去纤苷是预防和治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）十分有效的药物，又叫去纤维钠，defiteli，由Jazz公司研发，2013年10月在欧盟获批上市。HVOD是HSCT严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％，死亡风险极高。去纤苷是目前公认的治疗HVOD最有前景的新药。 2016年3月，去纤苷在美国获批上市，也被FDA授予“孤儿药”的资格。作为一种新药，很多患者对于去纤苷的使用方法和用量都不清楚，下面医伴旅来为大家简单介绍一下。 去纤苷是一种注射用药，成人和儿童均可使用。去纤苷（去纤维钠，defiteli）的使用以体重为标准，推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。使用去纤苷治疗的最小时间为21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。 作为处方药，去纤苷的使用需要在有治疗经验的专业医生指导下进行，输注前必须先稀释，如果患者对去纤苷（去纤维钠，defiteli）及其成分过敏则不要使用。去纤苷不能和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药，该药和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法同时使用可能增加出血的风险(不包括使用为常规维持或中央静脉线重新打开)。 治疗期间为保证患者的安全，应监视患者的出血体征，如果患者有活动性出血则不应开始去纤苷的治疗。特殊人群用药需要提前将自身情况如实告知医生，在医生的判断下选择治疗方案。

去纤苷（别名：去纤维钠/defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚制得。近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）的安全有效药物。 去纤苷（去纤维钠/defiteli）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 作为一种注射用的药物，去纤苷怎么保存呢？ 去纤苷的规格是200mg/2.5 mL(80 mg/mL)为清澈，浅黄色至棕色溶液在一个单次-患者-使用玻璃小瓶。无菌，无防腐剂溶液为静脉输注供应。贮存去纤苷注射液在20°C-25°C(68°F-77°F)；外出允许15° C至30°C(59°F至 86°F)间。 输注前去纤苷（去纤维钠/defiteli）必须被稀释。去纤苷的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。如在室温贮存时，在四小时内使用稀释好的去纤苷溶液。具体情况请认真阅读说明书或咨询您的主治医生。 去纤苷的使用应在有相关经验的医生指导下进行，患者不应随意用药。去纤苷禁忌同时给药与全身抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法。对去纤苷或对任何赋形剂已知超敏性禁止使用。

对某些白血病、淋巴癌的病人来说，造血干细胞移植（HSCT）是治愈疾病，重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷（去纤维钠,defiteli）是预防和治疗HVOD安全有效的药物。 在体外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性，增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子（vWF）和纤溶酶原激活抑制剂-1（PAI-1）表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷（去纤维钠,defiteli）保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α（TNF-α），血清饥饿，和灌注所致损伤。 在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤苷（去纤维钠,defiteli）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷（去纤维钠,defiteli）组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT（造血干细胞移植）后被诊断为肝小静脉闭塞病且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%-31%。

去纤苷（去纤维钠,defiteli）是适用为有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。2013年10月22日，去纤苷（去纤维钠,defiteli）获欧盟批准上市，作为第一种用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病治疗。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是用于治疗肝静脉闭塞性疾病与以下造血干细胞移植的肾或肺功能不全脱氧核糖核酸衍生抗凝剂。去纤苷（去纤维钠,defiteli）在造血干细胞移植（HSCT）治疗重度肝VOD的处理得到的营销授权欧盟委员会。一项3期随机去纤维的对照研究在儿科移植患者预防肝VOD的也已完成。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）已普遍很好的耐受性;在上市前使用去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗肝VOD的期间观察到的最常见的不良反应是出血，低血压和凝血功能障碍。 VOD是一个潜在的威胁生命的情况，这通常发生干细胞移植的显著并发症。用作干细胞移植的一部分可能损坏肝血管的内衬细胞，并导致VOD，以导致肝衰竭，并可能导致在其他器官显著功能障碍肝小静脉的阻塞某些高剂量预处理方案例如肾脏和肺（所谓严重VOD）。造血干细胞移植是血液肿瘤，并在成人和儿童等条件经常使用的治疗模式。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）用法用量：1.给予去纤苷（去纤维钠,defiteli）6.25mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。2.治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决。继续治疗直至解决。

