司美替尼(Selumetinib)是一种小分子MEK抑制剂(分裂原活化抑制剂)，被证明可控制低分级浆液性卵巢或腹膜癌。司美替尼主要通过调控Ras-Raf-MEK-ERK 通路中关键蛋白激酶MEK 水平来抑制包括具B-Raf-突变的黑色素瘤和具K-Ras 突变的非小细胞肺癌(NSCLC) 在内的多种肿瘤的生长。主要用于胆管癌、大肠癌、NSCLC等的治疗。 司美替尼用法用量：建议剂量为每天2次（约每12小时）口服25mg/㎡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。空腹服用司美替尼(Selumetinib)。每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。用水吞服整个司美替尼(Selumetinib)胶囊。不要咀嚼，溶解或打开胶囊。 低分级浆液性卵巢癌被证明存在MEK基因突变，研究使用司美替尼靶向促分裂原活化蛋白激酶(MAPK)通路的MEK-1/2蛋白激酶。研究给予52例患者100mg司美替尼，口服，每日2次，4周为1周期的治疗，33%的患者接受了12个或更多周期的治疗。研究开始之前，58%的患者已经接受了3轮或以上的化疗。司美替尼使81%的患者疾病得到控制。尤其是，8例患者得到完全或部分缓解，34例疾病稳定。中位无进展生存期为11个月，63%的患者无进展生存期超过6个月。此外，患者对司美替尼耐受性良好，仅3例患者发生4级不良事件。 相关热文推荐：抗癌药帕捷特在国内上市了吗？https://www.1blv.com/newsDetail/82988.html

Koselugo（Selumetinib）司美替尼 是一种靶向MEK的激酶抑制剂（TKI），MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。Koselugo能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。此前，Koselugo已得到FDA授予的孤儿药资格，突破性疗法认定，和优先审评资格，适应症为治疗NF1（1型神经纤维瘤病）。 2020年04月10日，美国FDA宣布批准阿利斯康（AstraZeneca）公司和默沙东（MSD）公司共同开发的Koselugo（selumetinib）司美替尼上市，治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。Koselugo是首款获得FDA批准治疗这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物。Koselugo的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示，Koselugo的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。 有患者咨询，神经纤维瘤新药司美替尼去哪买？作为一款今年刚刚被FDA批准上市的新药，司美替尼短时间内不会在中国上市，患者可以出国购买，或者通过国内专业的海外医疗服务机构获取。

ADZ6244靶向药中文名称叫做司美替尼，它属于小分子mtk抑制剂。对于低分级浆液性卵巢癌和腹膜有着不错的治疗作用。另外能够治疗转移性胆道癌。对于一些恶性肿瘤也可以使用司美替尼和其他的药物联合用药。 低分级浆液性卵巢癌的一线治疗策略是手术继以放疗。但是，这种肿瘤生长缓慢，对传统化疗药物反应不佳。由于低分级浆液性卵巢或腹膜癌被证明存在MEK基因突变，研究使用司美替尼靶向促分裂原活化蛋白激酶(MAPK)通路的MEK-1/2蛋白激酶。研究给予52例患者100mg司美替尼，口服，每日2次，4周为1周期的治疗，33%的患者接受了12个或更多周期的治疗。研究开始之前，58%的患者已经接受了3轮或以上的化疗。司美替尼使81%的患者疾病得到控制。尤其是，8例患者得到完全或部分缓解，34例疾病稳定。中位无进展生存期为11个月，63%的患者无进展生存期超过6个月。此外，患者对司美替尼耐受性良好，仅3例患者发生4级不良事件。 MEK抑制剂(丝裂原活化抑制剂)在临床上的应用逐渐被应用，首先可以应用于治疗慢性疼痛上，抑制癌细胞增殖，治疗非小细胞肺癌，MEK抑制剂联用尼罗替尼克服慢性髓性白血病(CML)耐药。近期的治疗转移性胆道癌及控制低分级浆液性卵巢或腹膜癌。因此，MEK抑制剂司美替尼将成为治疗癌症的一种新药。 有患者咨询司美替尼2020年价格，在这里可以告诉大家，司美替尼是一款特效新药，售价略高。据医伴旅了解，阿斯利康的司美替尼规格有两种：10mgx60粒，25mgx60粒；价格折合人民币分别约为6万元和14万元。

