基石药业的靶向药普拉替尼效果怎么样？ 临床试验中，对经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞癌NSCLC中国患者使用普拉替尼进行治疗，结果显示，普拉替尼Pralsetinib具有优越和持久的抗肿瘤活性，并且安全性及耐受性良好。 临床试验中有80名患者先前接受过含铂化疗，经普拉替尼Pralsetinib治疗的客观缓解率（ORR）为61％。有5％的患者实现了经确认的完全缓解（CR），14％的患者出现了靶病灶肿瘤的完全消退。 普拉替尼Pralsetinib的治疗效果显著，该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。普拉替尼Pralsetinib中国地区的研发厂家基石药业表示将继续全力推进普拉替尼在中国的研发进展。基石药业成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。 服用普拉替尼帕拉西替尼也会产生一定的副作用或不良反应，其中常见的副作用包括有：便秘/疲劳/肌肉骨骼疼痛/高血压等。患者在接受普拉替尼Pralsetinib治疗前，应到医院做详细检查，并按照医生的诊疗建议严格用药。患者在接受普拉替尼Pralsetinib治疗期间，不可擅自增加或减少药物剂量，增加药物剂量不会使患者快速康复，反而会导致副作用的发生。正确用药才会对病情有帮助。使用普拉替尼Pralsetinib进行治疗患者应注意：孕妇及哺乳期女性用药需要了解普拉替尼Pralsetinib可能对胎儿造成的危害。 相关热文推荐：基石药业的靶向药普拉替尼效果好吗 https://www.1blv.com/newsDetail/86339.html

用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者的药物---普拉替尼是由基石药业研制。基石药业是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。 基石药业的靶向药普拉替尼效果好吗？ ARROW研究是一项针对普拉替尼Pralsetinib治疗晚期RET突变阳性患者的全球性研究，该项实验研究证实了普拉替尼Pralsetinib优异的抗肿瘤能力和良好的安全性。2020 ASCO大会上公布了全球I/II期ARROW关键性试验数据：普拉替尼Pralsetinib治疗RET融合阳性非小细胞癌NSCLC患者的疗效优异：疗效可评估的患者中，客观缓解率（ORR）高达65%，疾病控制率（DCR）达93%。 无论初治还是经治非小细胞癌NSCLC患者，普拉替尼Pralsetinib的治疗均表现优异：疗效可评估的患者中，经含铂治疗患者的客观缓解率ORR达到了61％，初治患者的客观缓解率ORR更是高达73%。 普拉替尼Pralsetinib是一种胶囊制剂，服用也比较简单，成人患者推荐剂量为400mg，每天口服一次，空腹服用。使用普拉替尼Pralsetinib进行治疗患者应注意：孕妇及哺乳期女性用药需要了解普拉替尼Pralsetinib可能对胎儿造成的危害。患者在接受普拉替尼Pralsetinib治疗期间，不可擅自增加或减少药物剂量，增加药物剂量不会使患者快速康复，反而会导致副作用的发生。正确用药才会对病情有帮助。 相关热文推荐：基石药业的靶向药普拉替尼效果好不好 https://www.1blv.com/newsDetail/86328.html

