肝静脉闭塞病（VOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一,重度肝静脉闭塞病（VOD）患者的死亡率可高达100％。去纤苷（defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明defiteli是预防和治疗HSCT后VOD安全有效的药物。 2016年3月30日, FDA批准去纤苷（defiteli）治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合征（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）。 去纤苷（defiteli）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。defiteli还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。此外，defiteli也可促进前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2(PGE2)的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。研究表明，去纤苷（defiteli）可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。 defiteli去哪里买？ 去纤苷（defiteli）目前还未在我国上市，现在市面上的defiteli价格在22000元左右，患者可以亲自前往美国等已上市国家购买，不方便出国的患者也可以通过国内靠谱的海外医疗机构购买。

defiteli的说明书 【药品名称】去纤苷 【英文名称】Defitelio (去纤维钠[defibrotide]) 【其他名称】去纤维钠，去纤苷，defiteli 【适应症和用途】 去纤苷defiteli是适用为有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。 【剂量和给药方法】 defiteli对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。 给予defiteli共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。 输注前去纤苷必须被稀释。 去纤苷defiteli的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。 去纤苷defiteli不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 【警告和注意事项】 出血： 在体外defiteli增加纤溶酶的活性，和痰可能增加有VOD患者中造血干细胞移植(HSCT)后出血的风险。在有活动性出血患者不要开始去纤苷。对患者监视出血的体征。如患者用defiteli发生出血，终止去纤苷，治疗患病原因，和提供支持性医护直至出血已停止。 defiteli和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法(不包括使用为常规维持或中央静脉线重新打开)的同时使用可能增加出血的风险。defiteli治疗前终止抗凝剂和纤维蛋白溶解药，和考虑延迟去纤苷给药的开始直到抗凝剂的效果有所减轻。 超敏性反应： 在低于2%的用去纤苷defiteli治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曾接受defiteli患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止使用，按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。

去纤维钠（去纤苷，defiteli）是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。去纤维钠的寡核苷酸链长度不等，相对分子质量介于15×10³-30×10³,其嘌呤与嘧啶比值大于0.85。去纤维钠的作用机制比较复杂，目前还未完全清楚，临床前试验证实其在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。 一项大系列前瞻性临床研究纳入了305例HSCT后HVOD患者，中位年龄16岁(0.1~70岁)，其中 sHVOD患者220例。去纤维钠（去纤苷，defiteli）治疗剂量为每天25mg/kg，静脉滴注。初步结果显示：完全缓解（CR）率为30%,移植后100d总生存（OS）率为50%；sHVOD患者的CR率为26%，移植后100d OS率为45%；非sHVOD患者的CR率为39%，移植后100d OS率为65%。儿童和成年患者的CR率分别为33%和26% (P=0.187)，移植后100d OS率分别为56%和44%(P=0.0277)。有效延长了患者的总生存率，无论是成人还是儿童都能从中获益。 去纤维钠（去纤苷，defiteli）的效果如此显著，那患者要如何购买呢？ 去纤维钠目前在欧盟、美国等国家都已经上市了，国内暂时还未获批，患者可以在这些已经上市去纤维钠的国家购买。去纤维钠（去纤苷，defiteli）的价格在22000元左右，如果患者不方便出国购买的话，也可以咨询医伴旅客服了解具体购买信息。

去纤维钠（去纤苷,defiteli）是一款还未在我国上市的注射药剂，国内很多人都并不熟悉，今天我们来具体了解一下，去纤维钠适合什么样的人用？怎么用呢？ 去纤维钠是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，适用的人群是有肝小静脉闭塞病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS),造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者。 Corbacioglu等在一项回顾性临床研究中分析了去纤维钠在儿童HVOD治疗中的价值，该研究纳入了45例<20岁的HSCT后HVOD患者,中位年龄8.2岁(0.2-20岁)。去纤维钠剂量为每天10~110mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为17d(1-83d)。结果显示完全缓解（CR）率为76%，移植后1,00d总生存（OS）率为64%。其中22例 SHVOD患者的CR率为50%，移植后100d OS率为36%。该研究不仅证实了去纤维钠治疗儿童HVOD的有效性，还显示加与不加其他治疗HVOD的药物并不影响去纤维钠治HVOD的疗效。 再来看看去纤维钠怎么用吧。 去纤维钠（去纤苷,defiteli）推荐剂量是给予6.25 mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决，继续治疗直至解决。 去纤维钠（去纤苷,defiteli）可能增强抗血栓/纤维蛋白溶解药例如肝素或阿替普酶药效动力学活性。禁忌与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用因为出血风险增加。在有活动性出血患者不要开始去纤维钠。对患者监视出血的体征。

