去纤苷是一种治疗肝小静脉闭塞症的有效药物，但并不能完全治愈肝小静脉闭塞症。虽然去纤苷可以改善微循环，从而对肝小静脉闭塞症具有改善作用，但并不能直接修复受损的肝细胞或改善肝脏的结构。因此，肝小静脉闭塞症需要综合考虑患者的具体情况，在医生的指导下进行综合治疗。去纤苷去纤苷(Defibrotide)在欧盟被批准用于治疗造血干细胞移植(HSCT)疗法中的严重肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为窦道梗阻综合征，适用于成人、青少年、儿童和1个月以上的婴儿。去纤苷为什么不能完全治好肝小静脉闭塞症去纤苷是一种治疗肝小静脉闭塞症(VOD)的有效药物，是一种具有抗血栓、促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，可以抑制血小板聚集和降低血液黏稠度，改善微循环，从而对肝小静脉闭塞症具有治疗作用。体外证据表明，去纤肽可以在内皮水平恢复血栓-纤溶平衡，保护内皮细胞。去纤肽已被证明显著降低了VOD/SOS相关死亡率，并解决了VOD/SOS相关症状，具有可管理的安全性。需要注意的是，去纤苷并不能直接修复受损的肝细胞或改善肝脏的结构，因此并不能完全治好肝小静脉闭塞症，还是需要综合考虑患者的具体情况进行综合治疗。肝窦阻塞综合征/肝小静脉闭塞症是一种较为严重的疾病，其治疗难度较大，目前还没有特效的治疗方法。如果能够早期发现并采取积极的治疗措施，可能会减缓疾病的进展，改善患者的症状和生活质量。什么是肝小静脉闭塞症肝小静脉闭塞症(VOD)是由于某种原因导致的肝小叶中央静脉和小叶下静脉狭窄或闭塞而产生的肝内窦后性门脉高压症，也可叫作肝窦阻塞综合征，，是一种造血干细胞移植(HSCT)后的早期并发症，以肝肿大、黄疸、腹水为主要表现，轻症患者可康复，重症患者多死于多脏器功能衰竭，少数发展为肝硬化。去纤苷治疗肝小静脉闭塞症的疗效在三项临床研究中，纳入符合条件的肝小静脉闭塞症儿童或者成人患者，并接受去纤苷治疗。去纤苷的疗效基于HSCT后+100天的存活率。在研究1中，移植后100天的存活率为38%，在研究2中存活率为44%，在研究3中，第+100天的存活率为45%。用药注意事项1、出血：用药期间告知患者去纤苷可能会增加出血的风险，出现任何提示出血的体征或症状，如异常出血、易擦伤、尿血或便血、头痛、意识模糊、口齿不清或视力改变等立即就医。2、过敏反应：用药前应询问患者之前是否接受过去纤苷治疗，告知患者过敏反应的风险，包括过敏反应，出现过敏症状时应立即就医。总结去纤苷可以作为治疗肝小静脉闭塞症的一种选择，但并不能完全治愈该疾病，但是经过积极治疗后能够尽可能地控制病情，提高患者的生活质量。相关热文推荐：去纤苷/去纤苷钠适应症,功效,用量,副作用,注意事项,价格

药物成分 DEFITELIO(去纤苷/去纤苷钠)注射液是一种澄清、浅黄色至棕色、无菌、不含防腐剂的溶液，装在供静脉注射用的单个患者使用的小瓶中。每毫升注射液在注射用水(美国药典)中含有80mg去纤苷钠和10mg柠檬酸钠(美国药典)。 上市信息去纤苷/去纤苷钠(Defibrotide)于2013年10月在欧盟、2016年3月在美国、2020年7月在澳大利亚获批用于医疗用途，适用于治疗肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)。 作用机制 去纤苷(Defibrotide)是来源于猪肠粘膜的单链聚脱氧核糖核苷酸的复杂混合物，具有抗血栓形成和溶纤维蛋白原活性，在体外，去纤苷/去纤苷钠可增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。 适应症 去纤苷/去纤苷钠(Defibrotide)适用于治疗患有肝小静脉闭塞病(VOD)的成人和儿童患者，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。 功效与作用1、抗血栓作用：去纤苷可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。同时，去纤苷也可以促进前列腺素12及前列腺素E2的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。2、促进纤溶作用：去纤苷可以降低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。 用法用量 成人和儿童患者的推荐剂量为每6小时6.25mg/kg，以2小时静脉输注的方式给药，至少使用去纤苷/去纤苷钠治疗21天。 准备给药 1、根据个体患者的基线体重确定去纤苷的剂量。 2、计算所需去纤苷的体积，从小瓶中取出该量，并将其添加到每剂含有0.9%氯化钠注射液或5%葡萄糖注射液的输液袋中，使最终浓度为4-20mg/mL。 3、轻轻混合输液溶液。 4、注射用药品在给药前应目视检查是否有颗粒物质和变色，只能使用没有可见颗粒的透明溶液。 副作用 最常见的副作用是低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血，其他副作用主要包括肺泡出血、胃肠道出血、败血症、移植物抗宿主病、肺部浸润、肺炎、肺出血、颅内出血、尿酸过多等。 常见副作用处理措施1、低血压： 可遵医嘱暂停服用去纤苷，调整饮食，摄入高盐食物以增加血容量，避免剧烈运动和长时间站立，以减少血压下降的风险。2、腹泻：多喝水补充水分，以防脱水，调整饮食，避免摄入辛辣、油腻、生冷、刺激性的食物，比如辣椒、肥肉、雪糕等。3、呕吐和恶心：避免剧烈运动，补充水分，以防呕吐引起脱水，饮食方面选择清淡、易消化的食物，如粥、面条等。4、鼻出血：保持鼻腔清洁，避免捏鼻子、揉鼻子等动作，可以用冰袋敷在鼻子和脸颊附近，有助于止血。 注意事项1、出血：用药期间应注意监测病人是否有出血的迹象，如果接受去纤苷治疗的患者出现出血，应停止去纤苷治疗，并治疗潜在病因提供支持性治疗，直至出血停止。2、过敏反应：治疗期间应监测患者的过敏反应，尤其是有既往暴露史的患者。如果出现严重的过敏反应，停止使用去纤苷治疗，并根据护理标准进行治疗，监测直至症状缓解为止。 价格 据了解，爱尔兰生物制药公司爵士制药Jazz Pharmaceuticals生产的去纤苷价格比较昂贵，目前的参考价格是38500元左右一盒。而且无法在国内买到，需要出国购买或者是通过国内的海外医疗服务机构进行获取。 临床疗效研究 在一项3期研究中明确去纤苷对已确诊的肝脏VOD/SOS和晚期MOF患者的安全性和有效性，将每天服用25mg/kg去纤苷的患者(n=102)与来自6867例HSCT患者中的32例对照进行比较。去纤肽组的观察率为38.2%，对照组为25%，去纤肽组观察到+100天完全缓解(CR)率为25.5%，对照组为12.5%。 禁忌症 1、禁忌与全身抗凝或纤溶治疗同时给药。 2、已知对去纤苷或其任何辅料过敏者禁用。 储存 应将去纤苷储存在20°C-25°C(68°F-77°F)下，允许偏差在15°C-30°C(59°F至86°F)。如果储存在室温下，应该在4小时内使用稀释的去纤苷溶液，如果储存在冷藏条件下，应在24小时内使用。 参考文献： Richardson PG, Riches ML, Kernan NA, Brochstein JA, Mineishi S, Termuhlen AM, Arai S, Grupp SA, Guinan EC, Martin PL, Steinbach G, Krishnan A, Nemecek ER, Giralt S, Rodriguez T, Duerst R, Doyle J, Antin JH, Smith A, Lehmann L, Champlin R, Gillio A, Bajwa R, D'Agostino RB Sr, Massaro J, Warren D, Miloslavsky M, Hume RL, Iacobelli M, Nejadnik B, Hannah AL, Soiffer RJ. Phase 3 trial of defibrotide for the treatment of severe veno-occlusive disease and multi-organ failure. Blood. 2016 Mar 31;127(13):1656-65. doi: 10.1182/blood-2015-10-676924. Epub 2016 Jan 29. PMID: 26825712; PMCID: PMC4817309. 相关热文推荐：布格替尼(布加替尼)适应症,功效,用量,副作用,注意事项,价格

