括使用为常规维持或中央静脉线重新打开)的同时使用可能增加出血的风险。去纤苷（Defibrotide）治疗前终止抗凝剂和纤维蛋白溶解药，和考虑延迟去纤苷给药的开始直到抗凝剂的效果有所减轻。

去纤苷（去纤维钠，defiteli）的获批适应症为治疗有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者。 去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。 给予去纤苷（去纤维钠，defiteli）共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。 去纤苷（去纤维钠，defiteli）有抗凝、促进纤溶等作用，还具有促进血管形成的作用，碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）具有刺激血管形成的作用，而一些研究发现，去纤苷不仅可以与碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）结合将bFGF从细胞外基质中动员出来，还可以保护bFGF免遭蛋白酶降解，从而刺激血管生成。 在一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验中，试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷（去纤维钠，defiteli）治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。 以上就是去纤苷适应症的介绍，希望对您有所帮助。

去纤苷（defiteli）中文的说明书 中文名称：去纤苷 商品名称：Defitelio 其他名称：去纤维钠，defibrotide 适应症：去纤苷是适用为有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。 剂量和给药方法：去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。 给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。 输注前去纤苷必须被稀释。 去纤苷的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。 去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 警告和注意事项： 1、出血： 在体外去纤苷增加纤溶酶的活性，和痰可能增加有VOD患者中造血干细胞移植(HSCT)后出血的风险。在有活动性出血患者不要开始去纤苷。对患者监视出血的体征。如患者用去纤苷发生出血，终止去纤苷，治疗患病原因，和提供支持性医护直至出血已停止。 去纤苷和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法(不包括使用为常规维持或中央静脉线重新打开)的同时使用可能增加出血的风险。去纤苷治疗前终止抗凝剂和纤维蛋白溶解药，和考虑延迟去纤苷给药的开始直到抗凝剂的效果有所减轻。 2、超敏性反应： 在低于2%的用去纤苷治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曾接受去纤苷患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷，按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。

去纤苷（去纤维钠，defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。 去纤苷的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷增强纤溶酶 水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤苷对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。 在体外，去纤苷增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。 去纤苷的注意事项有哪些？ 1、出血：在体外去纤苷增加纤溶酶的活性，和痰可能增加有VOD患者中造血干细胞移植(HSCT)后出血的风险。在有活动性出血患者不要开始去纤苷。对患者监视出血的体征。 去纤苷（去纤维钠，defiteli）和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法(不包括使用为常规维持或中央静脉线重新打开)的同时使用可能增加出血的风险。去纤苷治疗前终止抗凝剂和纤维蛋白溶解药，和考虑延迟去纤苷给药的开始直到抗凝剂的效果有所减轻。 2、超敏性反应：在低于2%的用去纤苷治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曾接受去纤苷患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷，按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。

对于进行了造血干细胞移植（HSCT）后的患者来说，并发症的出现很可能影响他们的生命健康，肝静脉闭塞病（HVOD）就是其严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，是目前公认的治疗HSCT后HVOD最有前景的新药。 去纤苷（去纤维钠）目前还未在我国上市，很多患者还不太了解它要怎么使用，以下是医伴旅整理的去纤苷（去纤维钠）的说明书，希望对您有所帮助。 药品名称：去纤苷 商品名称：Defitelio 其他名称：去纤维钠，defibrotide 生产厂家：Jazz Pharmaceuticals plc 适应症：去纤苷是适用为有肝小静脉闭塞病(HVOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。 用法用量：去纤苷对于儿童和成人都适用，推荐剂量为6.25mg/kg，每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。 去纤苷（去纤维钠）的治疗最小时间为21天。如果21天后肝VOD的体征和症状没有解决，可继续使用直至病情解决，或最大不超过60天。 注射准备： 1、输注前去纤苷必须被稀释。 2、通过历时一个2-小时期间恒定静脉输注给予去纤苷。 3、为了保证患者用药安全，在开始去纤苷治疗前，必须确保患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。 4、利用装备有一个0.2 微米在线过滤器一个输注组件给予稀释好的去纤苷溶液。给药前和后立即用5%葡萄糖注射液，USP或0.9% 氯化钠注射液，USP 冲洗静脉给药线(周边或中央)。 5、去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 禁忌：去纤苷禁止与全身抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法同时给药。对去纤苷或对任何赋形剂已知超敏性禁止使用。 以上就是去纤苷（去纤维钠）药物的简单说明，患者在治疗期间一定要谨遵医嘱，正确用药。

去纤苷也叫去纤维钠，最早是由意大利Gentium制药研制开发，后来被美国Jazz制药公司收购。去纤苷2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市。 去纤苷还未在我国上市，很多患者对此药还不了解，今天我们主要来看看去纤苷治疗肝小静脉闭塞病患者的效果。 作为FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，去纤苷不仅能够用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（VOD）并伴有肾或肺功能异常的成人患者，对于这一症状的儿童患者也有治疗效果，此药也获得了FDA的“孤儿药”资格认定。 去纤苷（去纤维钠）治疗肝小静脉闭塞病的效果在一项大系列前瞻性临床研究中得到验证，试验纳入了305例HSCT后VOD患者，其中 sHVOD患者220例。给予去纤苷每天25mg/kg，静脉滴注。患者的中位年龄16岁(0.1~70岁)。 初步结果显示：CR（完全缓解）率为30%，移植后100d OS（总生存率）为50%；sHVOD患者的CR率为26%，移植后100d OS率为45%；非sHVOD患者的CR率为39%，移植后100dOS率为65%。儿童患者的CR率为33%，移植后100d总生存率为56%；成年患者CR率为26%，移植后100d总生存率为44%。 综上所述，无论是成年人还是儿童，都在去纤苷（去纤维钠）的治疗中获益，患者的疾病风险得到明显降低。