去纤维钠适用于什么病症？去纤维钠（别名去纤苷，英文名defiteli）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市，适用于有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。 去纤维钠（去纤苷,defiteli）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤维钠还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。 此外，去纤维钠也可促进前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2(PGE2)的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。研究表明，去纤维钠可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。 去纤维钠（去纤苷,defiteli）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。去纤维钠可能增强抗血栓/纤维蛋白溶解药例如肝素或阿替普酶药效动力学活性。禁忌去纤维钠与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用因为出血风险增加。 2016年去纤维钠（去纤苷,defiteli）已经被美国FDA批准上市，但是目前在国内还未获批，患者如果需要购买，可以咨询医伴旅客服了解具体信息。

去纤维钠（去纤苷，defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（HVOD）并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者。 肝静脉闭塞病（HVOD）也称肝窦阻塞综合征(SOS)，是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，多发生于HSCT后30d内，其典型的临床表现为肝大、黄疸、体质量增加及腹腔积液。HSCT后HVOD的发病率约为8%-14%，高危患者可达60%。近年来，大量临床研究证实了去纤维钠预防和治疗HVOD的有效性。 去纤维钠（去纤苷，defiteli）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg 每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。给予去纤维钠共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤维钠直至VOD的解决或直至最大60天。 在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤维钠（去纤苷）组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。 去纤维钠（去纤苷，defiteli）在治疗肝静脉阻塞（HVOD）方面发挥了积极的作用效果，同时也被美国FDA授予“孤儿药”的称号。

去纤维钠（去纤苷,defiteli）是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。去纤维钠的寡核苷酸链长度不等，相对分子质量介于15×10³-30×10³，其嘌呤与嘧啶比值大于0.85。去纤维钠的作用机制比较复杂，目前还未完全清楚，临床前试验证实去纤维钠在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。 去纤维钠作用及功效： 一项大系列前瞻性临床研究纳入了305例HSCT后HVOD患者，中位年龄16岁(0.1~70岁)，其中 sHVOD患者220例。去纤维钠（去纤苷,defiteli）治疗剂量为每天25mg/kg，静脉滴注。初步结果显示：完全缓解（CR）率为30%,移植后100d总生存（OS）率为50%；sHVOD患者的CR率为26%，移植后100d OS率为45%；非sHVOD患者的CR率为39%，移植后100d OS率为65%。儿童和成年患者的CR率分别为33%和26% (P=0.187)，移植后100d OS率分别为56%和44%(P=0.0277)。 肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤维钠（去纤苷,defiteli）的作用功效明显，在临床试验中显著增加了患者100d OS率，并且耐受性也比较好，是患者们不错的选择。 以上就是对去纤维钠（去纤苷,defiteli）作用及功效的介绍，希望对您有所帮助。

去纤维钠是2013年在欧盟上市的一款新药，别名：去纤苷、defiteli。它的适应症是治疗有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年以及儿童患者。去纤维钠也被FDA授予“孤儿药”的称号，2016年在美国获批上市。 去纤维钠（去纤苷，defiteli）是一种单链寡核苷酸混合物，临床前试验证实其在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。 作为一种注射药剂，患者必须严格按照规定的使用方法进行治疗。去纤维钠（去纤苷，defiteli）治疗儿童和成人都是以体重为标准决定注射剂量，推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。去纤维钠的最小给予时间为21天。如21天后HVOD的体征和症状没有解决，继续去纤维钠直至HVOD的解决或直至最大60天。 去纤维钠（去纤苷，defiteli）的使用需要专业的有治疗经验的医生进行，输注前需要先将去纤维钠稀释，对去纤维钠任何成分过敏的患者禁止使用。不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。去纤维钠和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法同时使用可能增加出血的风险(不包括使用为常规维持或中央静脉线重新打开)。 去纤维钠（去纤苷，defiteli）在儿童和成人的治疗过程中均有比较好的耐受性，并且能够有效的预防和治疗HVOD，提高患者的存活率，越来越多的患者从中受益。