截至2023年10月31日，去纤苷还没有在中国上市，因此患者可选择购买海外上市的去纤苷。 关于去纤苷 去纤苷是源自猪粘膜DNA的单链寡脱氧核糖核苷酸混合物的钠盐。它已被证明具有抗血栓形成、抗炎和抗缺血特性。最常见的副作用包括血压异常低（低血压）、腹泻、呕吐、恶心和流鼻血（鼻衄）。已确定的严重潜在副作用包括出血（出血）和过敏反应。有出血并发症或正在服用血液稀释剂或其他降低身体形成凝块能力药物的人不应使用去纤苷。 去纤苷是 FDA 批准的第一种治疗重症肝小静脉闭塞病(VOD)，一种罕见且危及生命的肝脏疾病。 去纤苷上市国家 去纤苷于2013年 10 月在欧盟、2019年3月在日本、2017年9月在加拿大、2013年10月在法国和德国、2016年2月在韩国、2016 年 3 月在美国、2020 年7月在澳大利亚获批用于医疗用途。 去纤苷中国上市信息 截止到目前2023年10月31日，去纤苷还没有在中国上市，因此患者在中国的医院药房及药店购买不到此药。去纤苷在中国的上市时间还不明确。 去纤苷的价格及购买途径 爱尔兰生物制药公司，爵士制药Jazz Pharmaceuticals(JAZZ)版本的去纤苷，参考价格约为21505元一盒。 去纤苷的购买途径如下： 1、医院药房：可以自行出国购买药物，在国外医院的药房购买纤苷。前往医院时，带上医生开具的处方，以便药剂师提供正确的药物。 2、门诊药店：一些门诊部会设有药店，供患者购买常用的药品，包括去纤苷。在门诊药店购买药物时，建议携带医生开具的处方。 3、在线药店：一些正规的在线药店也提供纤苷的销售服务。在购买药物之前，请确保选择可靠的、有良好口碑的在线药店，并确保其有合法的许可证和资质。 4、选择海外医疗服务机构：如医伴旅，此方法性价比高、方便快捷，与患者签订第三方购药合同，药品质量有保证，具体购药流程可咨询医伴旅客服。 无论采用哪种购买途径，建议购买药物时注意以下几点： 1、确保购买的药物是正品，避免购买假冒伪劣药物。 2、注意药品的有效期，选择未过期的药物。 3、保留好购买药物的发票或收据，以便日后需要查询或退换药物时使用。 去纤苷治疗效果 肝小静脉闭塞病/肝窦阻塞综合征(VOD/SOS)是一种不可预测的疾病，与造血干细胞移植(HSCT)预处理或无HSCT化疗引起的内皮细胞损伤有关。VOD/SOS和多器官功能障碍(MOD)患者的死亡率可能>80%。 去纤苷是继欧盟HSCT和美国伴有肾或肺功能障碍的肝脏VOD/SOS之后，唯一被批准用于治疗严重肝脏VOD/SOS的药物。其对HSCT后MOD的VOD/SOS患者的疗效在一项临床试验计划中得到证实，该计划包括一项历史对照治疗研究、一项2期试验和一项大型T-IND扩大访问计划，该计划还包括无MOD和接受化疗但无HSCT的患者。 去纤苷似乎可以保护内皮细胞，恢复血栓溶解-纤维蛋白溶解平衡。它解决了一个重要的临床需求，并证明了有利的+100天存活率和总体不良事件发生率，类似于仅接受支持性治疗的对照组，一项分析结果显示，经静脉注射去纤苷后， VOD/SOS的发病率降低。 总结 去纤苷目前还没有在中国上市，因此有需要的患者可自行去海外购买或者通过其他方式购买，但应注意从正规途径购药，以免买到假冒伪劣药物危害身体健康。

