抗癌新药尼拉帕尼(Niraparib)的三期临床实验数据已经公布了，结果出人意料的好，尼拉帕尼是一个针对PARP基因的靶向药物，主要针对的是BRCA1/2基因突变的癌症，比如卵巢癌和乳腺癌。那么它效果到底有多好？公布的临床试验就是在“维持期”中，使用尼拉帕尼，结果发现有奇效：对有BRCA基因突变的卵巢癌，第一次化疗后，如果保持每日口服尼拉帕尼一次，“中位无进展生存时间”是21个月，而对照组使用安慰剂的病人，只有短短5.5个月。 “无进展生存”是癌症临床试验最常用的指标之一，描述的不是病人总生存时间，而是有效控制肿瘤的时间，这段时间内，肿瘤可能是缩小，也可能是没变，总之，没有恶化，病人生活状态会比较好，生活质量高。当然，病人的总生存时间肯定会超过“无进展生存”，也就是说化疗后，再使用尼拉帕尼维持的BRCA突变病人，平均生存将显著超过21个月，接近两年，这对晚期卵巢癌病人来说，可以说是革命性的好消息。 毫无疑问，尼拉帕尼的效果还是十分不错的。尼拉帕尼是属于PARP抑制剂，这是一类针对PARP基因的靶向药物，它不是对任何癌症都有效，而是主要用于BRCA1/2基因突变的病人，这体现了现在常说的癌症“精准医疗”。

尼拉帕尼（Zejula）最早由美国TESARO公司研发，目前由再鼎医药推进。尼拉帕尼的问世，可以说是近几年来研发最成功的靶向药之一，也是最为特殊的靶向药之一。不同于PD-1、EGFR，尼拉帕尼主要针对妇科癌症卵巢癌。在临床实验中，尼拉帕尼为卵巢癌患者带来了革命性的治疗突破，主要延长了患者的无进展生存期。 卵巢癌是女性第七大易患的癌症。早期患者无明显症状，大部分患者发现就是晚期，可用的药物不多。目前，以铂类药物为基础的化疗是治疗卵巢癌的常规手段，效果很不错，但不少患者在两年内会出现复发，肿瘤卷土重来。耐药对所有患者而言都是一场噩梦，如何解决药物耐药，是研究者们最关心的问题。而尼拉帕尼最重要的特点就是可以延缓耐药，可持续治疗卵巢癌患者。具体服用尼拉帕尼多久会耐药，与患者体质、疾病进展程度和治疗情况密切相关，没有一个具体的数据。

2016年9月12日，FDA授予尼拉帕尼治疗复发性铂敏感型卵巢癌、输卵管癌或腹膜癌突破性治疗地位，并快速通道审评。2017年3月，尼拉帕尼获得美国FDA批准上市，是FDA获批上市的第三个PARP抑制剂，也是目前唯一被批准用于复发性卵巢上皮细胞癌维持治疗的药物。 一项国际、多中心、双盲、安慰剂对照的3期临床研究中，共纳入了553名患有复发性卵巢癌的患者，研究结果显示，当患者存在BRCA突变，接受尼拉帕尼治疗后中位无进展生存期为21个月，而安慰剂组为5.5个月；无BRCA突变的患者也能从中受益，试验发现，对于无BRCA突变的患者，接受尼拉帕尼治疗后中位无进展生存期为9.3个月，而安慰剂组为3.9个月。 综上所述，卵巢癌患者服用尼拉帕尼中位无进展生存期为21个月，不到两年。

药品名：尼拉帕尼(Niraparib) 商品名：Zejula 中文名：尼拉帕尼(Niraparib) 性状：胶囊 剂量：100mg 生产商：泰萨罗Tesar 适应症：适用为有复发性表皮卵巢，输卵管，或原发性腹膜癌患者对基于铂化疗是一个完全或部分缓解成年患者的维持治疗。 药物说明：尼拉帕尼是一种聚(ADP-核糖)聚合酶(PARP)酶，PARP-1和PARP-2的抑制剂，它们在DNA修复中起作用。体外研究显示尼拉帕尼诱导细胞毒性可能涉及PARP酶活性的抑制作用和增加PARP-DNA复合物的形成导致DNA损伤，凋亡和细胞死亡。 试验数据：临床试验一共招募了553名患有复发性卵巢癌的患者，该试验显示，当患者存在BRCA突变，接受尼拉帕尼治疗后中位无进展生存期为21个月，而安慰剂组为5.5个月；不仅如此，无BRCA突变的患者也能从中受益，试验发现，对于无BRCA突变的患者，接受尼拉帕尼治疗后中位无进展生存期为9.3个月，而安慰剂组为3.9个月。该药物试验结果显示无论是BRCA突变患者还是非突变患者，都能从尼拉帕尼治疗中获益。 尼拉帕尼不良反应：血小板减少症，贫血，嗜中性白细胞减少症，贫血，心悸，恶心，便秘，呕吐，腹痛/腹胀，粘膜炎/口腔炎，腹泻，消化不良，口干，疲劳/虚弱，食欲降低，尿路感染，AST/ALT升高，肌。痛，背痛，关节痛，头痛，眩晕，畸形，失眠，焦虑，鼻咽炎，呼吸困难，咳嗽，皮疹、高血压。