基石药业的靶向药普拉替尼效果好不好？ 普拉替尼是由基石药业研制。基石药业以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条16种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线，其中5款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。普拉替尼Pralsetinib的治疗效果显著，该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。 普拉替尼Pralsetinib在经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌NSCLC患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，并且安全性及耐受性良好，一线治疗数据ARROW研究中，27例初治的RET融合阳性转移性非小细胞肺癌NSCLC，中位年龄65岁，52%女性，59%白人，33%亚洲人，96%PS评分0-1分，37%脑转移。 RET基因经NGS检测比例67%，经FISH检测比例33%，最常见的RET融合伴侣为KIF5B（70%）和CCD6（11%）。完全缓解率11%，部分缓解率59%，总有效率70%，中位缓解持续时间9.0月。由此可见普拉替尼的治疗效果是不错的。 但患者在实际治疗时不可盲目使使用普拉替尼。服用普拉替尼帕拉西替尼也会产生一定的副作用或不良反应，其中常见的副作用包括有：便秘/疲劳/肌肉骨骼疼痛/高血压等。患者在接受普拉替尼Pralsetinib治疗前，应到医院做详细检查，并按照医生的诊疗建议严格用药。患者更不可擅自增加或减少药物剂量，正确用药才会对病情有帮助。 患者在使用靶向药普拉替尼Pralsetinib治疗肺癌期间，如果出现不耐受等现象需要及时停药并联系医生处理，如果出现普拉替尼Pralsetinib耐药现象需要停止用药并选择新的治疗方案。 相关热文推荐：基石药业的靶向药普拉替尼说明书 https://www.1blv.com/newsDetail/86323.html

基石药业的靶向药普拉替尼说明书： 【适应症】 普拉替尼Pralsetinib是一种激酶抑制剂，适用于治疗采用FDA批准的检测法检测的转移性转染重排（RET）融合阳性、非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 【用法用量】 普拉替尼Pralsetinib成人患者推荐剂量为400mg，每天口服一次，空腹服用。 【不良反应】 普拉替尼Pralsetinib常见的副作用包括有：便秘/疲劳/肌肉骨骼疼痛/高血压等。 【注意事项】 孕妇及哺乳期女性用药需要了解普拉替尼Pralsetinib可能对胎儿造成的危害。 使用普拉替尼Pralsetinib进行治疗可能会导致肝毒性。患者在开始使用普拉替尼Pralsetinib前，在前3个月每2周监测一次ALT和AST，此后每月监测一次，并根据临床指示进行监测。患者根据其严重程度，停用、减少剂量或永久停用普拉替尼Pralsetinib。 使用普拉替尼Pralsetinib进行治疗可能会导致间质性肺病（ILD）/肺炎。患者若出现1级或2级反应，则应停止用药直到分解，然后以使用普拉替尼Pralsetinib进行治疗可能会导致低剂量恢复用药。因复发性ILD/肺炎而永久停药。3级或4级反应永久停止使用普拉替尼Pralsetinib。 普拉替尼Pralsetinib的治疗效果显著，该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。研制该药品的基石药业是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。 相关热文推荐：基石药业的靶向药普拉替尼是注射剂吗 https://www.1blv.com/newsDetail/86319.html

基石药业的靶向药普拉替尼纳入医保了吗？ 2020年9月7日，基石药业宣布，中国国家药品监督管理局已受理基石药业普拉替尼Pralsetinib胶囊上市申请。用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 基石药业是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队 由于普拉替尼Pralsetinib在国内上市时间较短，因此普拉替尼Pralsetinib还没有进入医保。相信不久之后普拉替尼Pralsetinib会进入医保减轻患者的经济负担。 普拉替尼Pralsetinib是一种胶囊制剂，服用也比较简单，成人患者推荐剂量为400mg，每天口服一次，空腹服用。 使用普拉替尼Pralsetinib进行治疗患者应注意：孕妇及哺乳期女性用药需要了解普拉替尼Pralsetinib可能对胎儿造成的危害。 普拉替尼Pralsetinib与强CYP3A抑制剂应避免同时使用，对于强CYP3A诱导剂也不要同时用药，如果患者在使用普拉替尼治疗期间还需使用其他药物需要提前告知医生，医生将根据患者的实际情况调整用药剂量或更改治疗方案。 患者在接受普拉替尼Pralsetinib治疗期间，不可擅自增加或减少药物剂量，增加药物剂量不会使患者快速康复，反而会导致副作用的发生。正确用药才会对病情有帮助。 热文推荐：孟加拉碧康奥贝胆酸中国上市了吗 https://www.1blv.com/newsDetail/86218.html