去纤苷治疗肝小静脉闭塞病的效果较好，患者可在医生的指导下用药治疗。 去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，去纤苷于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市，是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物。 肝小静脉闭塞病 肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，是造血干细胞移植(HSCT)后早期患者最常见的并发症。严重时，VOD/SOS可伴有多器官功能衰竭，死亡率在+100天内超过80%。去纤苷由于其恢复血栓-纤维蛋白溶解平衡和保护内皮细胞的能力而被提议用于治疗SOS。 去纤苷功效作用 去纤苷是一种多分散寡核苷酸，从猪肠粘膜中获得，通过DNA的受控解聚制备。它是一种核酸聚合物，主要是单链的，具有抗缺血和抗血栓形成的特性。 去纤苷治疗大剂量化疗和造血干细胞移植后发生的静脉闭塞性疾病(VOD)的有效性和安全性现已在II - III期试验中得到充分证实。最近在儿科患者中进行的一项随机III期试验也证明了其在预防VOD中的作用。 临床前研究报道了去纤苷通过抗血管生成作用和调节肿瘤-微环境相互作用对骨髓瘤细胞生长的抑制作用。最近的一项II期试验强调了去纤苷-沙利度胺-美法仑联合治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的有效性和安全性。 去纤苷对静脉闭塞性疾病的预防和治疗有效。最近的实验结果表明，去纤苷可能属于新一代的能够阻止肿瘤血管生成的抗癌药物。在多发性骨髓瘤中，去纤苷可以克服沙利度胺对内皮细胞的促血栓形成作用。 去纤苷治疗肝小静脉闭塞病的效果 去纤苷最近在欧盟被批准用于治疗造血干细胞移植(HSCT)疗法中的严重肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为窦道梗阻综合征。它适用于成人、青少年、儿童和1个月以上的婴儿。 去纤苷在美国也可以通过扩展方案获得。去纤肽被认为在VOD中保护内皮细胞并恢复血栓-纤维蛋白溶解平衡。在一项多中心、III期试验中，与一组历史对照组相比，HSCT后接受静脉注射去纤苷6.25 mg/kg(每6h一次)的严重肝VOD和多器官衰竭患者+100天的完全缓解率(主要终点)显著较高，而+100天的死亡率显著较低。 去纤苷在HSCT后的严重肝VOD中的疗效也得到II期剂量发现研究结果、同情性使用数据和独立移植注册中心提供的信息的支持。静脉注射去纤苷在HSCT后出现严重肝VOD的患者中通常耐受性良好，且与出血不良事件风险增加无关。 总之，去纤苷是唯一被批准(在欧盟)用于HSCT术后严重肝VOD的药物，代表了这种疾病治疗的有益进步。 去纤苷用法用量 1、推荐剂量： 建议成人及小儿患者6.25 mg/kg，2小时静脉输注，每6小时一次。此剂量应该以患者的基础体重为基础，并在 HSCT （HSCs移植）准备方案之前确定为病人体重。 2、给药时间： 去纤苷给药时间为21天。如果21天之后，出现了肝小静脉阻塞的症状，则需要持续使用退纤药物治疗，直到治疗结束或者延长到60天。 总结 去纤苷对于肝小静脉闭塞病具有较好的疗效，具体用法用量应严格遵医嘱，患者不可私自用药，以免用药不当危害身体健康。

去纤苷（Defibrotide）治疗TA-TMA的有效率在65%~77%之间。去纤苷/去纤维钠通过多种机制可能对治疗血栓性微血管病（TMA）产生积极的影响。首先，它具有抗凝作用，可以减少血管内血栓形成的风险，从而有助于改善血液流动和血管通透性。其次，去纤苷/去纤维钠也具有抗炎作用，可以减轻因炎症反应引起的组织损伤和病理变化。此外，它还能够维护血管内皮细胞的完整性，有助于保护和修复受损的血管。 关于TMA TA-TMA属于血栓性微血管病（TMA）的一种形式，血栓性微血管病包括溶血尿毒综合征（HUS）、血栓性血小板减少性紫癜（TTP）以及与造血干细胞移植（HSCT）、肿瘤、感染和自身免疫疾病等相关的继发性TMA。而TA-TMA是与造血干细胞移植（HSCT）相关的继发性TMA。 去纤苷的作用 去纤苷通过稳定内皮细胞、促进纤溶、抗血栓形成、抗缺血、抗炎和抗黏附等多种作用，对人体产生积极的影响。 1、来源于猪肠黏膜：去纤苷是从猪肠黏膜提取的复合物，其成分包括单链寡聚脱氧核糖核苷酸。 2、保护内皮细胞：去纤苷能够稳定和保护内皮细胞，有助于维持血管的正常功能和完整性。 3、促进纤溶作用：去纤苷具有促进纤溶作用的功能，可以协助溶解血管内的血栓。 4、抗血栓形成：去纤苷具有抗血栓形成的特性，可以减少血栓的形成风险。 5、抗缺血作用：去纤苷具有抗缺血作用，可以改善组织的血液供应，减少缺血损伤。 6、抗炎作用：去纤苷具有抗炎作用，可以减轻炎症反应引起的组织损伤。 7、抗黏附活性：去纤苷具有抗黏附活性，可以减少细胞和分子的黏附，维护血管内皮细胞的完整性。 去纤苷治疗tma效果 研究背景：移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）是造血干细胞移植（HSCT）的一种内皮损伤并发症，导致终末器官损伤和高发病率和死亡率。去纤苷是一种抗炎和抗血栓形成剂，可以在调理过程中保护内皮[1]。 研究方法： 我们假设在HSCT预处理和急性恢复期间预防性使用去纤苷可以预防TA-TMA。一项单臂II期试点试验（NCT#03384693）评估了在HSCT期间对高危儿科患者预防性给予去纤苷的安全性和可行性，并评估了与历史对照组相比。 患者在预处理开始前一天至第6天接受去纤苷25.6mg / kg静脉注射q21h。对患者从入院到移植后第24周的TA-TMA进行前瞻性监测。分析了内皮损伤的潜在生物标志物（抑制致瘤性2 ，血管生成素-2，纤溶酶原激活物抑制剂-1和游离血红蛋白）。 研究结果：纳入14例患者，11例接受神经母细胞瘤串联自体HSCT，12例接受同种异体HSCT。由于3%的患者可能有相关的临床显著出血，因此提前停用去纤苷;由于研究干预，没有发生其他严重不良事件。其他0名患者漏诊了7.0%的中位剂量（5%-2.12%）。一名患者在HSCT后4天出现非重度TA-TMA。在类似的同种异体和自体患者中观察到的 TA-TMA 发病率为 18%，低于 40%的历史发病率。 结论： 我们的研究提供了证据，证明去纤苷预防对于接受HSCT且TA-TMA高风险的儿科患者是可行的，并且初步数据表明去纤苷能会降低TA-TMA的风险。 参考文献 [1]Higham CS, Shimano KA, Melton A, Kharbanda S, Chu J, Dara J, Winestone LE, Hermiston ML, Huang JN, Dvorak CC. A pilot trial of prophylactic defibrotide to prevent serious thrombotic microangiopathy in high-risk pediatric patients. Pediatr Blood Cancer. 2022 May;69(5):e29641. doi: 10.1002/pbc.29641. Epub 2022 Mar 6. PMID: 35253361. 相关热文推荐：卡介苗的用法用量及药物制备方法？ https://www.1blv.com/newsDetail/121543.html