去纤苷（去纤维钠,defiteli）是一种多脱氧核糖核普酸盐，具有一定的纤维蛋白溶解和抗血栓活性，能促使前列腺环素样物产生，并从血管组织内释放到循环中。去纤苷（去纤维钠,defiteli）用于治疗经血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后肝小静脉闭塞（VOD）并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。肝小静脉闭塞由于肝脏的一些血管堵塞，引起水肿和肝内的血流量减少，这种状况会导致最严重的肝损伤。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。 该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。该药安全性的数据基于176例患者。最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应包括低血压和肺泡出血。去纤苷（去纤维钠,defiteli）的获批极大地满足了移植患者继发该类罕见致命性并发症的治疗需求。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）是目前唯一一个被 FDA 批准治疗经血液或骨髓造血干细胞移植 （HSCT） 后发生肝小静脉闭塞 （VOD） 并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。虽然源于随机对照试验的安全性数据尚不充分，但可获得的疗效数据证实了去纤苷（去纤维钠,defiteli）可显著改善100天后的生存率。

【药品名称】去纤苷 【英文名称】Defitelio (去纤维钠[defibrotide]) 【其他名称】去纤维钠，去纤苷 【去纤维钠/去纤苷(Defitelio)适应症和用途】去纤苷是适用为有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。 【去纤维钠/去纤苷(Defitelio)剂量和给药方法】去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。去纤苷的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。通过历时一个2-小时期间恒定静脉输注给予去纤苷。利用装备有一个0.2 微米在线过滤器一个输注组件给予稀释好的去纤苷溶液。给药前和后立即用5%葡萄糖注射液，USP或0.9% 氯化钠注射液，USP 冲洗静脉给药线(周边或中央)。去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 【去纤维钠/去纤苷(Defitelio)警告和注意事项】出血：在体外去纤苷增加纤溶酶的活性，和痰可能增加有VOD患者中造血干细胞移植(HSCT)后出血的风险。在有活动性出血患者不要开始去纤苷。对患者监视出血的体征。如患者用DEFITELIO发生出血，终止去纤苷，治疗患病原因，和提供支持性医护直至出血已停止。去纤苷和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法(不包括使用为常规维持或中央静脉线重新打开)的同时使用可能增加出血的风险。去纤苷治疗前终止抗凝剂和纤维蛋白溶解药，和考虑延迟去纤苷给药的开始直到抗凝剂的效果有所减轻。超敏性反应：在低于2%的用去纤苷治疗患者曽发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曽接受去纤苷患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷，按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。

去纤苷（去纤维钠,defiteli）适用于有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调的成年和儿童。那么，去纤苷（去纤维钠,defiteli）注意事项有哪些？ 1、输注前去纤苷（去纤维钠,defiteli）必须被稀释。去纤苷（去纤维钠,defiteli）的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。2、去纤苷（去纤维钠,defiteli）不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。3、出血：在体外去纤苷（去纤维钠,defiteli）增加纤溶酶的活性，和痰可能增加有VOD患者中造血干细胞移植(HSCT)后出血的风险。在有活动性出血患者不要开始去纤苷（去纤维钠,defiteli）。对患者监视出血的体征。如患者发生出血，终止去纤苷（去纤维钠,defiteli），治疗患病原因，和提供支持性医护直至出血已停止。去纤苷（去纤维钠,defiteli）和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法(不包括使用为常规维持或中央静脉线重新打开)的同时使用可能增加出血的风险。去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗前终止抗凝剂和纤维蛋白溶解药，和考虑延迟去纤苷（去纤维钠,defiteli）给药的开始直到抗凝剂的效果有所减轻。4、超敏性反应：在低于2%的用去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曾接受去纤苷（去纤维钠,defiteli）患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷（去纤维钠,defiteli），按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。5、特殊人群：老年人使用去纤苷（去纤维钠,defiteli）的临床研究没有包括足够数量年龄65和以上受试者以确定他们反应是否不同于较年轻受试者，其他报道的临床经验没有确定老年人和较年轻患者间反应中差别。6、药物过量：没有已知的用去纤苷（去纤维钠,defiteli）过量的病例。对去纤苷（去纤维钠,defiteli）没有已知的抗毒物，和去纤苷（去纤维钠,defiteli）是不可透析的。如发生药物过量，开始一般支持性措施。