司美替尼Selumetinib是一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂。NF1基因编码神经纤维瘤蛋白（neurofibromin），该蛋白对RAS/MAPK通路进行负调控，帮助控制细胞生长、分化和存活。NF1基因突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调，而这可能导致细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制，并可能导致肿瘤生长。司美替尼Selumetinib通过抑制这条途径中的MEK酶，潜在地抑制肿瘤生长。欧洲药品管理局（EMA）已授予司美替尼Selumetinib治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。在美国方面，FDA在今年2月也授予了司美替尼Selumetinib治疗NF1的孤儿药资格。 司美替尼应该是近年在神经的治疗里面最有希望的一个药物，而且是迄今为止效果最好的一个药物。2016年发表于新英格兰医学杂志（世界上最顶级而且也是最权威的临床医学杂志）的一篇文章，来自于美国国家癌症研究所的一个1期临床研究，主要针对1型神经的患者。研究使用了小分子靶向肿瘤治疗药物司美替尼（Selumetinib，来自阿斯利康的一种药物）治疗1型神经患者的丛状神经纤维瘤（plexiform neurofibroma），总共24位患者，平均疗程大概在30个月左右。结果还是十分鼓舞人心的，大概71%的（24位患者中有17位）患者出现了瘤体超过20%的减小。同时，不良反应相对较轻，多数仅出现样皮损、胃肠道不适反应，以及肌酸激酶的升高，有一例患者出现眼部损害。

2020年4月10日，美国FDA宣布批准Koselugo（selumetinib）胶囊用于治疗2岁及以上的I型神经纤维瘤（NF1）儿童患者。这是FDA批准的首款NF1治疗药物。该药具体适应症为：用于治疗患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。 【生产企业】： 阿斯利康 AstraZeneca 【规格】： 10mg*60粒/盒；25mg*60粒/盒 【商标】：Koselugo 【通用名】：selumetinib capsules，司美替尼胶囊 【英文名】：Koselugo (selumetinib) 【贮藏】： 储存在20℃-25℃ 【Koselugo司美替尼胶囊适应症】KOSELUGO用于治疗患有I型神经纤维瘤病(NF1)的2岁及以上儿童，这些儿童患有丛状神经纤维瘤，无法通过手术完全切除。目前尚不清楚KOSELUGO对2岁以下儿童是否安全有效。 【Koselugo司美替尼胶囊剂量和给药方法】KOSELUGO的推荐剂量为25 mg/m2，每天口服两次。空腹服用KOSELUGO,在每次给药前2小时或每次给药后1小时不要进食。用水将KOSELUGO胶囊整个吞下。不要咀嚼、溶解或打开胶囊。不要给不能吞下整个胶囊的病人服用。除非距下一次预定剂量超过6小时，否则不要服用错过剂量的。如果在服用KOSELUGO后出现呕吐，不要服用额外的剂量。 【Koselugo司美替尼胶囊的警告和注意事项】1.心脏问题。KOSELUGO可以使心脏泵血量下降。在使用KOSELUGO治疗之前和期间进行心脏功能检查。如果您出现以下任何症状，请立即通知医生：持续咳嗽或喘息、气促、脚踝和脚肿胀、疲劳、心率加快。2.眼疾。KOSELUGO会引起导致失明等视力问题。在使用KOSELUGO治疗之前和期间检查视力。如果您出现以下任何症状，请立即通知医生：视力模糊、失明、飞蚊症、其他视力变化。3.严重腹泻。腹泻在KOSELUGO使用期间很常见，也可能很严重。在使用KOSELUGO治疗期间第一次出现腹泻时，请立即通知医生。可以通过服用药物或吃流质食物改善腹泻情况。4.皮疹。皮疹在KOSELUGO很常见，也可能很严重。如果您出现以下任何症状，请告知通知医生：覆盖身体大面积的皮疹、脱皮、水泡。5.横纹肌溶解：使用KOSELUGO治疗可能会增加血液中肌酸磷酸激酶(CPK)的水平，导致肌肉损伤。在开始服用KOSELUGO之前和治疗期间检查血液中CPK血的水平。如果您出现以下任何症状，请立即通知医生：肌肉疼痛、肌肉痉挛、虚弱、暗红色的尿液。医生可能会更改您的剂量、暂时停止或永久要求您停止服用KOSELUGO。 【Koselugo司美替尼胶囊不良反应】最常见的不良反应包括呕吐、胃痛、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、口腔炎症、头痛、甲沟炎和瘙痒。 【Koselugo司美替尼胶囊在特殊人群中使用】孕妇：会对胎儿造成伤害，建议不要服用。哺乳期：建议妇女在使用KOSELUGO治疗期间和最后一次给药后1周内不要母乳喂养。儿童：未确定2岁以下儿童患者中KOSELUGO的安全性和有效性。老年人：未进行临床研究。