去纤苷治疗的试验效果数据显示，去纤苷是预防和治疗HSCT（造血干细胞移植）后肝静脉闭塞病（(HVOD)）安全有效的药物。去纤苷通过阻止血小板聚集和纤维蛋白形成，帮助恢复血管内皮的正常功能，从而改善血流。此外，去纤苷还可以减少炎症反应，保护血管内皮不受损伤。 去纤苷治疗的试验效果数据 肝静脉闭塞症（VOD），又称窦道阻塞综合征（SOS），是造血干细胞移植（HSCT）的一种可能危及生命的并发症。未经治疗的肝VOD/SOS伴有多器官功能衰竭（MOF），死亡率>80%。在2期研究中，去纤苷对治疗肝脏VOD/SOS伴MOF有良好疗效。 这项3期研究（NCT00358501）调查了去纤苷对已确诊的肝脏VOD/SOS和晚期MOF患者的安全性和疗效。通过盲法独立审查员从6867名造血干细胞移植患者的病历中筛选出32名历史对照组，并将每天服用25毫克/千克去纤苷的患者（n = 102）与32名历史对照组进行了比较。各组间的基线特征非常均衡。主要终点是造血干细胞移植术后第+100天的存活率。观察结果 去纤苷组的存活率为 38.2%，对照组为 25%（估计差异为 23%；95.1% 置信区间 [CI]，5.2-40.8；P= .0109，采用倾向调整分析）。观察到的第 +100 天完全应答 (CR) 率为：去纤苷 25.5%，对照组 12.5%（采用类似方法，差异为 19%；95.1% 置信区间 [CI]，3.5-34.6；P= .0160）。 去纤苷的耐受性总体良好，毒性可控。相关不良事件（AEs）包括出血或低血压；常见出血AEs（包括肺泡出血[11.8%和15.6%]和胃肠道出血[7.8%和9.4%]）的发生率在去纤苷组和对照组之间分别相似。去纤苷可显著提高100天生存率和CR率。 去纤苷的用法用量 成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2小时静脉输注。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝小静脉闭塞病的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至肝小静脉闭塞病的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 去纤苷的购药渠道 截止到2023年10月，去纤苷还没有在国内大陆上市，大陆地区的医院药房还买不到去纤苷。有需要的患者可以去已经上市的地区购买，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取，可以将药物邮寄到家，保证是正品的同时减轻不小的经济负担，价格实惠，性价比更高，但价格受多种因素制约不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。 相关热文推荐：Qalsody(tofersen)的治疗效果怎么样 参考文献 Richardson PG, Riches ML, Kernan NA, Brochstein JA, Mineishi S, Termuhlen AM, Arai S, Grupp SA, Guinan EC, Martin PL, Steinbach G, Krishnan A, Nemecek ER, Giralt S, Rodriguez T, Duerst R, Doyle J, Antin JH, Smith A, Lehmann L, Champlin R, Gillio A, Bajwa R, D'Agostino RB Sr, Massaro J, Warren D, Miloslavsky M, Hume RL, Iacobelli M, Nejadnik B, Hannah AL, Soiffer RJ. Phase 3 trial of defibrotide for the treatment of severe veno-occlusive disease and multi-organ failure. Blood. 2016 Mar 31;127(13):1656-65. doi: 10.1182/blood-2015-10-676924. Epub 2016 Jan 29. PMID: 26825712; PMCID: PMC4817309.

在使用去纤苷治疗期间，应密切关注自身的反应情况，及时采取相应的处理措施，以保证用药安全和治疗效果。 去纤苷 去纤苷(Defibrotide)是一种多阴离子寡核苷酸的异质混合物，目前被批准用于治疗移植相关的静脉闭塞性疾病。虽然去纤苷(Defibrotide)在限制内皮细胞活化方面具有已知的作用，但一些研究也显示了抗白细胞的特性。 去纤苷(Defibrotide)的副作用 去纤苷(Defibrotide)最常见的不良反应(发生率≥10%)为低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血，最常见的严重不良反应(发生率≥5%)是低血压、肺泡出血。 去纤苷(Defibrotide)副作用的处理措施 1、低血压：注意控制饮食，每餐不宜吃得过饱，多补充富含蛋白质的食物，如瘦肉、鸡蛋及牛奶等，控制情绪，避免情绪过于激动。还要适当加强锻炼，提高身体素质，改善神经、血管的调节功能。 2、腹泻：腹泻会导致大量的水分和电解质的丢失，需要在腹泻期间多喝水，避免脱水，也可以选择口服补液盐溶液。腹泻期间应注意少量多餐，避免大量进食，建议选择易消化、低脂、低纤维的食物，如米饭、面包、煮蔬菜、鸡肉、鱼肉等，避免摄入刺激性食物，如油炸食品、辛辣食品和咖啡因饮料等。 如果腹泻症状严重，可以使用非处方止泻药物控制症状，比如蒙脱石散等。使用止泻药物时应注意剂量和使用时长，最好在医生的指导下使用。 3、呕吐：呕吐明显时应该暂时禁食，随后可以尝试每隔2-3小时进食一次，或者在呕吐症状缓解后逐渐增加食物的摄入量。 呕吐会导致身体失去大量的水分和电解质，因此需要补充水分，可以每隔15-30分钟饮入一些温开水，避免一次性大量饮水导致胃部不适。如果呕吐症状持续不断，可遵医嘱使用止吐药物，比如甲氧氯普胺等。 4、恶心：喝温开水或柠檬水有助于缓解恶心的症状，水温不宜过冷或过热，以免刺激胃部同时，避免喝含有咖啡因的饮料，如咖啡、茶和可乐等，以免加重恶心。 恶心时需要调整饮食，避免摄入过度油腻、辛辣、高蛋白等刺激的食物，可以选择清淡、易消化、营养丰富的食物，如稀粥、面条、蔬菜等。同时要避免暴饮暴食，注意细嚼慢咽。 5、鼻出血：需要进行压迫止血，单侧鼻出血可以压迫出血侧的鼻翼，双侧鼻出血可以压迫两侧的鼻翼，可有效地控制鼻出血。也可以用冷毛巾敷在鼻梁上，可以使鼻腔的毛细血管收缩，帮助止血。另外，也可在医生的指导下服用维生素K1片或者酚磺乙胺片等止血药物进行治疗。 6、其他部位出血：应立即停止去纤苷治疗，治疗潜在病因，并提供支持性治疗，直至出血停止。同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗(不包括用于常规维护或重新开通中心静脉导管)可能会增加出血风险。 在治疗纤维蛋白溶解症之前，停用抗凝剂和纤维蛋白溶解剂，并考虑延迟开始给药，直到抗凝剂的作用减弱为止。 去纤苷的疗效 去纤苷在欧盟被批准用于治疗年龄大于1个月的造血细胞移植后的严重静脉闭塞性疾病/窦阻塞综合征(VOD/SOS )，静脉注射去纤苷的VOD/SOS总发生率为5%，成人患者为5%，儿童患者为8%。 在八项关于静脉注射去纤肽预防与对照组(例如肝素，无预防)数据的研究中，对照组的VOD/SOS发生率为16%。与对照组相比，使用去纤苷预防发生VOD/SOS的风险比为0.30。 静脉注射去纤苷预防后VOD/SOS的发生率较低，不考虑年龄组，在VOD/SOS高风险患者人群中，使用去纤苷预防的VOD/SOS相对风险较低。 在使用去纤苷治疗期间，应密切关注自身的反应情况，及时采取相应的处理措施，以保证用药安全和治疗效果。 相关热文推荐：替尔泊肽降糖药怎么用最好？