帕拉西替尼（普拉替尼)针对最常见RET基因融合、启动突变和预测耐药突变始终表现出次纳摩尔水准的效价。帕拉西替尼（普拉替尼)作为高选择性靶向药物，能够精准打击RET基因突变，对NSCLC、MTC、甲状腺癌和其他RET基因突变的实体瘤患者，都表现出极佳的疗效和良好的安全性。 2020年9月7日，基石药业宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理基石药业帕拉西替尼（Pralsetinib Capsules，简称“普拉替尼”）作为国家1.1类新药的上市申请并纳入优先审评，用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 此次获批得益于帕拉西替尼（普拉替尼)在临床试验中取得了优秀的结果。根据Blueprint Medicines Corporation发布的临床结果显示：在先前接受过铂化疗的87位患者中，帕拉西替尼（普拉替尼)的总缓解率（ORR）为57％，完全缓解率（CR）为5.7％。此外，在27名未接受过铂化疗的患者中，ORR为70％，CR率为11％。可以看出，即使是之前经过化疗的患者，也能对帕拉西替尼（普拉替尼)有着良好应答。 帕拉西替尼多少钱？ 帕拉西替尼（普拉替尼)规格100mgx60粒，售价124000元一盒，详细价格信息可以联系医伴旅客服咨询。 相关热文推荐：帕拉西替尼哪里有卖的？ https://www.1blv.com/newsDetail/84523.html

帕拉西替尼哪里有卖？帕拉西替尼（普拉替尼)是由Blueprint Medicines Corporation（蓝图药物公司）研发的一款药物，患者购买帕拉西替尼（普拉替尼)可以去其上市的地区也可以咨询国内的海外医疗服务机构进行咨询购买。 帕拉西替尼（普拉替尼)是由Blueprint Medicines Corporation开发的一款口服（每日一次）、强效和高选择性靶向致癌性RET变异（包括可预见的耐药突变）的在研药物。目前，美国FDA已批准该款药物3个适应症，分别用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者、12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者和需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。此外，普拉替尼已被FDA授予“突破性疗法认定”。 在帕拉西替尼（普拉替尼)治疗晚期RET融合基因突变阳性患者的全球性研究中，帕拉西替尼（普拉替尼)表现出了良好的疗效。客观缓解率（ORR）高达65%，其中初治患者的客观缓解率更是高达73%，既往经含铂治疗的患者，客观缓解率也达到了61％，疾病控制率（DCR）达93%！临床试验结果表明，无论是一线还是二线治疗，帕拉西替尼（普拉替尼)对RET融合阳性的非小细胞肺癌患者均有卓越的疗效。 相关热文推荐：非小细胞肺癌治疗新药-帕拉西替尼 https://www.1blv.com/newsDetail/84521.html

帕拉西替尼（普拉替尼)是非小细胞肺癌治疗新药，2020年9月4日，帕拉西替尼（普拉替尼)被FDA批准用于治疗RET融合阳性转移性NSCLC成人患者。9月7日，基石药业宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理其创新药物普拉替尼胶囊（Pralsetinib）的上市申请并纳入优先审评，用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 患者使用帕拉西替尼（普拉替尼)需注意以下事项： 间质性肺病（ILD）/肺炎：出现1级或2级反应停止用药直到分解，然后以低剂量恢复用药。因复发性ILD/肺炎而永久停药。3级或4级反应永久停止。 高血压：没控制住高血压的患者不要使用帕拉西替尼。在开始治疗之前优化血压。1周后监测血压，此后至少每月监测一次，并根据临床指示。根据严重程度，停用、减少剂量或永久停用。 肝毒性：在开始使用帕拉西替尼前，在前3个月每2周监测一次ALT和AST，此后每月监测一次，并根据临床指示进行监测。根据严重程度，停用、减少剂量或永久停用。 出血事件：对严重或危及生命的出血患者，永久停止。 伤口愈合受损的风险：择期手术前至少5天不要使用帕拉西替尼。在大手术后至少2周内，在伤口愈合之前，不要用药。伤口愈合并发症缓解后恢复使用帕拉西替尼的安全性尚未确定。 胚胎-胎儿毒性：帕拉西替尼可对胎儿造成伤害。女性生殖潜能对胎儿具有潜在风险，建议使用有效的非激素避孕措施。 相关热文推荐：帕拉西替尼在国内有吗？ https://www.1blv.com/newsDetail/84519.html