【药品名称】去纤苷 【英文名称】Defitelio (去纤维钠[defibrotide]) 【其他名称】去纤维钠，去纤苷 【去纤维钠/去纤苷(Defitelio)适应症和用途】去纤苷是适用为有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。 【去纤维钠/去纤苷(Defitelio)剂量和给药方法】去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。去纤苷的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。通过历时一个2-小时期间恒定静脉输注给予去纤苷。利用装备有一个0.2 微米在线过滤器一个输注组件给予稀释好的去纤苷溶液。给药前和后立即用5%葡萄糖注射液，USP或0.9% 氯化钠注射液，USP 冲洗静脉给药线(周边或中央)。去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 【去纤维钠/去纤苷(Defitelio)警告和注意事项】出血：在体外去纤苷增加纤溶酶的活性，和痰可能增加有VOD患者中造血干细胞移植(HSCT)后出血的风险。在有活动性出血患者不要开始去纤苷。对患者监视出血的体征。如患者用DEFITELIO发生出血，终止去纤苷，治疗患病原因，和提供支持性医护直至出血已停止。去纤苷和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法(不包括使用为常规维持或中央静脉线重新打开)的同时使用可能增加出血的风险。去纤苷治疗前终止抗凝剂和纤维蛋白溶解药，和考虑延迟去纤苷给药的开始直到抗凝剂的效果有所减轻。超敏性反应：在低于2%的用去纤苷治疗患者曽发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曽接受去纤苷患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷，按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。

肝小静脉闭塞症（HVOD），又称窦状隙梗阻综合征，为肝循环的非血栓性梗阻，伴有小叶中心性窦状隙纤维化及常见肝小静脉的纤维化狭窄或者闭塞。临床出现肝脏肿大、疼痛、腹水等，半数以上患者可以康复，20%的患者死于肝衰竭，少数患者发展为肝硬化门脉高压。2013年10月22日，去纤苷（去纤维钠,defiteli）获欧盟批准上市，作为第一种用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病治疗。2016年3月30日，美国食品与药品管理局（FDA）批准了去纤苷（去纤维钠,defiteli）用于治疗成人及儿童肾和肺功能障碍的造血干细胞移植后继引发的肝静脉闭塞症（VOD）。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是第一个和唯一的治疗严重肝静脉闭塞病的药物。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤维钠对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷（去纤维钠,defiteli）保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。 在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤苷（去纤维钠,defiteli）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷（去纤维钠,defiteli）组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。

2013年10月22日，去纤苷（去纤维钠,defiteli）获欧盟批准上市，作为第一种用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病治疗。2016年3月30日，美国食品与药品管理局（FDA）批准了去纤苷（去纤维钠,defiteli）用于治疗成人及儿童肾和肺功能障碍的造血干细胞移植后继引发的肝静脉闭塞症（VOD）。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是第一个和唯一的治疗严重肝静脉闭塞病的药物。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤维钠对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷（去纤维钠,defiteli）保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。 在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤苷（去纤维钠,defiteli）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷（去纤维钠,defiteli）组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。

对某些白血病、淋巴癌的病人来说，造血干细胞移植（HSCT）是治愈疾病，重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷（去纤维钠,defiteli）是预防和治疗HVOD安全有效的药物。在体外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性，增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子（vWF）和纤溶酶原激活抑制剂-1（PAI-1）表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷（去纤维钠,defiteli）保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α（TNF-α），血清饥饿，和灌注所致损伤。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT（造血干细胞移植）后被诊断为肝小静脉闭塞病且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%-31%。 在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤苷（去纤维钠,defiteli）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷（去纤维钠,defiteli）组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。