司美替尼是一种小分子MEK抑制剂（分裂原活化抑制剂），被证明可控制低分级浆液性卵巢或腹膜癌，在以前的研究中表明司美替尼还有治疗转移性胆道癌的作用。低分级浆液性卵巢癌的一线治疗策略是手术继以放疗。但是，这种肿瘤生长缓慢，对传统化疗药物反应不佳。由于低分级浆液性卵巢或腹膜癌被证明存在MEK基因突变，研究使用司美替尼靶向促分裂原活化蛋白激酶（MAPK）通路的MEK-1/2蛋白激酶。研究给予52例患者100mg司美替尼，口服，每日2次，4周为1周期的治疗，33%的患者接受了12个或更多周期的治疗。研究开始之前，58%的患者已经接受了3轮或以上的化疗。司美替尼使81%的患者疾病得到控制。尤其是，8例患者得到完全或部分缓解，34例疾病稳定。中位无进展生存期为11个月，63%的患者无进展生存期超过6个月。此外，患者对司美替尼耐受性良好，仅3例患者发生4级不良事件。 MEK抑制剂（丝裂原活化抑制剂）在临床上的应用逐渐被应用，首先可以应用于治疗慢性疼痛上，抑制癌细胞增殖，治疗非小细胞肺癌，MEK抑制剂联用尼罗替尼克服慢性髓性白血病（CML）耐药。近期的治疗转移性胆道癌及控制低分级浆液性卵巢或腹膜癌。因此，MEK抑制剂司美替尼将成为治疗癌症的一种新药。 对于患者来说，最为关心的就是药物价格。那么，阿斯利康生产的司美替尼售价多少？据医伴旅了解，阿斯利康生产的司美替尼规格为10mgx60粒的大约60000元一盒，25mgx60粒的大约14000元一盒。由于汇率浮动价格不固定，具体价格请咨询医伴旅。

Selumetinib （司美替尼）（ARRY-142886 ; AZD6244）是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，在RAF和RAS下游抑制MAP/ERK通路。MAP/ERK通路是肿瘤增长的重要调节机制，变异RAS、RAF也被公认是致癌基因，恶性黑素瘤有50%BRAF变异，肺癌有~25%KRAS变异，但是抑制MEK却相当复杂。 Selumetinib（司美替尼）可能的临床适应症：1）治疗神经纤维瘤病患者的神经纤维瘤。2）BRAF激活突变：除甲状腺癌外，在黑色素瘤（高达59％），结直肠癌（5-22％），浆液性卵巢癌（高达30％）、肺癌和其他几种肿瘤类型中普遍存在。3）GNAQ突变：Selumetinib也被证明可抑制GNAQ突变的葡萄膜黑色素瘤细胞系的生长。此外，初步结果表明，selumetinib治疗葡萄膜黑色素瘤患者可导致肿瘤缩小，这是持续抑制ERK 磷酸化的结果。4）KRAS突变：出现在20％至30％的NSCLC非小细胞肺癌病例和约40％的结肠直肠癌中。 癌症可以说是花样百出，癌细胞更是活跃到让人束手无策，其实要想治疗癌症那肯定就是让癌细胞消失掉，并且后续不会再继续增加，否则身体中一直存在大量的癌细胞，那病情只重不轻，要想留下生命那是难于上青天了。那么问题来了，司美替尼哪里能买到？司美替尼在国内是没有上市的，国内患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取海外的司美替尼。