去纤维钠是具有多种作用的腺苷受体激动剂，2016年在美国获批上市，有“孤儿药”之称，同时，也是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，由Gentium制药公司研发（后被美国Jazz制药公司收购），也被称为去纤苷，defiteli。 去纤维钠因为还没在我国上市，所以很多患者都比较陌生，但是大家最想知道的应该就是去纤维钠的疗效，今天我们就来一起看看吧。 在一项研究中，对19例sHVOD患者每天给予去纤维钠5~60mg/kg，静脉滴注治疗，中位使用时间为15d（2-61d）。在这项研究中，共有42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100天总生存（os）率达32%。不仅如此，对于患者们来说，去纤维钠的耐受性也比较好。此后有多项临床试验均证实了去纤维钠治疗肝静脉闭塞性疾病的有效性。 去纤维钠不仅在成人的治疗中发挥了积极的作用，在儿童中发挥的效果也十分重要。 去纤维钠在儿童患者中的有效性来自于对一项回顾性临床研究的分析。研究中纳入的45例HSCT后HVOD患者均小于20岁，中位年龄8.2岁(0.2-20岁)。每天给予去纤维钠10~110mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为17d(1-83d)。结果显示：CR率为76%，移植后1,00d OS率为64%。其中22例 SHVOD患者的CR率为50%，移植后100d OS率为36%。该研究不仅证实了去纤维钠治疗儿童HVOD的有效性，还显示加与不加其他治疗HVOD的药物并不影响去纤维钠HVOD的疗效。

去纤维钠（中文别名去纤苷，英文名：defiteli）是预防和治疗造血干细胞移植HSCT后肝小静脉闭塞病HVOD安全有效的药物。2013年在欧盟获批上市，时隔三年后在美国获批上市。目前还未在我国上市。 去纤维钠（去纤苷，defiteli）是美国第一个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。不仅用于成人，在对儿童患者的治疗中也发挥了重要作用。 在一项儿童HVOD治疗中研究了去纤维钠（去纤苷，defiteli）的效果，试验中纳入的患者中位年龄8.2岁(0.2-20岁)。结果显示完全缓解（CR）率为76%，移植后1,00d总生存（OS）率为64%。其中22例 SHVOD患者的CR率为50%，移植后100d OS率为36%。 去纤维钠既然还未在我国上市，那我们去哪里能买的到呢？ 去纤维钠（去纤苷，defiteli）价格在22000元左右，虽然还未在我国上市，不过香港的一些药房里可能能够买到。患者也可以选择去美国、欧盟国家等这些已经上市去纤维钠的国家或地区购买。但是无论是去香港还是出国购买，对于大多数患者来说路途遥远并不方面，尤其是出国还需要面临语言不通的问题，并不是最好的选择。对于国内不方便远行的患者来说，选择一家专业的海外医疗咨询服务公司是最合适的选择。医伴旅是一家专业从事跨国医疗咨询的公司，公司与海外多家医院、药房有着长期合作，能够帮助患者从正规途径买到正品去纤维钠。

去纤维钠（去纤苷，defiteli）是一款用于治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）的新药，新药的价格通常都是大家比较关注的一个方面，去纤维钠目前并没有在我国上市，目前国际上性价比最高的一款是每盒22000元左右，患者可以咨询医伴旅客服了解具体信息。 去纤维钠（去纤苷，defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，对于预防造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一——肝静脉闭塞病(HVOD)有着不错的效果，在国际上受到很多患者和医生的青睐。 去纤维钠（去纤苷，defiteli）对于成人和儿童都有比较好的治疗效果，治疗中使用的剂量应以患者的体重为标准，推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。最低使用时间为21天。如21天后HVOD的体征和症状没有解决，继续去纤维钠直至HVOD的解决或直至最大60天。 在静脉输注前，必须先将去纤维钠稀释。为了避免治疗期间出血风险增加，禁忌去纤维钠与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用。 一项关于儿童HVOD治疗的临床试验中，使用去纤维钠（去纤苷，defiteli）完全缓解（CR）率为76%，移植后1,00d总生存（OS）率为64%。效果十分显著。 去纤维钠（去纤苷，defiteli）目前在我国医院里暂时还不能买到，患者如果想要了解去纤维钠的具体价格以及购买方式可以咨询医伴旅客服，我们将真诚为您服务。