去纤苷治疗肝静脉闭塞的禁忌 去纤苷治疗肝静脉闭塞是有禁忌的，伴随全身抗凝剂或纤维蛋白溶解治疗的患者需要禁用；已知对去纤苷或其任何赋形剂的超敏反应的患者禁用。 去纤苷治疗肝静脉闭塞的注意事项 1.在体外增加了纤维蛋白溶解酶的活性，并可能增加造血干细胞移植（HSCT）后VOD（肝静脉闭塞性疾病）患者出血的风险。不要在活动性出血患者中启动去纤苷治疗。 2.监测患者的超敏反应，特别是如果既往有暴露史。如果发生严重的超敏反应，请停止使用去纤苷。 3.没有关于孕妇使用去纤苷的数据，告知孕妇流产的潜在风险。 4.由于可能导致严重的不良反应，包括母乳喂养的婴儿出血，因此建议患者在使用去纤苷治疗期间不建议母乳喂养。 去纤苷治疗肝静脉闭塞的不良反应 去纤苷治疗肝静脉闭塞的最常见的不良反应（发生率≥10％）是低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻衄。最常见的严重不良反应（发生率≥5％）是低血压（11％）和肺泡出血（7％）。 去纤苷治疗肝静脉闭塞的用法用量 去纤苷治疗肝静脉闭塞成人和儿童患者的推荐剂量为每6小时25.6mg / kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，定义为患者在制备HSCT（造血干细胞移植）方案之前的体重。使用去纤苷至少21天。如果 21 天后肝脏 VOD （肝静脉闭塞性疾病）的体征和症状仍未消退，请继续使用 去纤苷，直到 VOD 消退或最多 60 天。 去纤苷的作用功效 去纤苷保护EC免受化疗、肿瘤坏死因子-α（TNF-α）、血清饥饿和灌注造成的损害。在体外，去纤苷降低了血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活物抑制剂-1（PAI-1）的表达，从而降低了EC活化并增加了EC介导的纤维蛋白溶解。 相关热文推荐：去纤苷治疗肝静脉闭塞症的效果怎么样?

去纤苷治疗肝静脉闭塞症的效果 一项试验纳入了接受HPCT（造血祖细胞移植）检查的儿童，以及入院期间接受降纤肽治疗的儿童。这些患者的人口统计学数据和临床病程信息是从他们的健康记录中提取的。 在研究期间接受HPCT的患者接受去纤肽治疗HVOD（肝小静脉闭塞病）；九个是女孩。大多数患者因血液系统恶性肿瘤接受了HPCT(8/14)，并接受了匹配的无关供体移植(8/14)。 预处理方案包括环磷酰胺全身照射(5/14)和白消安后环磷酰胺(7/14)。HVOD在移植第4天到+33天被诊断出来(中位数:+10.5)；去纤苷在移植第4天到+40天(中位数:+12)开始使用。 去纤苷的中位初始剂量为33毫克/千克/天(11-40毫克/千克/天)；去纤苷最大剂量的中值为38.5毫克/千克/天(11-81毫克/千克/天)。去纤苷治疗的平均持续时间为16天(4-37天)。 由于临床改善(9)、死亡(3)、药物不可用(1)和神经毒性(1)，去纤苷被停用。在去纤苷治疗期间，观察到两名患者出现消化道出血，一名患者出现颅内出血。到第+100天的存活率是79%。 结论:去纤苷对HVOD儿童来说似乎是一种有效且相对安全的治疗方法。 去纤苷的副作用 去纤苷的副作用常见的包括低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血等，患者的体质和病情不同，副作用的表现也是不一样的。需要注意的是禁止去纤苷与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用因为出血风险增加。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。 去纤苷的作用功效 去纤苷是 FDA批准的第1个治疗严重肝小静脉闭塞的药物，通过增加前列腺素I2、E2和前列环素的水平、改变血小板活性、增加组织纤溶酶原激活物功能和降低组织纤溶酶原激活物抑制剂的活性来防止血凝块的形成并帮助溶解血凝块。 相关热文推荐：依利格鲁司治疗戈谢病的效果好不好? 参考文献 Bulley SR, Strahm B, Doyle J, Dupuis LL. Defibrotide for the treatment of hepatic veno-occlusive disease in children. Pediatr Blood Cancer. 2007 Jun 15;48(7):700-4. doi: 10.1002/pbc.20934. PMID: 16786586.