Selumetinib （司美替尼）（ARRY-142886 ; AZD6244）是一种MEK 1/2抑制剂和潜在的新药，由AlstraZeneca于2003年获得Array BioPharma Inc.的许可。阿斯利康和MSD于2017年签订了selumetinib的共同开发和联合商业化协议。 2011年9月，完成selumetinib司美替尼在NSCLC非小细胞肺癌中的II期临床试验。2012年6月，一项关于BRAF突变的癌症正在进行中。2015年7月，selumetinib未通过III期试验，测试该药物是否显着延长了患者眼内黑色素瘤的生存期。在152名患者的试验中，与仅使用旧药相比，selumetinib和达卡巴嗪的组合未能改善无进展生存期。2016年3月，还有其他3期试验登记为甲状腺癌，和KRAS阳性NSCLC非小细胞肺癌。selumetinib联合化疗可以改善510例晚期KRAS突变型非小细胞肺癌（NSCLC）患者的中位无进展生存期，仅一个月，这在统计学上并不显着。2018年11月，在体外使用鼻息肉组织 的研究人员证实了当给予红霉素时下调p-MEK1和p- ERK1表达的协同作用。2018年2月，Selumetinib司美替尼被美国FDA授予孤儿药资格用于治疗NF1。2018年8月，Selumetinib司美替尼被欧洲药品管理局授予孤儿药资格用于治疗NF1。2019年04月，美国食品和药物管理局（FDA）授予selumetinib司美替尼MEK 1/2抑制剂（BTD）突破疗法。该名称用于治疗3岁及以上患有神经纤维瘤病1型（NF1）症状性和/或进行性，不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者，这是一种罕见的，无法治愈的遗传病。（本次儿童NF1丛状神经纤维瘤患者基于II期SPRINT试验数据）2020年04月10日，美国FDA宣布批准阿利斯康（AstraZeneca）公司和默沙东（MSD）公司共同开发的Koselugo（selumetinib）司美替尼上市，治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。

司美替尼，化学名称为5-[(4-溴2-氯苯基)氨基－4-氟-N-(2-羟基乙氧基)-1-甲基-1H-苯并咪唑-6-甲酰胺，由英国AstraZeneca公司研发，主要用于治疗晚期非小细胞肺癌(NSCLC)。其治疗机理为：主要通过调控Ras-Raf-MEK-ERK通路中关键蛋白激酶MEK水平来抑制包括具B-Raf-突变的黑色素瘤和具K-Ras突变的非小细胞肺癌(NSCLC)在内的多种肿瘤的生长。 司美替尼为MEK的选择性、非三磷酸腺苷(ATP)竞争性抑制剂，其对纯化的MEK1的IC50为14nmol·L-1，而对其他激酶、酶、受体、离子通道和转运蛋白，如p38、c-Jun-NH2激酶、磷脂酰肌醇3-激酶、MEK5-ERK5通路等无抑制活性。体外研究显示：本品可通过抑制ERK1/2和p90RSK磷酸化而抑制原发性肝细胞癌(HCC)细胞的生长。体内研究则表明：本品可通过激活半胱氨酸蛋白酶(caspase)通路显著抑制2-1318、5-1318、26-1004和4-1318细胞异种移植物中ERK1/2的磷酸化。给结直肠癌细胞(HT-29)异种移植瘤模型使用本品(100mg·kg-1)后，癌细胞生长受到抑制，且活性强于吉西他滨。此外，在HCC异种移植瘤模型中进行的实验也显示：本品可显著抑制肿瘤的生长，其间可检测到肿瘤细胞凋亡增加以及细胞周期蛋白D1、B1和c-myc、cdk2基因的下调。 价格方面，阿斯利康的司美替尼规格为10mgx60粒的折合人民币约60000元一盒，规格为25mgx60粒的折合人民币约14000元一盒。由于汇率浮动价格不固定，具体价格请咨询医伴旅。

