肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷（去纤维钠,defiteli）是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷（去纤维钠,defiteli）可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷（去纤维钠,defiteli）还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。此外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）也可促进前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2(PGE2)的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。研究表明，去纤苷（去纤维钠,defiteli）可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，去纤苷（去纤维钠,defiteli）于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。价格方面，去纤苷（去纤维钠,defiteli）在国际上售价折合人民币均需几万元；而去纤苷（去纤维钠,defiteli）在中国大陆并未获批上市，在香港地区已获批上市，其售价和国际上相差无几；此外，患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取性价比高版本的去纤苷（去纤维钠,defiteli），售价约22000元/盒。

肝小静脉闭塞症（HVOD），又称窦状隙梗阻综合征，为肝循环的非血栓性梗阻，伴有小叶中心性窦状隙纤维化及常见肝小静脉的纤维化狭窄或者闭塞。临床出现肝脏肿大、疼痛、腹水等，半数以上患者可以康复，20%的患者死于肝衰竭，少数患者发展为肝硬化门脉高压。2013年10月22日，去纤苷（去纤维钠,defiteli）获欧盟批准上市，作为第一种用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病治疗。2016年3月30日，美国食品与药品管理局（FDA）批准了去纤苷（去纤维钠,defiteli）用于治疗成人及儿童肾和肺功能障碍的造血干细胞移植后继引发的肝静脉闭塞症（VOD）。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是第一个和唯一的治疗严重肝静脉闭塞病的药物。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤维钠对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷（去纤维钠,defiteli）保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。 在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤苷（去纤维钠,defiteli）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷（去纤维钠,defiteli）组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。

去纤苷（去纤维钠,defiteli）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（VOD）并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者，同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷（去纤维钠,defiteli）可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷（去纤维钠,defiteli）还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）推荐剂量是给予6.25 mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决. 继续治疗直至解决。在低于2%的用去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗患者曽发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷（去纤维钠,defiteli），按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。 在一项研究中纳入了19例sHOVD患者。去纤苷（去纤维钠,defiteli）剂量对每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷（去纤维钠,defiteli）。此后有多项临床试验均证实了去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗肝静脉闭塞性疾病的有效性。

对某些白血病、淋巴癌的病人来说，造血干细胞移植（HSCT）是治愈疾病，重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷（去纤维钠,defiteli）是预防和治疗HVOD安全有效的药物。 在体外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性，增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子（vWF）和纤溶酶原激活抑制剂-1（PAI-1）表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷（去纤维钠,defiteli）保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α（TNF-α），血清饥饿，和灌注所致损伤。 在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤苷（去纤维钠,defiteli）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷（去纤维钠,defiteli）组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT（造血干细胞移植）后被诊断为肝小静脉闭塞病且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%-31%。

去纤苷（去纤维钠,defiteli）是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷（去纤维钠,defiteli）剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷（去纤维钠,defiteli）。此后有多项临床试验均证实了去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗HVOD的有效性。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷（去纤维钠,defiteli）共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷（去纤维钠,defiteli）直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷（去纤维钠,defiteli）必须被稀释。去纤苷（去纤维钠,defiteli）的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。通过历时一个2-小时期间恒定静脉输注给予去纤苷（去纤维钠,defiteli）。利用装备有一个0.2 微米在线过滤器一个输注组件给予稀释好的去纤苷（去纤维钠,defiteli）溶液。给药前和后立即用5%葡萄糖注射液，USP或0.9% 氯化钠注射液，USP 冲洗静脉给药线(周边或中央)。注意：去纤苷（去纤维钠,defiteli）不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。

肝小静脉闭塞症（HVOD），又称窦状隙梗阻综合征，为肝循环的非血栓性梗阻，伴有小叶中心性窦状隙纤维化及常见肝小静脉的纤维化狭窄或者闭塞。临床出现肝脏肿大、疼痛、腹水等，半数以上患者可以康复，20%的患者死于肝衰竭，少数患者发展为肝硬化门脉高压。2013年10月22日，去纤苷（去纤维钠,defiteli）获欧盟批准上市，作为第一种用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病治疗。2016年3月30日，美国食品与药品管理局（FDA）批准了去纤苷（去纤维钠,defiteli）用于治疗成人及儿童肾和肺功能障碍的造血干细胞移植后继引发的肝静脉闭塞症（VOD）。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是第一个和唯一的治疗严重肝静脉闭塞病的药物。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤维钠对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷（去纤维钠,defiteli）保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。 在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤苷（去纤维钠,defiteli）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷（去纤维钠,defiteli）组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。