肝小静脉闭塞症（HVOD），又称窦状隙梗阻综合征，为肝循环的非血栓性梗阻，伴有小叶中心性窦状隙纤维化及常见肝小静脉的纤维化狭窄或者闭塞。临床出现肝脏肿大、疼痛、腹水等，半数以上患者可以康复，20%的患者死于肝衰竭，少数患者发展为肝硬化门脉高压。2013年10月22日，去纤苷（去纤维钠,defiteli）获欧盟批准上市，作为第一种用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病治疗。2016年3月30日，美国食品与药品管理局（FDA）批准了去纤苷（去纤维钠,defiteli）用于治疗成人及儿童肾和肺功能障碍的造血干细胞移植后继引发的肝静脉闭塞症（VOD）。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是第一个和唯一的治疗严重肝静脉闭塞病的药物。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤维钠对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷（去纤维钠,defiteli）保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。 在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤苷（去纤维钠,defiteli）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷（去纤维钠,defiteli）组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。

去纤苷（去纤维钠,defiteli）适用于有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调的成年和儿童。那么，去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗时要注意什么？ 1、输注前去纤苷（去纤维钠,defiteli）必须被稀释。去纤苷（去纤维钠,defiteli）的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。2、去纤苷（去纤维钠,defiteli）不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。3、出血：在体外去纤苷（去纤维钠,defiteli）增加纤溶酶的活性，和痰可能增加有VOD患者中造血干细胞移植(HSCT)后出血的风险。在有活动性出血患者不要开始去纤苷（去纤维钠,defiteli）。对患者监视出血的体征。如患者发生出血，终止去纤苷（去纤维钠,defiteli），治疗患病原因，和提供支持性医护直至出血已停止。去纤苷（去纤维钠,defiteli）和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法(不包括使用为常规维持或中央静脉线重新打开)的同时使用可能增加出血的风险。去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗前终止抗凝剂和纤维蛋白溶解药，和考虑延迟去纤苷（去纤维钠,defiteli）给药的开始直到抗凝剂的效果有所减轻。4、超敏性反应：在低于2%的用去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曾接受去纤苷（去纤维钠,defiteli）患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷（去纤维钠,defiteli），按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。5、特殊人群：老年人使用去纤苷（去纤维钠,defiteli）的临床研究没有包括足够数量年龄65和以上受试者以确定他们反应是否不同于较年轻受试者，其他报道的临床经验没有确定老年人和较年轻患者间反应中差别。6、药物过量：没有已知的用去纤苷（去纤维钠,defiteli）过量的病例。对去纤苷（去纤维钠,defiteli）没有已知的抗毒物，和去纤苷（去纤维钠,defiteli）是不可透析的。如发生药物过量，开始一般支持性措施。

去纤苷（去纤维钠,defiteli）在造血干细胞移植（HSCT）治疗重度肝VOD的处理得到的营销授权欧盟委员会。一项3期随机去纤苷（去纤维钠,defiteli）的对照研究在儿科移植患者预防肝VOD的也已完成。去纤苷（去纤维钠,defiteli）已普遍很好的耐受性;在上市前使用的治疗肝VOD的期间观察到的最常见的不良反应是出血，低血压和凝血功能障碍。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）使用量：1.推荐剂量：去纤苷（去纤维钠,defiteli）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注.该剂量应根据患者的基线体重,被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷（去纤维钠,defiteli）共最小21天.如21天后肝VOD的体征和症状没有解决,继续去纤苷（去纤维钠,defiteli）直至VOD的解决或直至最大60天。2.给药指导：输注前去纤苷（去纤维钠,defiteli）必须被稀释；去纤苷（去纤维钠,defiteli）的给药前,确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过种血管加压素血流动力学上稳定，通过历时一个2-小时期间恒定静脉输注给予去纤苷（去纤维钠,defiteli）；利用装备有一个0.2微米在线过滤器个输注组件给予稀释好的去纤苷（去纤维钠,defiteli）溶液.给药前和后立即用5%葡寄糖注射液,USP或0.9%氯化钠注射液,USP 冲洗静脉给药线(周边或中央)。去纤苷（去纤维钠,defiteli）不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。