司美替尼从哪里买便宜？司美替尼（Koselugo）是一款2020年4月在美国刚刚获批上市的药物，由阿斯利康生产，据有两种规格，规格为10mgx60粒的大约71550元一盒，25mgx60粒的大约170600元一盒。由于汇率浮动价格不固定，具体价格请咨询医伴旅作为孤儿药，司美替尼的价格比较高，而且购买不方便，患者如有需求，可以咨询医伴旅海外医疗咨询服务公司了解。 司美替尼(Selumetinib)先后进行非小细胞肺癌、黑色素瘤等肿瘤的临床试验，但临床结果差强人意，未能获批上市。后来阿斯利康公司改变研发适应症为NF1/丛状神经纤维瘤。II期临床试验显示，Selumetinib单药治疗对NF1和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤小儿患者（n= 33/50患者）的客观缓解率（ORR）达到66％。随即被批准上市。 Koselugo的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示，Koselugo的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。 目前尚无针对1型神经纤维瘤的特效治疗药物。司美替尼是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物，这为全球NF1/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。 相关热文推荐：阿斯利康生产的司美替尼从哪买https://www.1blv.com/newsDetail/79498.html

阿斯利康生产的司美替尼从哪买？司美替尼（Koselugo）是一款2020年4月在美国刚刚获批上市的药物，由阿斯利康生产，适应症是用于年龄为2岁及以上的儿童治疗神经纤维瘤病1型（NF1）。目前还未在中国获批上市。司美替尼是一款上市不久的新药，而新药在我国上市需要经过长期的临床试验，因此，短时间内司美替尼还不会在我国获批，患者只能购买海外的原研药。 据了解，英国阿斯利康制药生产的司美替尼原研药有两种规格，规格为10mgx60粒的大约71550元一盒，25mgx60粒的大约170600元一盒。由于汇率浮动价格不固定，具体价格请咨询医伴旅作为孤儿药，司美替尼的价格比较高，而且购买不方便，患者如有需求，可以咨询医伴旅海外医疗咨询服务公司了解。 1型神经纤维瘤（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征在于皮肤，脑和身体其他部位的皮肤着色（色素沉着）和肿瘤沿着神经的生长，这种情况的症状和体征在受影响的人群中差异很大。神经纤维瘤病-1型发病率大概在1/3000-4000，最常见的死亡原因来自恶性外周神经鞘瘤（MPNST）,中枢神经系统肿瘤（CNS）和血管病变。目前尚无针对1型神经纤维瘤的特效治疗药物。司美替尼是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物，这为全球NF1/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。 相关热文推荐：阿斯利康生产的司美替尼多少钱https://www.1blv.com/newsDetail/79498.html

阿斯利康生产的司美替尼多少钱？据了解，英国阿斯利康制药生产的司美替尼原研药有两种规格，规格为10mgx60粒的大约71550元一盒，25mgx60粒的大约170600元一盒。由于汇率浮动价格不固定，具体价格请咨询医伴旅作为孤儿药，司美替尼的价格比较高，而且购买不方便，患者如有需求，可以咨询医伴旅海外医疗咨询服务公司了解。 司美替尼为MEK的选择性、非三磷酸腺苷(ATP)竞争性抑制剂，其对纯化的MEK1的IC50为14nmol·L-1，而对其他激酶、酶、受体、离子通道和转运蛋白，如p38、c-Jun-NH2激酶、磷脂酰肌醇3-激酶、MEK5-ERK5通路等无抑制活性。体外研究显示：本品可通过抑制ERK1/2和p90RSK磷酸化而抑制原发性肝细胞癌(HCC)细胞的生长。体内研究则表明：本品可通过激活半胱氨酸蛋白酶(caspase)通路显著抑制2-1318、5-1318、26-1004和4-1318细胞异种移植物中ERK1/2的磷酸化。给结直肠癌细胞(HT-29)异种移植瘤模型使用本品(100mg·kg-1)后，癌细胞生长受到抑制，且活性强于吉西他滨。此外，在HCC异种移植瘤模型中进行的实验也显示：本品可显著抑制肿瘤的生长，其间可检测到肿瘤细胞凋亡增加以及细胞周期蛋白D1、B1和c-myc、cdk2基因的下调。 相关热文推荐：阿斯利康生产的司美替尼贵不贵https://www.1blv.com/newsDetail/79496.html