对某些白血病、淋巴癌的病人来说，造血干细胞移植（HSCT）是治愈疾病，重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷（去纤维钠,defiteli）是预防和治疗HVOD安全有效的药物。在体外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性，增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子（vWF）和纤溶酶原激活抑制剂-1（PAI-1）表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷（去纤维钠,defiteli）保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α（TNF-α），血清饥饿，和灌注所致损伤。 在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤苷（去纤维钠,defiteli）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷（去纤维钠,defiteli）组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT（造血干细胞移植）后被诊断为肝小静脉闭塞病且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%-31%。

去纤苷（去纤维钠,defiteli）的作用功效怎么样？我们来通过下文了解一下。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是一种适用于治疗肝小静脉闭塞病的有效药物，它是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来，多个临床研究结果说明去纤苷（去纤维钠,defiteli）是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，去纤苷（去纤维钠,defiteli）于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。DF的寡核苷酸链长度不等，相对分子质量介于15×10³-30×10³,其嘌呤与嘧啶比值大于0.85。去纤苷（去纤维钠,defiteli）的作用机制比较复杂，目前还未完全清楚，临床前试验证实去纤苷（去纤维钠,defiteli）在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。去纤苷（去纤维钠,defiteli）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷（去纤维钠,defiteli）共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。去纤苷（去纤维钠,defiteli）不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。

2016年3月30日, FDA批准去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合征（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）。 至今很多患者还不清楚去纤苷（去纤维钠,defiteli）的用法和用量，下面小编就来给大家介绍一下吧！ 去纤苷（去纤维钠,defiteli）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷（去纤维钠,defiteli）共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷（去纤维钠,defiteli）直至VOD的解决或直至最大60天。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）可能增强抗血栓/纤维蛋白溶解药例如肝素或阿替普酶药效动力学活性。禁忌去纤苷（去纤维钠,defiteli）与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用因为出血风险增加。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）推荐剂量是给予6.25 mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决. 继续治疗直至解决。在低于2%的用去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗患者曽发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷（去纤维钠,defiteli），按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）的用法用量如上，如果患者还有其他问题，请咨询医伴旅。

去纤苷（defiteli,去纤维钠）适应症是什么呢？肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（defiteli,去纤维钠）便是一种适用于治疗肝小静脉闭塞病的重要药物。 去纤苷（defiteli,去纤维钠）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来，多个临床研究结果说明去纤苷（defiteli,去纤维钠）是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物；去纤苷（defiteli,去纤维钠）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，去纤苷（defiteli,去纤维钠）于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。 去纤苷（defiteli,去纤维钠）是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。DF的寡核苷酸链长度不等，相对分子质量介于15×10³-30×10³,其嘌呤与嘧啶比值大于0.85。去纤苷（defiteli,去纤维钠）的作用机制比较复杂，目前还未完全清楚，临床前试验证实去纤苷在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用；去纤苷（defiteli,去纤维钠）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。去纤苷（defiteli,去纤维钠）不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 以上便是我们医伴旅海外医疗咨询服务公司为您提供的去纤苷（defiteli,去纤维钠）的适应症以及它的作用，有以上数据我们可以知道，去纤苷（defiteli,去纤维钠）是一种治疗肝小静脉闭塞病的有效药物。