2020年5月，普拉替尼(帕拉西替尼)用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的新药上市申请(NDA)和营销授权申请(MAA)已分别被美国FDA和欧洲药监局(EMA)受理。2020年7月2日，pralsetinib（BLU-667，帕拉西替尼）再次向FDA提交了新药申请，用于新适应症的审批，治疗患有晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌的患者。 普拉替尼（帕拉西替尼）是由Blueprint Medicines Corporation公司开发的一种高效且选择性的口服抑制剂。临床数据发表，帕拉西替尼在NSCLC患者中的总体缓解率（ORR）为61％，95％的患者观察到肿瘤缩小，其中14％的患者达到完全缓解！对于RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者，以前接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者，客观缓解率（ORR）为60％，约98％的患者肿瘤缩小。而未接受过治疗的MTC患者客观缓解率ORR为74％，并且100％的患者达到了肿瘤缩小。 帕拉西替尼在国内有吗？ 帕拉西替尼已经在国内上市。2020年9月7日，基石药业宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理基石药业普拉替尼胶囊上市申请。用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 相关热文推荐：帕拉西替尼进医保了吗？ https://www.1blv.com/newsDetail/84511.html

帕拉西替尼（普拉替尼)是一种激酶抑制剂，适用于治疗采用FDA批准的检测法检测的转移性转染重排（RET）融合阳性、非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。2020年9月7日，基石药业宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理基石药业普拉替尼胶囊上市申请。用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 帕拉西替尼（普拉替尼)在经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，并且安全性及耐受性良好，一线治疗数据ARROW研究中，27例初治的RET融合阳性转移性非小细胞肺癌，中位年龄65岁，52%女性，59%白人，33%亚洲人，96%PS评分0-1分，37%脑转移。RET基因经NGS检测比例67%，经FISH检测比例33%，最常见的RET融合伴侣为KIF5B（70%）和CCD6（11%）。完全缓解率11%，部分缓解率59%，总有效率70%，中位缓解持续时间9.0月。 帕拉西替尼进医保了吗？ 由于帕拉西替尼（普拉替尼)在国内上市时间较短，因此帕拉西替尼（普拉替尼)还没有进入医保。相信不久之后帕拉西替尼（普拉替尼)会进入医保减轻患者的经济负担。 相比较国外上市的帕拉西替尼（普拉替尼)性价比更高，患者可以联系国内的海外医疗服务机构（如：医伴旅）详细咨询。 相关热文推荐：肺癌新药帕拉西替尼在国内上市了吗？ https://www.1blv.com/newsDetail/84506.html