去纤维钠是什么？对于国内很多肝小静脉闭塞病患者而言，去纤维钠的名字比较陌生，它也被叫做去纤苷，这是一款目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药，2013年在欧盟获批上市，为HVOD患者带来了新的治疗方案。 2016年去纤维钠（去纤苷）在美国获批上市，这是美国FDA批准的第一个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（HVOD）并伴有肾或肺功能异常的患者，包括成人或儿童，同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。 去纤维钠（去纤苷）是一种需要注射使用的药物，患者必须严格按照医生的判断使用。去纤维钠按照体重确定使用剂量，稀释使用，推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。给药前，确定患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 研究表明去纤维钠（去纤苷）主要通过影响血管内皮细胞应答和血小板活性来发挥多种生物学功能。去纤维钠中存在可与腺苷A1及A2受体相互作用的核酸适配体，进而减低内皮细胞对损伤的应答，起到保护血管内皮的作用。在临床试验中，去纤维钠也发挥了积极的效果，有效的降低了HVOD的发生几率，越来越多的患者从中受益。 以上就是去纤维钠的药品介绍，它的使用，有效延长肝小静脉闭塞症患者的生存时长，是患者们不错的选择。

去纤维钠又叫去纤苷，适用为有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。 去纤维钠注射液根据患者体重给药，推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。给予去纤维钠共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤维钠直至VOD的解决或直至最大60天。注意：输注前去纤维钠必须被稀释。不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病疗效怎么样？ 通过对528例患者进行的3项研究试验评价了去纤维钠的有效性，参加3项试验的对象均为HSCT后诊断出现VOD症状，并伴有肝或肾功能异常的患者，以HSCT后100d的总生存率作为评价指标。结果显示，接受去纤维钠治疗的患者100d后的生存率为38%~45%；而通过数据分析发现，预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100d后的生存率仅为21%~31%。 去纤维钠（去纤苷）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤维钠可作用于这些受体进而产生多种下游效应。近年来，多个临床研究结果说明去纤维钠（去纤苷）是预防和治疗肝小静脉闭塞病安全有效的药物。 以上就是对去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病的效果介绍，如果您需要购买此药，也可以咨询医伴旅客服了解购买信息。

去纤维钠（去纤苷）是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（VOD）并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者，同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。 肝静脉闭塞病（VOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一,重度肝静脉闭塞病（VOD）患者的死亡率可高达100％。去纤维钠是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤维钠是预防和治疗HSCT后VOD安全有效的药物。 去纤维钠（去纤苷）目前并未在我国上市，对于国内患者来说，该药是比较陌生的，而大家最想要了解的便是它的治疗效果。 一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT（造血干细胞移植）后被诊断为肝小静脉闭塞病且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤维钠治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%-31%。 去纤维钠（去纤苷）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，正确的使用方法能够保证效果的发挥，在使用过程中需要在专业医生的指导下进行，成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。

去纤维钠（去纤苷）可以用来治疗肝小静脉闭塞症，推荐剂量是给予6.25 mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。近年来，多个临床研究结果说明去纤维钠是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。 去纤维钠（去纤苷）可以减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。此外，去纤维钠（去纤苷）也可促进前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2(PGE2)的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。研究表明，去纤维钠可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。 在体外，去纤维钠增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性，增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子（vWF）和纤溶酶原激活抑制剂-1（PAI-1）表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤维钠保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α（TNF-α），血清饥饿，和灌注所致损伤。 在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤维钠（去纤苷）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HVOD效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤维钠组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。

去纤维钠（别名：去纤苷）是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。去纤维钠的寡核苷酸链长度不等，相对分子质量介于15×10³-30×10³,其嘌呤与嘧啶比值大于0.85。去纤维钠的作用机制比较复杂，目前还未完全清楚，临床前试验证实去纤维钠在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。 去纤维钠（去纤苷）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，去纤苷于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。 去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病患者效果： 在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤维钠组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。 通过对528例患者进行的3项研究试验评价了去纤维钠的有效性，参加3项试验的对象均为HSCT后诊断出现VOD症状，并伴有肝或肾功能异常的患者，以HSCT后100d的总生存率作为评价指标。 结果显示，接受去纤维钠（去纤苷）治疗的患者100d后的生存率为38%~45%；而通过数据分析发现，预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100d后的生存率仅为21%~31%。 综上所述，去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病十分有效，为此类患者提供一个新的治疗方案。