阿斯利康生产的司美替尼贵不贵？据了解，英国阿斯利康制药生产的司美替尼原研药有两种规格，规格为10mgx60粒的大约71550元一盒，25mgx60粒的大约170600元一盒。由于汇率浮动价格不固定，具体价格请咨询医伴旅作为孤儿药，司美替尼的价格比较高，而且购买不方便，患者如有需求，可以咨询医伴旅海外医疗咨询服务公司了解， 1型神经纤维瘤（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征在于皮肤，脑和身体其他部位的皮肤着色（色素沉着）和肿瘤沿着神经的生长，这种情况的症状和体征在受影响的人群中差异很大。神经纤维瘤病-1型发病率大概在1/3000-4000，最常见的死亡原因来自恶性外周神经鞘瘤（MPNST）,中枢神经系统肿瘤（CNS）和血管病变。目前尚无针对1型神经纤维瘤的特效治疗药物。司美替尼是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物，这为全球NF1/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。 总体来讲，司美替尼治疗神经纤维瘤的副作用是轻微的，产生的症状也大多可以被控制或治愈。可见与传统抗肿瘤药物相比，司美替尼对丛状神经纤维瘤的治疗效果显著且不良反应较轻。在相关临床试验后，司美替尼有望成为治疗神经纤维瘤的有效用药。 更多有关于阿斯利康生产的司美替尼的资讯，详情请联系医伴旅为您解答。 相关热文推荐：阿斯利康生产的司美替尼国内有吗https://www.1blv.com/newsDetail/79487.html

司美替尼（Koselugo）是一款2020年4月在美国刚刚获批上市的药物，由阿斯利康生产，适应症是用于年龄为2岁及以上的儿童治疗神经纤维瘤病1型（NF1）。目前还未在中国获批上市。司美替尼是一款上市不久的新药，而新药在我国上市需要经过长期的临床试验，因此，短时间内司美替尼还不会在我国获批，患者只能购买海外的原研药。 据了解，英国阿斯利康制药生产的司美替尼原研药有两种规格，据医伴旅了解到阿斯利康生产的司美替尼规格为10mgx60粒的大约71550元一盒，25mgx60粒的大约170600元一盒。作为孤儿药，司美替尼的价格比较高，而且购买不方便，患者如有需求，可以咨询医伴旅海外医疗咨询服务公司了解。 1型神经纤维瘤（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征在于皮肤，脑和身体其他部位的皮肤着色（色素沉着）和肿瘤沿着神经的生长，这种情况的症状和体征在受影响的人群中差异很大。神经纤维瘤病-1型发病率大概在1/3000-4000，最常见的死亡原因来自恶性外周神经鞘瘤（MPNST）,中枢神经系统肿瘤（CNS）和血管病变。目前尚无针对1型神经纤维瘤的特效治疗药物。司美替尼是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物，这为全球NF1/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。 更多有关于司美替尼的资讯详情请联系医伴旅为您解答。 相关热文推荐：曲美替尼和司美替尼哪个好https://www.1blv.com/newsDetail/79487.html