【药品名称】去纤苷（defiteli） 【英文名称】Defitelio 【其他名称】去纤维钠，去纤苷 【去纤苷（defiteli）适应症和用途】 去纤苷（defiteli）是适用为有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。 【去纤苷（defiteli）剂量和给药方法】 去纤苷（defiteli）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。 给予去纤苷（defiteli）共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。 输注前去纤苷（defiteli）必须被稀释。 去纤苷（defiteli）的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。 通过历时一个2-小时期间恒定静脉输注给予去纤苷。 利用装备有一个0.2 微米在线过滤器一个输注组件给予稀释好的去纤苷溶液。给药前和后立即用5%葡萄糖注射液，USP或0.9% 氯化钠注射液，USP 冲洗静脉给药线(周边或中央)。 去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 【去纤苷（defiteli）警告和注意事项】 出血：在体外去纤苷（defiteli）增加纤溶酶的活性，和痰可能增加有VOD患者中造血干细胞移植(HSCT)后出血的风险。在有活动性出血患者不要开始去纤苷（defiteli）。对患者监视出血的体征。如患者用DEFITELIO发生出血，终止去纤苷（defiteli），治疗患病原因，和提供支持性医护直至出血已停止。 去纤苷（defiteli）和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法(不包括使用为常规维持或中央静脉线重新打开)的同时使用可能增加出血的风险。去纤苷（defiteli）治疗前终止抗凝剂和纤维蛋白溶解药，和考虑延迟去纤苷（defiteli）给药的开始直到抗凝剂的效果有所减轻。 超敏性反应： 在低于2%的用去纤苷（defiteli）治疗患者曽发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曽接受去纤苷患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷（defiteli），按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。

去纤苷（去纤维钠）注意事项： 1、输注前去纤苷（去纤维钠）必须被稀释。去纤苷的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。 2、去纤苷（去纤维钠）不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 3、出血：在体外去纤苷增加纤溶酶的活性，和痰可能增加有VOD患者中造血干细胞移植(HSCT)后出血的风险。在有活动性出血患者不要开始去纤苷。对患者监视出血的体征。如患者用DEFITELIO发生出血，终止去纤苷，治疗患病原因，和提供支持性医护直至出血已停止。 去纤苷（去纤维钠）和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法(不包括使用为常规维持或中央静脉线重新打开)的同时使用可能增加出血的风险。去纤苷（去纤维钠）治疗前终止抗凝剂和纤维蛋白溶解药，和考虑延迟去纤苷（去纤维钠）给药的开始直到抗凝剂的效果有所减轻。 4、超敏性反应：在低于2%的用去纤苷（去纤维钠）治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曾接受去纤苷患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷（去纤维钠），按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。 5、特殊人群：老年人使用去纤苷（去纤维钠）的临床研究没有包括足够数量年龄65和以上受试者以确定他们反应是否不同于较年轻受试者，其他报道的临床经验没有确定老年人和较年轻患者间反应中差别。 6、药物过量：没有已知的用去纤苷（去纤维钠）过量的病例。对去纤苷没有已知的抗毒物，和去纤苷是不可透析的。如发生药物过量，开始一般支持性措施。

【药品名称】去纤苷（去纤维钠） 【英文名称】Defitelio (去纤维钠[defibrotide]) 【其他名称】去纤维钠，去纤苷 【去纤苷（去纤维钠）适应症和用途】 去纤苷（去纤维钠）是适用为有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。 【去纤苷（去纤维钠）剂量和给药方法】 去纤苷（去纤维钠）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。 给予去纤苷（去纤维钠）共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。 输注前去纤苷（去纤维钠）必须被稀释。 去纤苷（去纤维钠）的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。 通过历时一个2-小时期间恒定静脉输注给予去纤苷。 利用装备有一个0.2 微米在线过滤器一个输注组件给予稀释好的去纤苷溶液。给药前和后立即用5%葡萄糖注射液，USP或0.9% 氯化钠注射液，USP 冲洗静脉给药线(周边或中央)。 去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 【去纤苷（去纤维钠）不良反应】 用去纤苷治疗最常见不良反应(发生率 ≥10%和独立的因果关系)为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。 【去纤苷（去纤维钠）药物相互作用】去纤苷（去纤维钠）可能增强抗血栓形成/纤溶蛋白溶解药物的活性。