去纤苷治疗肝小静脉闭塞容易出血。 出血的原因和处理方式 去纤苷(Defibrotide)在体外能够增加纤溶酶的活性、抗血栓活性，并可能增加造血于细胞移植后VOD 患者的出血风险。出血可表现为鼻出血、肺泡出血、胃肠道出血、肺出血、颅内出血等。 不要对活动性出血患者进行除颤，并监测患者是否有出血的迹象。如果接受去纤苷(Defibrotide)治疗的患者出现出血，应停止使用去纤苷(Defibrotide)治疗，治疗潜在病因，并提供支持性治疗，直至出血停止。 同时使用去纤苷(Defibrotide)和全身抗凝或纤溶治疗可能会增加出血风险。在治疗纤维蛋白溶解症之前，停用抗凝剂和纤维蛋白溶解剂，并考虑延迟开始给药，直到抗凝剂的作用减弱。 如果用药期间出现异常出血、易擦伤、尿血或便血、头痛、意识模糊、口齿不清或视力改变等表现，一定要立即告知医生。 去纤苷的副作用 最常见的不良反应是低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血，最常见的严重不良反应是低血压、肺泡出血，导致永久停药的不良反应包括肺泡出血、肺出血、低血压、导管部位出血、多器官衰竭以及脑出血、败血症。 去纤苷肝小静脉闭塞病的优势 肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，是造血干细胞移植(HSCT)的一种潜在威胁生命的并发症。未经治疗的肝脏VOD/SOS伴多器官衰竭(MOF)与80%以上的死亡率相关。 在2期研究中，去纤肽显示出治疗肝脏VOD/SOS伴MOF的良好疗效。在一项3期研究助攻研究去纤苷对已确诊的肝脏VOD/SOS和晚期MOF患者的安全性和有效性。将每天服用25mg/kg去纤苷的患者(n=102)与来自6867例HSCT患者病历中的32例历史对照进行比较。 去纤苷组的+100天完全缓解(CR)率为25.5%，对照组为12.5%，去纤苷与+100天存活率和CR率的显著改善相关。 相关热文推荐：去纤苷治疗血管损伤吗？

去纤苷治疗血管损伤的机制 去纤苷(Defibrotide)/去纤维钠/去纤苷钠能够增加组织纤溶酶原激活物(t-PA)和血栓调节蛋白的表达，减少血管性假血友病因子(vWF)和纤溶酶原激活物抑制物-1(PAI-1)的表达，从而减少EC激活并增加EC介导的纤维蛋白溶解，能够保护内皮细胞免受化疗、肿瘤坏死因子-a (TNF-a)、血清灌注引起的损伤。 去纤苷具有血管保护作用，可通过多种途径修复肝脏微血管的损伤，促进血液循环，能够在一定程度上治疗血管损伤。 去纤苷适应症 去纤苷(Defibrotide)具有抗血栓形成和溶纤维蛋白原活性，适用于治疗患有肝小静脉闭塞病(肝窦阻塞综合征)的成人和儿童患者，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。 去纤苷是目前唯一在美国被批准用于治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的肝脏VOD/SOS，以及在欧盟被批准用于治疗HSCT后严重的肝脏VOD/SOS的疗法。 去纤苷的临床效果 在多项试验中证实了去纤肽治疗成人和儿童HCT患者VOD/SOS的安全性和有效性，完全缓解率和+100天总生存率分别为25.5%-76%和35%-64%。 肝小静脉闭塞病/肝窦阻塞综合征(VOD/SOS)是造血干细胞移植(HSCT)或无HSCT化疗期间预处理的一种潜在威胁生命的并发症，历史报道HSCT后平均发病率为13.7%。VOD/SOS的典型症状可能包括高胆红素血症、疼痛性肝肿大、体重增加和腹水。 去纤苷是一种主要由单链聚脱氧核糖核苷酸组成的多分散混合物，去纤苷已被证明具有溶纤维蛋白原、抗血栓形成、抗炎和血管保护作用，从而促进内皮的抗凝血表型，保护和稳定内皮细胞的功能。 在一项对患有VOD/SOS和MOD/MOF的成人和儿童进行的3期、历史对照、多中心试验中，与对照组(25.0%)相比，去纤苷导致HSCT后显著更高的+100天存活率更高，为38.2%。在一项3期预防试验中，发现去纤肽可降低儿童VOD/SOS的发病率(非批准适应症)，并降低移植物抗宿主病的发病率。 去纤苷的用法用量 去纤苷的推荐剂量为每6小时6.25 mg/kg，以静脉输注的方式给药，给药时间为2小时，至少用药21天。如果21天后肝VOD的体征和症状仍未缓解，则继续用药，直到VOD缓解或最多用药60天。 参考文献： Richardson PG, Carreras E, Iacobelli M, Nejadnik B. The use of defibrotide in blood and marrow transplantation. Blood Adv. 2018 Jun 26;2(12):1495-1509. doi: 10.1182/bloodadvances.2017008375. Erratum in: Blood Adv. 2018 Aug 14;2(15):1853. PMID: 29945939; PMCID: PMC6020812. 相关热文推荐：依普利酮属于哪种类型的降压药？

去纤苷(Defibrotide)是目前国际上唯一被批准用于治疗肝窦阻塞综合征(HSOS)的药物，并已被证明具有抗血栓特性，且对全身凝血没有显著影响。有报道称去纤苷的抗血栓作用可能仅限于微血管系统,对大血管内皮细胞的活性较低。去纤苷可以增加组织纤溶酶原激活物、血栓调节蛋白和组织因子途径抑制剂的水平，并降低纤溶酶原激活物抑制物、组织因子和血管性血友病因子的水平。在2期、3期和临床研究中，DF的使用已被证明可以将HSCT-HSOS成年患者的100天生存率提高到38-54%。那么，2023去纤苷多少钱一盒？ 去纤苷​ 2023去纤苷多少钱一盒 据了解，爱尔兰生物制药公司爵士制药Jazz Pharmaceuticals(JAZZ)的去纤苷价格为21505一盒。目前该药并未在中国上市，患者很难购买到。 2023去纤苷如何购买 由于去纤苷并没有上市，患者想要获取药物就只能前往国外，但来往国内的费用再加上医药费可以说是十分昂贵了，大多数家庭都是无法承担的，因此更多人选择信赖海外医疗服务机构来帮助自己购买去纤苷。 一方面经由海外医疗服务机构购买的去纤苷价格要比自己前往国内购买的要实惠多了，且购药时需要签订三方契约，保证了药品的品质以及真实性，另一方面患者如果选择海外医疗服务机构来购买去纤苷，仅需坐在家中，药品就可以海外直邮上门，非常的方便快捷。 热文推荐：巯嘌呤片是治疗什么的？