帕拉西替尼治疗肺癌效果如何？在一项多中心、非随机、开放性、多组临床试验中，评估了帕拉西替尼（普拉替尼)对RET融合阳性转移性NSCLC患者的疗效（ARROW，NCT03037385）。 这项研究在不同的组中纳入了转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌患者，这些患者接受了基于铂类药物的化疗，以及未接受过治疗的转移性非小细胞肺癌患者。当地实验室通过下一代测序（NGS）、荧光原位杂交（FISH）和其他测试确定RET基因融合。在目标人群114例患者中，回顾性地对使用Dx靶向测试的患者中的59例（使用Dx技术）患者进行疗效测试。纳入无症状中枢神经系统（CNS）转移瘤患者，包括在被纳入研究前2周内类固醇使用稳定或减少的患者。患者服用帕拉西替尼（普拉替尼)需要每天口服一次，剂量为400mg，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。 接受帕拉西替尼（普拉替尼)治疗的患者在临床上表现出普遍而持久的改善。试验观察到无论病人是否过去接受过铂化疗，无论病人的癌细胞是否发生脑转移，帕拉西替尼（普拉替尼)均能表现出较好的疗效。 帕拉西替尼（普拉替尼)正式获批上市，意味RET融合阳性NSCLC患者的治疗标准有望改变，而这些患者过去可以选择的治疗方法极为有限。 帕拉西替尼的更多药物信息，患者可以咨询医伴旅客服。 相关热文推荐：肺癌新药帕拉西替尼在国内上市了吗？ https://www.1blv.com/newsDetail/84506.html

肺癌新药帕拉西替尼在国内上市了吗？帕拉西替尼（普拉替尼)已经在国内获批上市，不过还没有进入医保。 帕拉西替尼（普拉替尼)的适应症，包括需要系统治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统治疗且放射性碘（如适用）难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。 帕拉西替尼（普拉替尼)是美国Blueprint Medicines公司研发的一种口服（每日一次）、强效、高选择性的靶向RET变异的在研药物。ARROW研究是一项针对普拉替尼治疗晚期RET突变阳性患者的全球性研究，证实了其优异的抗肿瘤能力和良好的安全性。2020 ASCO大会上公布了全球I/II期ARROW关键性试验数据： 帕拉西替尼（普拉替尼)治疗RET融合阳性NSCLC患者的疗效优异：疗效可评估的患者中，客观缓解率（ORR）高达65%，疾病控制率（DCR）达93%。无论初治还是经治NSCLC患者，普拉替尼的治疗均表现优异：疗效可评估的患者中，经含铂治疗患者的ORR达到了61％，初治患者的ORR更是高达73%。 试验充分说明了无论是一线还是二线治疗，帕拉西替尼（普拉替尼)对RET阳性的NSCLC患者均有卓越的疗效。试验中帕拉西替尼（普拉替尼)的安全性良好，副作用可控。 相关热文推荐：肺癌靶向药帕拉西替尼治疗效果如何？ https://www.1blv.com/newsDetail/84504.html

肺癌靶向药物帕拉西替尼治疗效果如何？ARROW研究是一项针对帕拉西替尼（普拉替尼)治疗晚期RET突变阳性患者的全球性研究，证实了其优异的抗肿瘤能力和良好的安全性。2020 ASCO大会上公布了全球I/II期ARROW关键性试验数据： （1）帕拉西替尼（普拉替尼)治疗RET融合阳性NSCLC患者的疗效优异：疗效可评估的患者中，客观缓解率（ORR）高达65%，疾病控制率（DCR）达93%。 （2）无论初治还是经治NSCLC患者，帕拉西替尼（普拉替尼)的治疗均表现优异：疗效可评估的患者中，经含铂治疗患者的ORR达到了61％，初治患者的ORR更是高达73%。充分说明了无论是一线还是二线治疗，帕拉西替尼（普拉替尼)对RET阳性的NSCLC患者均有卓越的疗效。 ARROW研究中接受普拉替尼的患者，大多数不良反应为1级或2级，最常见的是贫血、转氨酶升高等。只有4%的患者因不良反应事件停药，说明治疗相关毒性小且可逆，且口服便利，患者的依从性非常好。 除了NSCLC以外，帕拉西替尼（普拉替尼)在甲状腺髓样癌（MTC）、甲状腺癌等多种RET突变的晚期实体瘤患者中都展示出广泛而持久的抗肿瘤活性，潜力无限。更多帕拉西替尼（普拉替尼)的药品信息，患者可以咨询医伴旅客服进行详细的了解。 相关热文推荐：帕拉西替尼医保可以报销吗？ https://www.1blv.com/newsDetail/84500.html