去纤苷（去纤维钠）对肝小静脉闭塞病有效果吗？去纤苷（去纤维钠）是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。 去纤苷（去纤维钠）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷（去纤维钠）直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。 去纤苷（去纤维钠）是由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚制得的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物,其作用机制较复杂,目前尚未完全阐明。通过对528例患者进行的3项研究试验评价了去纤苷（去纤维钠）的有效性,参加3项试验的对象均为HSCT后诊断出现VOD症状,并伴有肝或肾功能异常的患者,以HSCT后100d的总生存率作为评价指标,结果显示,接受去纤苷（去纤维钠）治疗的患者100d后的生存率为38%~45%；而通过数据分析发现，预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100d后的生存率仅为21%~31%。注意，去纤苷不能用于出血并发症患者以及正在服用血液稀释剂或其他降低血液凝固药物的患者。 去纤苷（去纤维钠）对多发性骨髓瘤也有一定的治疗效果，在治疗多发性骨髓瘤和由化疗和干细胞移植引发的肝小静脉闭塞症方面取得了较好的成效，满足了这一罕见且致命性疾病的治疗需求。

去纤苷（去纤维钠）治疗肝小静脉闭塞病患者疗效好吗？研究表明去纤苷（去纤维钠）主要通过影响血管内皮细胞应答和血小板活性来发挥多种生物学功能。去纤苷（去纤维钠）中存在可与腺苷A1及A2受体相互作用的核酸适配体，进而减低内皮细胞对损伤的应答，起到保护血管内皮的作用。 去纤苷（去纤维钠）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷（去纤维钠）可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷（去纤维钠）还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。 此外，去纤苷（去纤维钠）也可促进前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2(PGE2)的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。研究表明，去纤苷可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。使用去纤苷（去纤维钠）治疗最常见副作用(发生率 ≥10%和独立的因果关系)为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。 对某些白血病、淋巴癌的病人来说，造血干细胞移植（HSCT）是治愈疾病，重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（去纤维钠）的上市为广大患者带来了新的治疗希望，拥有广阔的发展治疗前景。具体问题请咨询医伴旅。

去纤苷（去纤维钠）对肝小静脉闭塞病有多大的疗效？下面我们来看看。去纤苷（去纤维钠）是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。DF的寡核苷酸链长度不等，相对分子质量介于15×10³-30×10³,其嘌呤与嘧啶比值大于0.85。去纤苷（去纤维钠）的作用机制比较复杂，目前还未完全清楚，临床前试验证实去纤苷（去纤维钠）在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。 肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来，多个临床研究结果说明去纤苷（去纤维钠）是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。 去纤苷（去纤维钠）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，去纤苷（去纤维钠）于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。 在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤苷（去纤维钠）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷（去纤维钠）组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。 以上便是我们医伴旅海外医疗咨询服务公司为您提供的去纤苷（去纤维钠）治疗肝小静脉闭塞的效果，由此看来，去纤苷（去纤维钠）的效果还是比较可观的。如果您还有其他问题，请咨询医伴旅客服。

2013年10月22日，去纤苷Defitelio（去纤甘酸钠defibrotide）已获欧盟批准上市，作为第一种用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病治疗。2016年3月30日，美国食品与药品管理局（FDA）批准了去纤苷Defitelio（defibrotide sodium）去纤甘酸用于治疗成人及儿童肾和肺功能障碍的造血干细胞移植后继引发的肝静脉闭塞症（VOD）。去纤苷是第一个和唯一的治疗严重肝静脉闭塞病的药物。 肝小静脉闭塞症（HVOD），又称窦状隙梗阻综合征，为肝循环的非血栓性梗阻，伴有小叶中心性窦状隙纤维化及常见肝小静脉的纤维化狭窄或者闭塞。临床出现肝脏肿大、疼痛、腹水等，半数以上患者可以康复，20%的患者死于肝衰竭，少数患者发展为肝硬化门脉高压。 去纤苷的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤维钠对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤苷增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。 以上便是我们医伴旅海外医疗咨询服务公司为您提供的去纤苷（去纤维钠）治疗效果，去纤苷（去纤维钠）治疗效果可观，令很多患者选择了去纤苷（去纤维钠）。