尼拉帕尼是一种口服PARP抑制剂，可用于晚期卵巢癌的治疗，不过这些卵巢癌患者必须存在BRCA1/2基因突变。由于尼拉帕尼目前还未在国内上市，因此很多人对它的用法不是很了解。 尼拉帕尼为胶囊制剂，推荐的使用剂量是300mg/天，每天口服1次（3粒），可以和食物一起服用，或是无食物服用也是可以的。口服时，用水送服，胶囊不能打开、破碎或且是咀嚼后服用。尼拉帕尼有可能导致恶心症状，建议在睡前服用，可最大程度避免。如因呕吐或是遗忘漏服，不用额外服用，到下一次的服用时间按正常服用即可。 对于尼拉帕尼引起的不良反应，可考虑减小给药剂量至每天200mg（2粒）。如有必要，可再次降低剂量至每天100mg（1粒）。两次降低给药剂量后，不良反应仍未得到缓解，需考虑停止服用尼拉帕尼。

尼拉帕尼(Niraparib)是一种口服多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）1/2抑制剂。此类药物能阻断参与修复受损DNA的PARP酶活性。对带有BRCA基因突变的癌细胞来说，倘若PARP活性进一步受到抑制，这些细胞分裂时就会累积大量DNA损伤，导致癌细胞死亡，或是减缓肿瘤生长。临床试验显示，带有BRCA突变的患者中，尼拉帕尼降低了74%疾病发生进展或患者死亡的风险。在未携带BRCA突变的患者中，这一数字达到了55%。同时尼拉帕尼还是首款无需检查BRCA突变或其他生物标志物的状况，就能在临床上显著改善复发性卵巢癌患者的无进展生存期的PARP抑制剂。 尼拉帕尼为口服使用，推荐剂量是300mg，每天1次，有或无食物服用；尼拉帕尼仅需每日口服一次，就能起到控制病情的效果。患者应持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的不良反应。对于尼拉帕尼带来的的不良反应，患者可以考虑中断治疗，减低剂量，或终止治疗。

尼拉帕尼(niraparib,商品名Zejula)是由Tesaro公司开发的第3个获FDA批准上市的聚二磷酸腺苷核糖聚合酶抑制剂，也是第一个用于复发性卵巢上皮细胞癌维持治疗的药物。其特点是使用该药无需进行基因检测,无论患者是否存在卵巢癌易感基因突变，使用该药均能获益。 尼拉帕尼(niraparib)最初由美国默克公司研制，授权美国Tesaro生物制药公司负责在美国上市和销售，随后Tesaro公司授权给比利时杨森制药公司(Janssen Pharmaceutica N.V.)和再鼎医药(上海)有限公司负责除美国之外的全世界各国开发上市、生产和销售。尼拉帕尼是一种聚腺苷二磷酸核糖聚合酶-1(PARP-1)和聚合酶-2(PARP-2)抑制药。

卵巢癌是妇女中一种常见的癌症，尽管在二线高级治疗中，铂类化疗的响应率很高，但依然有85%的患者会在两年内出现复发。因此，对于这些出现完全响应或部分响应的患者来说，如何在化疗后维持她们的“响应状况”有着巨大而未满足的医疗需求，而尼拉帕尼的出现就给这类患者带来了希望。 尼拉帕尼是一种口服PARP抑制剂，主要针对的是BRCA1/2基因突变的癌症，FDA批准其用于复发性上皮性卵巢，输卵管或原发性腹膜癌的成年患者的维持治疗。这些患者先前接受过铂类化疗，并出现完全响应或部分响应。值得一提的是，尼拉帕尼是美国FDA批准的首个无需BRCA突变或其他生物标志物检测，就可用于治疗的PARP抑制剂。 2016年6月29日，TESARO发布了尼拉帕尼用于化疗后复发的晚期卵巢癌的III期临床数据，结果显示对有BRCA基因突变的卵巢癌，每日口服尼拉帕尼一次，中位无进展生存期为21个月，而对照组（使用化疗）的病人，只有5.5个月。

尼拉帕尼（Niraparib）商品名为Zejula，是Tesaro开发的一种口服小分子 PARP抑制剂，该药物经美国FDA批准用于对复发性上皮性卵巢癌，输卵管癌或原发性腹膜癌患者进行维持治疗，这些患者对铂类化疗有完全或部分反应。 截止目前，尼拉帕尼在美国、欧洲、香港等地获得批准用于治疗复发性卵巢癌，印度、孟加拉也有尼拉帕尼仿制药上市，中国大陆区正处于上市申报阶段。