司美替尼Selumetinib（AZD6244）是一种口服、强效、选择性MEK抑制剂，能够抑制肿瘤细胞中的MEK通路，从而阻止肿瘤生长。临床前资料显示AZD6244在非小细胞肺癌和黑色素瘤的体外试验和人源性肿瘤异种移植的小鼠模型中均具有抗肿瘤活性；在一项I期研究中，11例黑色素瘤患者接受司美替尼治疗，其中1例达到部分缓解（该患者即存在NRAS突变），7例达到病情稳定。 曲美替尼是2013年由美国FDA批准上市的一种抗癌类药物。相关研究证实，曲美替尼是一种单药口服片剂，临床治疗上主要适用于携带BRAFV600E或者V600K突变的手术无法切除性黑色素瘤，或者转移性黑色素瘤的成人患者。曲美替尼是丝裂原活化细胞外信号调节激酶1可逆性抑制剂的一种，其主要是通过对MEK蛋白的作用，来影响MAPK通路，并抑制肿瘤细胞增殖的。也是因此，曲美替尼在体内、体外均可用来抑制BRAFV600突变阳性的黑色素瘤细胞的生长。 司美替尼是一种研究中的MEK1/2抑制剂，一项纳入了98例葡萄膜黑色素瘤患者的2期交叉研究的最终结果显示，与替莫唑胺相比，司美替尼应用后疾病控制时间是前者的2倍多，而且在所有接受司美替尼治疗的患者中，有一半的患者瘤体较以前缩小。这项临床试验第一-次鉴定 了-种能改善晚期眼部黑色素瘤患者临床结局的药物，Richar dD. Carvajal说道，他在美国临 床肿瘤协会(ASCO) 年会. 上公布了这些数据。 相关热文推荐：神经纤维瘤患者吃司美替尼多久有效果https://www.1blv.com/newsDetail/79487.html

神经纤维瘤患者吃司美替尼多久有效果？神经纤维瘤患者吃司美替尼（Koselugo）产生效果的具体时间因人而异，通常，只要患者在司美替尼的治疗中还获益就可以继续使用，如果出现严重的副作用可以在医生的指导下调整或中止用药，但患者不应盲目自行停药。在一项试验中，给予患儿司美替尼治疗后，取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。 司美替尼为MEK的选择性、非三磷酸腺苷(ATP)竞争性抑制剂，其对纯化的MEK1的IC50为14nmol·L-1，而对其他激酶、酶、受体、离子通道和转运蛋白，如p38、c-Jun-NH2激酶、磷脂酰肌醇3-激酶、MEK5-ERK5通路等无抑制活性。体外研究显示：本品可通过抑制ERK1/2和p90RSK磷酸化而抑制原发性肝细胞癌(HCC)细胞的生长。体内研究则表明：本品可通过激活半胱氨酸蛋白酶(caspase)通路显著抑制2-1318、5-1318、26-1004和4-1318细胞异种移植物中ERK1/2的磷酸化。给结直肠癌细胞(HT-29)异种移植瘤模型使用本品(100mg·kg-1)后，癌细胞生长受到抑制，且活性强于吉西他滨。此外，在HCC异种移植瘤模型中进行的实验也显示：本品可显著抑制肿瘤的生长，其间可检测到肿瘤细胞凋亡增加以及细胞周期蛋白D1、B1和c-myc、cdk2基因的下调。 相关热文推荐：司美替尼(Selumetinib)治疗神经纤维瘤的效果https://www.1blv.com/newsDetail/79484.html

Koselugo（Selumetinib）司美替尼 是一种靶向MEK的激酶抑制剂（TKI），MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。Koselugo能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。此前，Koselugo已得到FDA授予的孤儿药资格，突破性疗法认定，和优先审评资格，适应症为治疗NF1。 Koselugo的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示，Koselugo的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。 服用Koselugo的患者常见的副作用是呕吐，皮疹，腹痛，腹泻，恶心，皮肤干燥，疲劳，肌肉骨骼疼痛（体内疼痛影响骨骼，肌肉，韧带，肌腱和神经），发烧，痤疮样皮疹（痤疮） ，口腔炎（口腔和嘴唇发炎），头痛，甲沟炎（趾甲或指甲周围的皮肤感染）和瘙痒（瘙痒）。 目前尚无针对1型神经纤维瘤的特效治疗药物。司美替尼是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物，这为全球NF1/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。 相关热文推荐：司美替尼(Selumetinib)治疗神经纤维瘤好吗https://www.1blv.com/newsDetail/79475.html