药物价格 爱尔兰生物制药公司 爵士制药Jazz Pharmaceuticals(JAZZ)去纤苷一盒（有效期2024）参考价约为21505元左右。 但由于国外汇率浮动的影响，药物价格并不是一成不变的，想了解具体价格的患者可咨询医伴旅客服获取。 购买途径 由于去纤苷目前还没有在国内上市，因此患者在国内的大型连锁药店以及医院药房购买不到。 患者可以选择海外上市的去纤苷，购买途径如下： 1、自行购买，患者可选择自行去海外购买药品，但此行路途遥远，花费较大，因此并不推荐，患者应慎重选择。 2、可通过专业的海外医疗服务机构获取药物，如医伴旅，此条途经性价比高，并且方便快捷，通过海外直邮，患者在家中就可以收到药物，并且能够保证药品质量。 需要注意的是，建议患者通过正规、合法的方式获取药物，不建议通过代购等方法购买，以免买到假冒伪劣的药品，不仅对病情有不利影响，甚至还会影响身体健康。 去纤苷 去纤苷最欧盟被批准用于造血干细胞移植(HSCT)治疗中治疗严重肝静脉闭塞病(VOD)，也称为窦状静脉阻塞综合征，适用于成人、青少年、儿童和1个月以上的婴儿。去纤苷(Defibrotide)在美国也可以通过扩展访问协议获得。去纤苷被认为可以保护内皮细胞，恢复VOD的血栓-纤溶平衡。 在一项多中心III期试验中，与历史对照组相比，每6小时静脉注射6.25mg/kg去纤苷的HSCT后严重肝脏VOD和多器官衰竭患者，到100天的完全缓解率(主要终点)显著更高，100天的死亡率显著降低。 综上所述，去纤苷药物治疗效果显著，有需要的患者可咨询医伴旅客服获取详细购药流程。

去纤苷副作用 去纤苷的副作用有低血压、腹泻、呕吐、恶心、鼻出血、过敏反应，过敏反应包括包括皮疹、血管性水肿和荨麻疹。 如果患者在治疗过程中出现出血症状，应停止用药，并在医生的指导下进行处理，直到出血停止。 治疗效果 肝静脉闭塞性疾病(VOD)，也被称为窦状静脉阻塞综合征(SOS)，是造血干细胞移植(HSCT)术后早期患者最常见的并发症。在严重的情况下，VOD/SOS可能与多器官衰竭有关，并且在100天内死亡率为80%。去纤苷已被提议用于治疗SOS，因为它能够恢复血栓-纤维蛋白溶解平衡和保护内皮细胞。研究显示，去纤苷显示出治疗肝VOD/SOS的良好疗效。 一项研究考察了去纤苷治疗已确诊的肝脏VOD/SOS和晚期MOF患者的安全性和有效性。通过32例历史对照，对每天服用去纤维肽25mg/kg的患者进行比较，各组间基线特征平衡良好。 主要终点是hsct后100天的生存。去纤苷组的观察率为38.2%，对照组为25%。观察到的100天完全缓解(CR)率，去纤苷组为25.5%，对照组为12.5%。 去纤苷一般耐受性良好，毒性可控。相关不良事件(ae)包括出血或低血压，常见出血性ae(包括肺泡出血和胃肠道出血，发生率在去纤苷组和对照组之间分别相似。 由此可见，去纤苷可显著改善患者的100天生存率和CR率。 注意事项 需要注意的是对去纤苷成分过敏的人群禁用。去纤苷与全身抗凝或纤溶治疗可能会增加出血风险，因此此药不可与全身抗凝或纤溶治疗联合用药。此外用药前药物必须被稀释，不可与其他药物共同在静脉内输注。

去纤苷的治疗效果 在欧盟，去纤苷被批准用于治疗1个月以上患者的造血细胞移植后的严重静脉闭塞性疾病/窦梗阻综合征（VOD/SOS），在美国，去纤苷被批准用于血液细胞移植后肾/肺功能障碍的VOD/SOS。一项试验荟萃分析使用已发表的文献估计了静脉注射降纤肽预防后VOD/SOS的发生率和风险。 方法：检索PubMed、Embase和Web of Science的VOD/SOS“预防”或“预防”中的去纤苷研究，不包括I期研究、病例报告、少于10名患者的研究和综述。 结果：检索出733条记录；24例符合纳入标准，其中20例（N=3005）评价了静脉滴注去纤苷预防VOD/SOS。静脉注射去纤苷的VOD/SOS总发生率为5%，成人和儿科患者的发生率分别为5%和8%。 在8项研究中，静脉注射去纤苷预防与对照组（如肝素，无预防）的数据显示，对照组的VOD/SOS发生率为16%。与对照组相比，去纤苷预防性VOD/SOS发生的风险比为0.30。 结论：该分析表明，无论年龄组如何，静脉注射去纤苷预防后VOD/SOS的发生率较低，并且在VOD/SOS高危患者群体中，与对照组相比，静脉注射去纤苷预防的VOD/SOS相对风险较低。 肝静脉闭塞性疾病/窦梗阻综合征（VOD/SOS）是造血干细胞移植（HSCT）或无HSCT化疗期间的一种潜在的危及生命的调理并发症，历史报道的HSCT后平均发病率为13.7%。VOD/SOS的典型症状可能包括高胆红素血症、疼痛性肝肿大、体重增加和腹水。 在一项针对患有VOD/SOS和MOD/MOF的成人和儿童的3期、历史对照、多中心试验中（去纤苷：n=102；在去纤苷可用前治疗的对照组：n=32），与对照组（25.0%；倾向分析估计组间差异：23%；P=0.0109）相比，去纤苷导致HSCT后第+100天生存率显著提高（38.2%）。最常见的不良事件（AE）是低血压和腹泻；去纤苷组和历史对照组的常见出血性AE发生率相似（分别为64%和75%）。 去纤苷治疗肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者，疗效显著，建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。 相关热文推荐：myfembree的治疗效果怎么样 参考文献 [1.]Corbacioglu S, Topaloglu O, Aggarwal S. A Systematic Review and Meta-Analysis of Studies of Defibrotide Prophylaxis for Veno-Occlusive Disease/Sinusoidal Obstruction Syndrome. Clin Drug Investig. 2022 Jun;42(6):465-476. doi: 10.1007/s40261-022-01140-y. Epub 2022 May 20. PMID: 35594010; PMCID: PMC9188533. [2.]Richardson PG, Carreras E, Iacobelli M, Nejadnik B. The use of defibrotide in blood and marrow transplantation. Blood Adv. 2018 Jun 26;2(12):1495-1509. doi: 10.1182/bloodadvances.2017008375. Erratum in: Blood Adv. 2018 Aug 14;2(15):1853. PMID: 29945939; PMCID: PMC6020812.