去纤苷（去纤维钠,defiteli）是一种多脱氧核糖核普酸盐，具有一定的纤维蛋白溶解和抗血栓活性，能促使前列腺环素样物产生，并从血管组织内释放到循环中。去纤苷（去纤维钠,defiteli）用于治疗经血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后肝小静脉闭塞（VOD）并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。肝小静脉闭塞由于肝脏的一些血管堵塞，引起水肿和肝内的血流量减少，这种状况会导致最严重的肝损伤。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。 该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。该药安全性的数据基于176例患者。最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应包括低血压和肺泡出血。去纤苷（去纤维钠,defiteli）的获批极大地满足了移植患者继发该类罕见致命性并发症的治疗需求。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）是目前唯一一个被 FDA 批准治疗经血液或骨髓造血干细胞移植 （HSCT） 后发生肝小静脉闭塞 （VOD） 并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。虽然源于随机对照试验的安全性数据尚不充分，但可获得的疗效数据证实了去纤苷（去纤维钠,defiteli）可显著改善100天后的生存率。

2013年10月22日，去纤苷（去纤维钠,defiteli）获欧盟批准上市，作为第一种用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病治疗；2016年3月30日，美国食品与药物管理局(FDA)批准了去纤苷（去纤维钠,defiteli）用于治疗成人及儿童肾和肺功能障碍的造血干细胞移植后继发引起的肝静脉闭塞症(VOD)。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是第一个和唯一的治疗严重肝静脉闭塞病的药物，这种病稀有且严重危机生命！ HSCT是一些病人治疗某些血液或骨髓癌症的手术。在HSCT过程之前,病人一般接受化疗。肝VOD可发生在接受化疗和HSCT的患者中。肝VOD是一种肝脏的一些血管堵塞，引起水肿和肝内的血流量减少的状况，这中状况会导致最严重的肝损伤。肝VOD最严重形式是，病人可能发展肾和肺部的衰竭。不足2%的患者在HSCT后会发展成严重的肝VOD，但高达80%的患有严重肝VOD不能存活。肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来，多个临床研究结果说明去纤苷（去纤维钠,defiteli）是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。 价格方面，去纤苷（去纤维钠,defiteli）海外售价折合人民币约22000元/盒。目前去纤苷（去纤维钠,defiteli）并没有在国内上市，国内患者如有用药需求，可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如：医伴旅）获取正品去纤苷（去纤维钠,defiteli）。

去纤苷（去纤维钠,defiteli）适用于有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调的成年和儿童。下面一起了解去纤苷（去纤维钠,defiteli）的注意事项。 1、输注前去纤苷（去纤维钠,defiteli）必须被稀释。去纤苷（去纤维钠,defiteli）的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。2、去纤苷（去纤维钠,defiteli）不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。3、出血：在体外去纤苷（去纤维钠,defiteli）增加纤溶酶的活性，和痰可能增加有VOD患者中造血干细胞移植(HSCT)后出血的风险。在有活动性出血患者不要开始去纤苷（去纤维钠,defiteli）。对患者监视出血的体征。如患者发生出血，终止去纤苷（去纤维钠,defiteli），治疗患病原因，和提供支持性医护直至出血已停止。去纤苷（去纤维钠,defiteli）和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法(不包括使用为常规维持或中央静脉线重新打开)的同时使用可能增加出血的风险。去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗前终止抗凝剂和纤维蛋白溶解药，和考虑延迟去纤苷（去纤维钠,defiteli）给药的开始直到抗凝剂的效果有所减轻。4、超敏性反应：在低于2%的用去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曾接受去纤苷（去纤维钠,defiteli）患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷（去纤维钠,defiteli），按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。5、特殊人群：老年人使用去纤苷（去纤维钠,defiteli）的临床研究没有包括足够数量年龄65和以上受试者以确定他们反应是否不同于较年轻受试者，其他报道的临床经验没有确定老年人和较年轻患者间反应中差别。6、药物过量：没有已知的用去纤苷（去纤维钠,defiteli）过量的病例。对去纤苷（去纤维钠,defiteli）没有已知的抗毒物，和去纤苷（去纤维钠,defiteli）是不可透析的。如发生药物过量，开始一般支持性措施。