司美替尼，化学名称为5-[(4-溴2-氯苯基)氨基－4-氟-N-(2-羟基乙氧基)-1-甲基-1H-苯并咪唑-6-甲酰胺，由英国AstraZeneca公司研发，主要用于治疗晚期非小细胞肺癌(NSCLC)。其治疗机理为：主要通过调控Ras-Raf-MEK-ERK通路中关键蛋白激酶MEK水平来抑制包括具B-Raf-突变的黑色素瘤和具K-Ras突变的非小细胞肺癌(NSCLC)在内的多种肿瘤的生长。 1型神经纤维瘤（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征在于皮肤，脑和身体其他部位的皮肤着色（色素沉着）和肿瘤沿着神经的生长，这种情况的症状和体征在受影响的人群中差异很大。神经纤维瘤病-1型发病率大概在1/3000-4000，最常见的死亡原因来自恶性外周神经鞘瘤（MPNST）,中枢神经系统肿瘤（CNS）和血管病变。目前尚无针对1型神经纤维瘤的特效治疗药物。司美替尼是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物，这为全球NF1/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。 研究发现，神经纤维瘤即使是小幅度的萎缩，都可以减轻患儿的疼痛、身体畸形，并改善患儿的运动机能。司美替尼作为一种治疗神经纤维瘤的新药，疗效显著，副作用小，而且药物的长期使用并没有产生耐药性。我们期待这一药物尽快推向市场，为神经纤维瘤患儿带来福音。 相关热文推荐：司美替尼(Selumetinib)治疗神经纤维瘤吗https://www.1blv.com/newsDetail/79462.html

司美替尼应该是近年在神经纤维瘤病的治疗里面最有希望的一个药物，而且是迄今为止效果最好的一个药物。2016年发表于新英格兰医学杂志(世界上最顶级而且也是最权威的临床医学杂志)的一篇文章，来自于美国国家癌症研究所的一个1期临床研究，主要 针对1型神经纤维瘤病的患者。 研究使用了小分子靶向肿瘤治疗药物司美替尼( Selumetinib,来自阿斯利 康的一种药物)治疗1型神经纤维瘤病患者的丛状神经纤维瘤( plexiform neurofibroma)，总共24位患者，平均疗程大概在30个月左右。结果还是十分鼓舞人心的，大概71%的(24位患者中有17位)患者出现了瘤体超过20%的减小。同时，不良反应相对较轻，多数仅出现痤疮样皮损、胃肠道不适反应，以及肌.酸激酶的升高，有一例患者出现眼部损害。 司美替尼(Selumetinib)先后进行非小细胞肺癌、黑色素瘤等肿瘤的临床试验，但临床结果差强人意，未能获批上市。后来阿斯利康公司改变研发适应症为NF1/丛状神经纤维瘤。II期临床试验显示，Selumetinib单药治疗对NF1和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤小儿患者（n= 33/50患者）的客观缓解率（ORR）达到66％。随即被批准上市，更多关于司美替尼的资讯详情请联系医伴旅为您解答。 相关热文推荐：司美替尼(Selumetinib)治疗神经纤维瘤怎么样https://www.1blv.com/newsDetail/79456.html

司美替尼(Selumetinib)先后进行非小细胞肺癌、黑色素瘤等肿瘤的临床试验，但临床结果差强人意，未能获批上市。后来阿斯利康公司改变研发适应症为NF1/丛状神经纤维瘤。II期临床试验显示，Selumetinib单药治疗对NF1和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤小儿患者（n= 33/50患者）的客观缓解率（ORR）达到66％。随即被批准上市。 1型神经纤维瘤（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征在于皮肤，脑和身体其他部位的皮肤着色（色素沉着）和肿瘤沿着神经的生长，这种情况的症状和体征在受影响的人群中差异很大。神经纤维瘤病-1型发病率大概在1/3000-4000，最常见的死亡原因来自恶性外周神经鞘瘤（MPNST）,中枢神经系统肿瘤（CNS）和血管病变。目前尚无针对1型神经纤维瘤的特效治疗药物。司美替尼是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物，这为全球NF1/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。 主要针对1型神经纤维瘤病的患者。研究使用了小分子靶向肿瘤治疗药物司美替尼（Selumetinib，来自阿斯利康的一种药物）治疗1型神经纤维瘤病患者的丛状神经纤维瘤（plexiform neurofibroma），总共24位患者，平均疗程大概在30个月左右。结果还是十分鼓舞人心的，大概71%的（24位患者中有17位）患者出现了瘤体超过20%的减小。 相关热文推荐：司美替尼服用多久才会有效果https://www.1blv.com/newsDetail/79444.html