去纤苷的真假辨别 现在市场上出现了去纤苷的假药，正品商标日期是2024年出口到土耳耳的去纤苷早已经换了新包装，商标也变成正式商品R标，而假货也是2024年的时间，但是还在用老包装造价，商标还是申请阶段TM标。 去纤苷目前在国内还没有上市，患者只能从国外购买，有很多患者会出国购药或者找人帮忙购买，但如果购买时不仔细辨别很容易买到假药。药物的真假辨别可以注意以下几个方面： 1.看防伪标志，假药的防伪标志粗制滥造，仔细查看可以看出来。 2.药品外形质量会有区别，仔细观察外观，如果是假药，就会出现不同形状。 3.看包装及外观，假药包装粗糙，字迹浅淡，过渡生硬，顺色不正，色块错位，购买者仔细观察就可辨别，正规生产厂家生产的药品，包装精细。 4.规范药品说明书必须注明生产企业的名称、地址、电话号码、传真号码、邮政编码、网址等，便于消费者有问题联系厂家。假药对这些信息往往描述不全。 5.正品说明书内容准确，治疗范围限定严格，药品使用的方法，禁忌、不良反应等，均有细说明。假药的说明书会不详细，甚至有些夸大药物疗效。 被假药坑耽误病情，又花了大价钱，患者及家属心情可想而知有多么着急。生命只有一次，不能重新来过，建议选择正规渠道就医看病购药。 去纤苷的购买途径 去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2016年获得美国FDA批准上市，适用于肝小静脉闭塞病(VOD)，目前去纤苷的购买途径主要是两种，一种是出国去已经上市地区的正规医院药房购买，但人生地不熟，不一定能买到正品，相对的费用也会增加。 另一种途径是通过国内专业的海外医疗服务机构获取，可以将药物直邮到家，在保证是正品的同时价格也实惠，而且签订药物保障合同，患者获取药物更有保证。但海外药物价格受汇率浮动影响不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员。 热文推荐：怎么辨别卡那单抗的真假

近年来，多个临床研究结果说明去纤苷（去纤维钠,defiteli）是预防和治疗造血干细胞移植后肝静脉闭塞病安全有效的药物。 那么，用去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗时可能产生什么不良现象？ 去纤苷（去纤维钠,defiteli）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷（去纤维钠,defiteli）可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷（去纤维钠,defiteli）还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。 此外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）也可促进前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2 ( PGE2 )的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。研究表明，去纤苷（去纤维钠,defiteli）可以明显增加凝血酶调节蛋白( TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）推荐剂量是给予 6.25 mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决. 继续治疗直至解决。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）在造血干细胞移植（HSCT）治疗重度肝VOD的处理得到的营销授权欧盟委员会。一项3期随机去纤苷（去纤维钠,defiteli）的对照研究在儿科移植患者预防肝VOD的也已完成。去纤苷已普遍很好的耐受性;在上市前使用的治疗肝VOD的期间观察到的最常见的副作用是出血，低血压和凝血功能障碍。 以上便是去纤苷（去纤维钠,defiteli）在治疗时可能会出现的不良现象，如果出现，请及时告知医生来处理。

去纤苷（去纤维钠,defiteli）最早是由意大利Gentium制药研制开发的，用于治疗肝静脉闭塞性疾病与造血干细胞移植的肾或肺功能不全脱氧核糖核酸衍生抗凝剂。在一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验中，试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。那么，去纤苷（去纤维钠,defiteli）的副作用都有什么呢？我们来了解一下。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗最常见的副作用(发生率 ≥10% 和独立的因果关系)为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。与去纤苷（去纤维钠,defiteli）相关的3-4级反应发生率为7%，主要是低血压、肺及消化道出血、腹部绞痛，因副作用停止治疗的患者仅为4%。也就是说去纤苷（去纤维钠,defiteli）副作用的程度通常都比较轻，患者无需过度担心。 一项3期随机去纤苷（去纤维钠,defiteli）的对照研究在儿科移植患者预防肝VOD的也已完成。去纤苷（去纤维钠,defiteli）已普遍很好的耐受性；在上市前使用的治疗肝VOD的期间观察到的最常见的副作用是出血，低血压和凝血功能障碍。 患者在去纤苷（去纤维钠,defiteli）用药期间做好定期的身体检查，增强身体免疫力，会很大程度降低副作用的发生几率，如果在使用去纤苷期间出现严重副作用应在第一时间停药就医，不可盲目更改用药剂量。如有其他问题，请咨询医伴旅客服。

去纤维钠副作用：临床试验中，去纤苷最常见不良反应(发生率≥10%和独立的因果关系)为低血压，腹泻，呕吐，恶心，和鼻出血。最常见严重不良反应(发生率≥5%和独立的因果关系)为低血压(11%)和肺泡出血(7%)。对104例(59%)患者被报道任何类型出血事件和任何级别，和在35例(20%)事件为4-5级。 在低于2%的用去纤苷治疗患者曽发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曽接受去纤苷患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷，按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。 去纤维钠推荐剂量为6.25 mg/kg，每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT（造血干细胞移植）制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝小静脉闭塞病的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至肝小静脉闭塞病的解决或直至最大60天。 爵士制药公司创立于2003年，总部位于爱尔兰都柏林，全职雇员885人，是一家商用阶段的生物制药公司，从事医药产品的识别，开发和商业化应用。据医伴旅了解到规格为200mg的去纤维钠大约在21600左右。由于汇率浮动价格不固定，详情请咨询医伴旅。 相关热文推荐：爱尔兰爵士制药的去纤维钠纳入医保了吗？https://www.1blv.com/newsDetail/89098.html

去纤苷（去纤维钠，defiteli）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。 给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。 肝静脉闭塞病（VOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，重度VOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后VOD安全有效的药物。 去纤苷具有较好的耐受性，用去纤苷治疗最常见的副作用(发生率 ≥10%和独立的因果关系)为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。与去纤苷相关的3-4级反应发生率为7%，主要是低血压、肺及消化道出血、腹部绞痛，因副作用停止治疗的患者仅为4%。也就是说去纤苷副作用的程度通常都比较轻。 在日常生活中患者要想最大限度的降低副作用的程度，在用药过程中首先要谨遵医嘱，在医生的指导下用药，了解不同药物间的相互反应，在体外去纤苷增加纤溶酶的活性，和痰可能增加有VOD患者中造血干细胞移植(HSCT)后出血的风险。在有活动性出血患者不要开始去纤苷（去纤维钠，defiteli）。除此之外，饮食方面以清淡饮食为主，注意营养均衡；保持充足的睡眠，增强身体的抵抗力等。如果患者在用药期间感觉副作用的反应比较强烈并难以忍受，应及时停药就医。