去纤维钠又叫去纤苷，2013年10月在欧盟获批上市，是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。去纤维钠最早是由意大利Gentium制药研制开发，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市。 去纤维钠（去纤苷）是一款注射剂，目前在我国还未上市。去纤维钠有抗凝、促进纤溶、促进血管形成等作用，在预防和治疗HVOD方面发挥了显著的效果。 由于国内患者很多人都不了解去纤维钠，下面我们来具体看看它治疗肝小静脉闭塞病效果到底如何吧。 对某些白血病、淋巴癌的病人来说，造血干细胞移植（HSCT）是治愈疾病，重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一。去纤维钠是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤维钠可作用于这些受体进而产生多种下游效应。 再来看看去纤维钠在临床试验中的表现吧。 通常，对于预防肝静脉闭塞这类疾病可以使用肝素，但是与此同时患者的出血风险也大大增加，而去纤维钠（去纤苷）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲的一项纳入了356名干细胞移植患者的Ⅲ期多中心随机临床实验中，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤维钠组与对照组相比12%VS20%，其中，去纤苷钠组中180例患者仅2人发生肝静脉闭塞；对照组中176例35人发生肝静脉闭塞，结果显示，去纤苷钠治疗肝小静脉闭塞病效果显著。

去纤维钠（去纤苷 defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，是用于治疗肝静脉闭塞性疾病与造血干细胞移植的肾或肺功能不全脱氧核糖核酸衍生抗凝剂。2016年在美国获批上市。 去纤维钠是治疗肝静脉闭塞病(HVOD)的一款新药，具有抗凝、促进纤溶、促进血管形成等作用。但是对于国内患者来说，去纤维钠的名字比较陌生，我们接下来一起看看去纤维钠效果好吗？ 去纤维钠（去纤苷 defiteli）是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。可以通过减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。 体外实验和动物体内实验已经证实，去纤维钠可以刺激前列环素PGI2的释放，PGI2主要是由血管内皮和血小板合成分泌，通过增加cAMP的水平来起到舒张血管和抑制血小板聚集的作用。去纤维钠可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。 美国FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur, M.D.说:“去纤维钠（去纤苷 defiteli）的批准填补了巨大需求，病人接受化疗和HSCT后会有罕见的但经常致命的并发症，去纤维钠针对此适应症。” 以上就是对去纤维钠的效果介绍，希望对您有所帮助。如果您还有其他问题，也可以继续咨询医伴旅客服进行解答。

去纤维钠（去纤苷,defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，2013年在欧盟获批上市，2016年被美国FDA批准上市，是用于治疗肝静脉闭塞性疾病与造血干细胞移植的肾或肺功能不全脱氧核糖核酸衍生抗凝剂。 白血病、淋巴癌都是威胁人类生命健康的恶性肿瘤，对于其中一些患者来说，造血干细胞移植（HSCT）是治愈疾病，重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤维钠的上市，在很大程度上降低了HVOD出现的风险。 去纤维钠还未在我国上市，下面医伴旅就来带大家看看去纤维钠治疗效果怎么样吧。 Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用，在这项试验中，共有19例sHVOD患者参与治疗。每天给予去纤维钠5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%。效果十分明显。 在一项2期试验中纳入了75例患者，结果显示移植后存活100天的患者占44%，在3期试验中纳入了102例患者，移植后100天存活率为占38%，在额外351例患者的扩大型试验中移植后存活100天占45%，这些试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。而预计未经去纤维钠治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。所以去纤维钠的使用有效延长了患者的生存时长。

去纤维钠药物说明书 通用名：去纤苷 商品名称： Defitelio 全部名称：Defibrotide，Defitelio，defiteli，去纤苷，去纤维钠 适应症： 适用于有肝小静脉闭塞病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS),造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。 用法用量： 成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT（造血干细胞移植）制备方案前为患者的体重。 给予去纤维钠（Defibrotide）共最小21天。如21天后肝小静脉闭塞病的体征和症状没有解决，继续去纤维钠直至肝小静脉闭塞病的解决或直至最大60天。 输注前去纤维钠必须被稀释。去纤维钠不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 不良反应： 低血压、腹泻、呕吐、恶心、鼻出血、过敏反应。 禁忌： 对去纤维钠任何成分过敏。 与全身抗凝或纤溶治疗联合用药。 注意事项： 出血：去纤维钠（Defibrotide）可提高体外纤溶酶活性，并可能增加造血干细胞移植（HSCT）后VOD患者的出血风险。对于活动性出血患者，不要开始Defitelio治疗。 超敏反应：在接受去纤维钠治疗的患者中，只有不到2%的患者发生了过敏反应。这些反应包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。 贮藏： 储存于20°C-25°C(68°F-77°F)；允许在15° C至30°C(59°F至 86°F)之间偏移。 以上就是去纤维钠药物说明书，希望对您有所帮助。