帕拉西替尼医保有报销吗？帕拉西替尼（普拉替尼)目前还没有进入国家医保目录，因此不能报销。 普拉替尼（帕拉西替尼，GAVRETO）是一种口服、强效和高选择性的靶向致癌性RET变异的药物。2020年9月4日，美国FDA批准普拉替尼（帕拉西替尼）上市，用于RET融合突变非小细胞肺癌成人患者。2020年9月7日，普拉替尼（帕拉西替尼，GAVRETO）在国内获得优先审批。 普雷西替尼是野生型RET和致癌RET融合（CCDC6-RET）和突变（RET V804L、RET V804M和RET M918T）的激酶抑制剂，其半数最大抑制浓度（IC50s）小于0.5nm。在纯化酶分析中，普雷西替尼抑制DDR1、TRKC、FLT3、JAK1-2、TRKA、VEGFR2、PDGFRb和FGFR1的浓度较高，但在Cmax下仍能达到临床要求。在细胞检测中，普雷西替尼抑制RET的浓度分别比VEGFR2、FGFR2和JAK2低约14倍、40倍和12倍。 新药的诞生给患者带来了新的希望，帕拉西替尼（普拉替尼)作为高选择性靶向药物，能够精准打击RET基因突变，对NSCLC、MTC、甲状腺癌和其他RET基因突变的实体瘤患者，都表现出极佳的疗效和良好的安全性。更多帕拉西替尼（普拉替尼)的药品信息可以联系客服咨询。 相关热文推荐：肺癌新药帕拉西替尼怎么买？ https://www.1blv.com/newsDetail/84499.html

帕拉西替尼（普拉替尼）是一种口服（每日一次）、强效、高选择性的靶向RET变异药物，获批治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者。 肺癌是全球发病率较高的恶性肿瘤之一。 普拉替尼是由基石药业战略合作伙伴Blueprint Medicines Corporation开发的一款口服（每日一次）、强效和高选择性靶向致癌性RET变异（包括可预见的耐药突变）的在研药物。 Blueprint Medicines于2020年5月宣布其在美国和欧盟递交的普拉替尼用于治疗RET融合阳性的局部进展或转移性NSCLC的上市申请已经分别被美国FDA和欧洲药品管理局正式受理和认证。 帕拉西替尼（普拉替尼）在经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，并且安全性及耐受性良好，一线治疗数据ARROW研究中，27例初治的RET融合阳性转移性非小细胞肺癌，中位年龄65岁，52%女性，59%白人，33%亚洲人，96%PS评分0-1分，37%脑转移。RET基因经NGS检测比例67%，经FISH检测比例33%，最常见的RET融合伴侣为KIF5B（70%）和CCD6（11%）。完全缓解率11%，部分缓解率59%，总有效率70%，中位缓解持续时间9.0月。 肺癌新药帕拉西替尼怎么买？ 帕拉西替尼（普拉替尼）目前已经在多个国家上市，美国出口到印度的帕拉西替尼（普拉替尼）性价比较高，详细购药渠道可以咨询医伴旅客服了解。 相关热文推荐：司美替尼多少钱一盒？在哪买的到？ https://www.1blv.com/newsDetail/84494.html