去纤苷（去纤维钠）适用为有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。2013年在欧盟获批上市，2016年在美国获批上市，此药也被FDA授予“孤儿药”资格。 造血干细胞移植（HSCT）后可能会出现一些并发症，肝静脉闭塞病（VOD）就是其严重并发症之一，重度VOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（去纤维钠）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后VOD安全有效的药物。 下面来看看去纤苷对肝小静脉闭塞病患者能有多大效果吧。 某项试验研究中，纳入了528例HSCT后诊断出现VOD症状的患者，进行3项研究试验评价了去纤苷（去纤维钠）的有效性，这些患者还伴有肝或肾功能异常。评价指标是HSCT后100d的总生存率。 结果显示，接受去纤苷治疗的患者100d后的生存率为38%~45%；而通过数据分析发现，预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100d后的生存率仅为21%~31%。使用去纤苷能够有效提高患者的生存率。 在临床试验中，通常使用肝素预防肝静脉闭塞这类疾病，而这也大大增加了患者的出血风险，而去纤苷单用或与肝素联用副作用发生率很低，安全性较好，且取得了较好的预防VOD效果。去纤苷（去纤维钠）也是目前公认的治疗肝小静脉闭塞病(VOD)最有前景的药物。

去纤苷是预防和治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）十分有效的药物，又叫去纤维钠，defiteli，由Jazz公司研发，2013年10月在欧盟获批上市。HVOD是HSCT严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％，死亡风险极高。去纤苷是目前公认的治疗HVOD最有前景的新药。 去纤苷治疗肝小静脉闭塞病效果怎样？ 在一项研究中探索了去纤苷（去纤维钠）治疗HVOD患者的有效性，研究中入组的是19例sHVOD患者。给予去纤苷治疗，静脉滴注，每天5~60mg/kg，中位使用时间为15d（2-61d）。结果显示，42％的患者获得完全缓解（CR），移植后100d（OS）总生存率达32％，患者对去纤苷的耐受性也比较好。除此之外，还有多项试验都证实了去纤苷（去纤维钠）治疗肝小静脉闭塞病（HVOD）安全有效。 去纤苷也被FDA授予“孤儿药”的资格认定，不仅是成人可以使用，儿童同样适用。为了发挥去纤苷治疗肝小静脉闭塞并的效果，患者需要正确用药。去纤苷（去纤维钠）的使用以体重为标准，推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。 使用去纤苷（去纤维钠）治疗的最小时间为21天。如21天后HVOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至HVOD的解决或直至最大60天。如果患者有活动性出血则禁止使用，治疗期间对患者监视出血的体征。如果患者对去纤苷及其成分过敏则不要使用。

去纤苷，别名：去纤维钠，是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。由意大利Gentium制药研制开发，后被美国Jazz制药公司收购，最早上市时间是2013年在欧盟获批。 去纤苷是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷（去纤维钠）可作用于这些受体进而产生多种下游效应。其作用还能减轻内皮细胞的炎症损伤。 去纤苷在治疗肝小静脉闭塞病患者这方面效果如何？ 去纤苷增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。 在一项研究中探索了去纤苷（去纤维钠）治疗HVOD患者的有效性，研究中入组的是19例sHVOD患者。给予去纤苷治疗，静脉滴注，每天5~60mg/kg，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d（OS）总生存率达32%，患者对去纤苷的耐受性也比较好。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。 综上所述，去纤苷（去纤维钠）治疗肝小静脉闭塞病能够有效缓解疾病进展，延长患者的总生存率，为患者的治疗带来了新的方案。

去纤苷（去纤维钠，defiteli）是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，是一种单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物，由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚制得的，其作用机制较复杂，目前尚未完全阐明。 去纤苷用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（VOD）并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者，同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定 去纤苷是一种注射用的药物，需要在专业医生的指导下使用，以体重作为用药剂量的选择，推荐剂量为6.25 mg/kg，成人或儿童使用均可。 作为处方药，用去纤苷需要注意的事项有哪些？ 1、在体外去纤苷增加纤溶酶的活性，所以在使用去纤苷前，必须确保患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。为了保证患者的生命健康，有活动性出血患者不应该使用去纤苷。其他患者在用药期间需要对出血体征做好监视。使用去纤苷期间如果出现出血现象，应终止该药治疗，并且找到患病原因和提供支持性医护直至出血已停止。 2、去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 3、有很少一部分患者（低于2%）曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷，按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。 4、药物相互作用。去纤苷治疗前终止抗凝剂和纤维蛋白溶解药，因为这可能会增加出血风险。 以上就是去纤苷（去纤维钠，defiteli）治疗时需要注意的事项，希望对您有所帮助。