众所周知，新药去纤苷(去纤维钠,defiteli)适用于有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调的成年和儿童。去纤苷(去纤维钠,defiteli)治疗期间要注意什么事项呢？我们来看看。 1、输注前去纤苷(去纤维钠,defiteli)必须被稀释。去纤苷的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。 2、去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 3、出血：在体外去纤苷增加纤溶酶的活性，和痰可能增加有VOD患者中造血干细胞移植(HSCT)后出血的风险。在有活动性出血患者不要开始去纤苷。对患者监视出血的体征。如患者用DEFITELIO发生出血，终止去纤苷，治疗患病原因，和提供支持性医护直至出血已停止。去纤苷和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法(不包括使用为常规维持或中央静脉线重新打开)的同时使用可能增加出血的风险。去纤苷治疗前终止抗凝剂和纤维蛋白溶解药，和考虑延迟去纤苷给药的开始直到抗凝剂的效果有所减轻。 4、超敏性反应：在低于2%的用去纤苷治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曾接受去纤苷患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷，按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。 5、特殊人群：老年人使用去纤苷的临床研究没有包括足够数量年龄65和以上受试者以确定他们反应是否不同于较年轻受试者，其他报道的临床经验没有确定老年人和较年轻患者间反应中差别。 6、药物过量：没有已知的用去纤苷(去纤维钠,defiteli)过量的病例。对去纤苷(去纤维钠,defiteli)没有已知的抗毒物，和去纤苷(去纤维钠,defiteli)是不可透析的。如发生药物过量，开始一般支持性措施。 以上便是我们医伴旅海外医疗咨询服务公司为您提供的去纤苷(去纤维钠,defiteli)的注意事项。

我们都知道，去纤苷（去纤维钠,defiteli）是一种治疗肝小静脉闭塞病患者效果很理想的药物，去纤苷（去纤维钠,defiteli）在造血干细胞移植（HSCT）治疗重度肝VOD的处理得到的营销授权欧盟委员会。一项3期随机去纤苷（去纤维钠,defiteli）的对照研究在儿科移植患者预防肝VOD的也已完成。去纤苷（去纤维钠,defiteli）已普遍很好的耐受性;在上市前使用的治疗肝VOD的期间观察到的最常见的不良反应是出血，低血压和凝血功能障碍。那么，去纤苷（去纤维钠,defiteli）的推荐是用来是多少呢？很多患者还不清楚这个问题，下面我们来看一下。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）服药指南： 1.推荐剂量：去纤苷（去纤维钠,defiteli）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注.该剂量应根据患者的基线体重,被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷（去纤维钠,defiteli）共最小21天.如21天后肝VOD的体征和症状没有解决,继续去纤苷（去纤维钠,defiteli）直至VOD的解决或直至最大60天。 2.给药指导：输注前去纤苷（去纤维钠,defiteli）必须被稀释；去纤苷（去纤维钠,defiteli）的给药前,确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过种血管加压素血流动力学上稳定，通过历时一个2-小时期间恒定静脉输注给予去纤苷（去纤维钠,defiteli）；利用装备有一个0.2微米在线过滤器个输注组件给予稀释好的去纤苷（去纤维钠,defiteli）溶液.给药前和后立即用5%葡寄糖注射液,USP或0.9%氯化钠注射液,USP 冲洗静脉给药线(周边或中央)。去纤苷（去纤维钠,defiteli）不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 以上便是我们医伴旅海外医疗咨询服务公司为您提供的去纤苷（去纤维钠,defiteli）推荐使用量，患者一定要仔细阅读，合理用药。

去纤苷（去纤维钠,defiteli）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，去纤苷（去纤维钠,defiteli）于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）适合什么人用呢？我们都知道，去纤苷（去纤维钠,defiteli）是一种适用于治疗肝小静脉闭塞病的有效药物，患者纷纷选择了去纤苷（去纤维钠,defiteli）。 肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。目前，多个临床研究结果说明去纤苷（去纤维钠,defiteli）是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）应在医生的指导下使用。去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗效果理想，是肝小静脉闭塞病患者的不二选择。如果您还有其他问题，请咨询医伴旅客服。