去纤苷（去纤维钠,defiteli）适用于有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调的成年和儿童。那么，去纤苷（去纤维钠,defiteli）注意事项有什么呢？ 1、输注前去纤苷（去纤维钠,defiteli）必须被稀释。去纤苷（去纤维钠,defiteli）的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。2、去纤苷（去纤维钠,defiteli）不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。3、出血：在体外去纤苷（去纤维钠,defiteli）增加纤溶酶的活性，和痰可能增加有VOD患者中造血干细胞移植(HSCT)后出血的风险。在有活动性出血患者不要开始去纤苷（去纤维钠,defiteli）。对患者监视出血的体征。如患者发生出血，终止去纤苷（去纤维钠,defiteli），治疗患病原因，和提供支持性医护直至出血已停止。去纤苷（去纤维钠,defiteli）和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法(不包括使用为常规维持或中央静脉线重新打开)的同时使用可能增加出血的风险。去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗前终止抗凝剂和纤维蛋白溶解药，和考虑延迟去纤苷（去纤维钠,defiteli）给药的开始直到抗凝剂的效果有所减轻。4、超敏性反应：在低于2%的用去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曾接受去纤苷（去纤维钠,defiteli）患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷（去纤维钠,defiteli），按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。5、特殊人群：老年人使用去纤苷（去纤维钠,defiteli）的临床研究没有包括足够数量年龄65和以上受试者以确定他们反应是否不同于较年轻受试者，其他报道的临床经验没有确定老年人和较年轻患者间反应中差别。6、药物过量：没有已知的用去纤苷（去纤维钠,defiteli）过量的病例。对去纤苷（去纤维钠,defiteli）没有已知的抗毒物，和去纤苷（去纤维钠,defiteli）是不可透析的。如发生药物过量，开始一般支持性措施。

对某些白血病、淋巴癌的病人来说，造血干细胞移植（HSCT）是治愈疾病，重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷（去纤维钠,defiteli）是预防和治疗HVOD安全有效的药物。 在体外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性，增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子（vWF）和纤溶酶原激活抑制剂-1（PAI-1）表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷（去纤维钠,defiteli）保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α（TNF-α），血清饥饿，和灌注所致损伤。 在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤苷（去纤维钠,defiteli）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷（去纤维钠,defiteli）组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT（造血干细胞移植）后被诊断为肝小静脉闭塞病且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%-31%。

FDA批准去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合征（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）。肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷（去纤维钠,defiteli）是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。去纤苷（去纤维钠,defiteli）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷（去纤维钠,defiteli）共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷（去纤维钠,defiteli）直至VOD的解决或直至最大60天。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，去纤苷（去纤维钠,defiteli）于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市。据小编获知去纤苷（去纤维钠,defiteli）在我国并没有上市，患者需要按原价从国外购买。患者如果有用药需求，可以亲自去奔赴去纤苷（去纤维钠,defiteli）原产地进行购买，但是这种方法适用于家庭条件较好的患者，普通家庭可以选择国内正规的医疗服务机构进行获取，比如医伴旅。它可以协助患者获得正品有保障的去纤苷（去纤维钠,defiteli），药品直邮到家，患者不用担心药品的来源。