普雷西替尼（普拉替尼）是一种口服多靶点TKIs合成物，为pan-BCR-ABL抑制剂。其体外抑制ABL与T315I突变ABL酪氨酸激酶活性的半抑制浓度（IC50）分别为0.4、2.0nmol·L-1，IC50值在0.1～20nmol·L-1，亦抑制其他致癌激酶的活性，包括血管内皮生长因子受体（VEGFR）、血小板衍生生长因子受体（PDGFR）、纤维母细胞生长因子受体（FGFR）、生促红素人肝细胞（Eph）受体、胞质酪氨酸激酶Src家族（SFK）、酪氨酸激酶膜受体基因（C-kit）、孤儿受体酪氨酸激酶（RET）、促血管生成素Ⅰ型酪氨酸激酶受体2（TIE2）和FMS样的酪氨酸激酶3（FLT3）。普雷西替尼（普拉替尼）的分子结构是根据与T315I相互作用的不同方式设计，与现有激酶抑制剂结构无关。ABL抑制剂包括含天冬氨酸-苯丙氨酸-甘氨酸（DFG-in，1类抑制剂）和不含天冬氨酸-苯丙氨酸-甘氨酸（DFG-out，2类抑制剂）两种类型，这取决于它们与BCR-ABL相互作用的结合方式。1类抑制剂为第一代小分子激酶抑制剂，靶向作用于酶活化基团的ATP结合位点，以活化环的构型开放为特征；2类抑制剂与其他疏水位点结合，与1类抑制剂不同，形成构型失活。相比之下，2类抑制剂较1类有更高的选择性和疗效。 普雷西替尼（普拉替尼）是一种激酶抑制剂，适用于治疗采用FDA批准的检测法检测的转移性转染重排（RET）融合阳性、非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。成人推荐剂量为400 mg，每日一次，空腹状态下口服给药（普雷西替尼（普拉替尼）服药前至少2小时以及服药后至少1小时不要进食）。

普雷西替尼（普拉替尼）是由Blueprint Medicines Corporation开发的一款口服（每日一次）、强效和高选择性靶向致癌性RET变异（包括可预见的耐药突变）的在研药物。早在2018年6月，基石药业就从Blueprint Medicines Corporation获得了包括普雷西替尼（普拉替尼）在内的三种药物在中国大陆、香港、澳门和台湾的独家开发和商业化授权，并在中国进行其全球临床试验ARROW。2020年7月9日，基石药业公布了RET抑制剂普雷西替尼（普拉替尼）在全球I/II期关键性试验的中国患者研究结果。研究数据显示，普雷西替尼（普拉替尼）在RET融合阳性的NSCLC中国患者中具有优越和持久的临床抗肿瘤活性，且病人耐受性良好。 在普雷西替尼（普拉替尼）获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。针对T315I突变，ARIAD制药公司研制了第三代TKIs———普雷西替尼（普拉替尼）。普雷西替尼（普拉替尼）与BCRABL激酶位点结合的独特作用机制，可抑制含T315I突变在内的BCR-ABL激酶活性，为CML及Ph+ALL患者带来了新的希望。 2020年9月7日，普雷西替尼（普拉替尼）在国内的上市申请被中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，并纳入优先审评。普雷西替尼（普拉替尼）在中国申请的适应症是：用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌患者。这意味着，普雷西替尼（普拉替尼）不久后即将在中国获批上市，成为国内第一个针对RET融合阳性的靶向药。在普雷西替尼（普拉替尼）正式登陆中国之前，国内患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取海外的普雷西替尼（普拉替尼）。

最近，普雷西替尼（普拉替尼）的上市进程实现中美两开花。2020年9月7日，基石药业宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理基石药业普雷西替尼（普拉替尼）作为国家1.1类新药的上市申请并纳入优先审评，用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。就在三天前，Blueprint Medicines Corporation宣布，美国FDA加速批准该公司开发的RET抑制剂Gavreto™（pralsetinib）上市，用于治疗RET融合阳性NSCLC成人患者。 中美审批同步取得进展得益于普雷西替尼（普拉替尼）在临床试验中取得了优秀的结果。根据Blueprint Medicines Corporation发布的临床结果显示：在先前接受过铂化疗的87位患者中，普雷西替尼（普拉替尼）的总缓解率（ORR）为57％（95％CI：46％，68％），完全缓解率（CR）为5.7％。此外，在27名未接受过铂化疗的患者中，ORR为70％（95％CI：50％，86％），CR率为11％。可以看出，即使是之前经过化疗的患者，也能对普雷西替尼（普拉替尼）有着良好应答。 在肺癌精准治疗领域，针对RET靶点的研发是继EGFR、ALK、ROS1和NTRK等靶点后另一个巨大的突破。目前，国内尚无选择性RET抑制剂获批。对于RET融合阳性NSCLC患者，国内尚存在巨大未满足的临床治疗需求。普雷西替尼（普拉替尼）在全球性试验以及在中国NSCLC患者中的研究结果令我们对其在国内的上市及其对患者带来的获益充满期待。就目前而言，对于国内患者来说，可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取美国上市的普雷西替尼（普拉替尼）。

2020年9月4日，新型肺癌靶向药普雷西替尼（普拉替尼）经美国FDA批准上市，用于治疗RET融合基因突变阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。 短短3天后，9月7日，普雷西替尼（普拉替尼）在国内的上市申请被中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，并纳入优先审评。普雷西替尼（普拉替尼）在中国申请的适应症是：用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌患者。这意味着，普雷西替尼（普拉替尼）不久后即将在中国获批上市，成为国内第一个针对RET融合阳性的靶向药。 在普雷西替尼（普拉替尼）治疗晚期RET融合基因突变阳性患者的全球性研究中，普雷西替尼（普拉替尼）表现出了良好的疗效：客观缓解率（ORR）高达65%，其中普雷西替尼（普拉替尼）初治患者的客观缓解率更是高达73%，既往经含铂治疗的患者，客观缓解率也达到了61％，疾病控制率（DCR）达93%！ 临床试验结果表明，无论是一线还是二线治疗，普雷西替尼（普拉替尼）对RET融合阳性的非小细胞肺癌患者均有卓越的疗效。所以普雷西替尼（普拉替尼）的FDA说明书中注明了，该适应症并不受既往治疗的限制。 最后做个总结，普雷西替尼（普拉替尼）对于RET融合基因突变阳性非小细胞肺癌疗效显著，并且副作用在安全范围，是一个优秀的新型靶向药。期待普雷西替尼（普拉替尼）早日在国内获批上市，让RET融合阳性的非小细胞肺癌患者有针对性的靶向药可用，从而获得更大的治疗希望。

在中国，甲状腺癌发病率逐年上升。相关报告显示，甲状腺癌发病率约为14.6/10万人，其中甲状腺髓样癌(MTC)发病率约占甲状腺癌的2%-4%，其恶性程度较高，易发生远处转移，且晚期患者疗效不佳。国国家药品监督管理局已受理了创新靶向药RET抑制剂普雷西替尼（普拉替尼）作为国家1.1类新药的上市申请，将其纳入优先审评，用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌患者。创新靶向药普雷西替尼（普拉替尼）的“诞生”打破了甲状腺髓样癌(MTC)多靶点“撒网”的局面，它可以高选择性、精准打击RET突变基因，对携带RET突变的甲状腺髓样癌(MTC)晚期患者具有更广泛和持久的抗肿瘤作用，而且通过抑制原发和继发突变，普雷西替尼（普拉替尼）有望克服和预防临床耐药的发生。 当下，普雷西替尼（普拉替尼）已获准用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者、12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者和需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。据悉， 近日，美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了普雷西替尼（普拉替尼），用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者，成为肿瘤精准治疗领域的又一重要里程碑。普雷西替尼（普拉替尼）一线治疗RET融合的NSCLC和甲状腺髓样癌的注册临床研究已在中国开展，同时普雷西替尼（普拉替尼）在其他携带RET变异的晚期实体瘤的疗效也在进一步探索中。目前，普雷西替尼（普拉替尼）在甲状腺髓样癌、甲状腺癌、非小细胞肺癌等多种RET突变的晚期实体瘤患者中都已展示出广泛而持久的抗肿瘤活性，潜力无限。 价格方面，美国普雷西替尼（普拉替尼）（100mgx60粒/盒）售价折合人民币在12万元左右。