尼拉帕尼是一种口服有效的小分子 PARP抑制剂，是由Tesaro公司开发的治疗卵巢癌的药物。尼拉帕尼获得了美国食品和药物管理局（FDA）的快速指定，该药物经美国FDA批准用于对复发性上皮性卵巢癌，输卵管癌或原发性腹膜癌患者进行维持治疗，这些患者对铂类化疗有完全或部分反应。 Tesaro公司在2016年提交了新药申请；2017年3月27日，尼拉帕尼在美国获得批准；2017年11月16日，尼拉帕尼在欧洲获得批准。截止目前，尼拉帕尼在国内暂未上市，国内售价也就无从谈起。

2017年3月27日，尼拉帕尼获美国食品药品管理局(FDA)批准，商品名为Zejula(R)，用于复发性上皮细胞卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌及对铂化疗完全或部分应答的成人患者维持治疗。 截止目前，尼拉帕尼已在美国、欧洲、香港等国家和地区上市，在印度、孟加拉也有仿制药上市，中国大陆暂时没有批准上市尼拉帕尼。

既往的研究发现PARP抑制剂尼拉帕尼（Zejula）维持治疗可延长铂敏感的复发性卵巢癌患者的无进展生存期。最新发表在JCO上的文章（ENGOT-OV16/NOVA）目的是评估尼拉帕尼维持治疗对铂类化疗部分反应（RP）、完全反应（CR）的复发性卵巢癌患者的临床获益情况。共有553名患者纳入该试验，所有患者采用以铂类为基础的化疗方案。203例患者存在胚系BRCA突变（gBRCAmut），其中99例患者部分反应(PR)，104例完全反应(CR)。 350例患者无胚系BRCA突变（non–gBRCAmut），其中有173例患者部分反应(PR)，177患者完全反应(CR)。根据患者是否存在BRCA突变和对最后一次铂类为基础化疗的反应进行事后分析以评估尼拉帕尼维持治疗的安全性及进展风险。使用肿瘤治疗功能评估卵巢症状指数评估卵巢癌特异性症状和生活质量。 结果与安慰剂组相比，无论是BRCA突变队列还是非BRCA突变队列，使用尼拉帕尼治疗的患者的无进展生存率明显提高。任何级别包括3级或更大程度的不良事件的发生率都是可控制的。本次研究的分析进一步指出，对以铂类为基础化疗且为部分反应（PR）的复发性卵巢癌患者使用尼拉帕尼作为维持治疗可延长其无进展生存期，并未发现PR患者存在额外的安全风险。这表明PR患者在6个疗程的铂类为基础化疗停止后，很可能从尼拉帕尼的维持治疗中获益。

尼拉帕尼（niraparib，商品名Zejula）是由Tesaro（已被英国医药公司葛兰素史克(GSK)收购）公司开发的聚二磷酸腺苷核糖聚合酶（PARP）抑制剂，能够抑制DNA修复。 2017年3月27日，FDA批准尼拉帕尼上市，主要用于复发性上皮卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌的治疗，以及对铂类化疗药物完全或部分响应的成人患者的维持治疗。

尼拉帕尼，又叫尼拉帕利，商品名Zejula，是一种口服的PARP抑制剂，可以治疗的癌症有复发性上皮卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌。 尼拉帕尼说明书显示该药的推荐服用剂量是每天300mg，空腹或随餐吃都行。关于要吃几个疗程，并没有确切的答案，患者应持续服用直到产生耐药或是不能接受的不良反应。对于治疗期间的副作用，可考虑中止治疗，或减少剂量、中断治疗。如果患者呕吐或错过一剂尼拉帕尼，请不要再服用额外的剂量，按照患者之前计划的正常时间服用下一剂。

尼拉帕尼是一种多聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制剂，可阻断涉及修复受损DNA的酶，通过阻断该酶，癌细胞内的DNA不被修复，导致细胞死亡，并可能导致肿瘤生长的减慢或停止。 2017年3月27日，FDA批准尼拉帕尼用于治疗成人复发性上皮性卵巢癌，输卵管或原发性腹膜癌的维持治疗(旨在延缓癌症生长)，经铂类化疗治疗后肿瘤完全或部分收缩(完全或部分反应)。 尼拉帕尼是美国FDA批准的首个无需BRCA突变或其他生物标志物检测，就可用于治疗的PARP抑制剂，在临床上显著改善复发性卵巢癌患者的无进展生存期。

尼拉帕尼是一种治疗卵巢癌的PARP抑制剂，是继奥拉帕尼之后的第三个经美国FDA批准上市的PARP抑制剂。它的出现为晚期卵巢癌的治疗增加了新选择。尼拉帕尼的推荐服用剂量是每天300mg，治疗中会出现中性粒细胞减少、血小板减少等不良反应。 尼拉帕尼原研药价格昂贵，单盒售价高达几万元人民币，而中国大陆又没有上市这款药，虽然香港地区已经上市了尼拉帕尼，但价格同样昂贵。好在尼拉帕尼仿制药已经上市，几千元的售价就能享受原研药带来的效果。尼拉帕尼仿制药是由孟加拉珠峰制药生产，是全球首仿药。孟加拉珠峰仿制的尼拉帕尼为100毫克规格，每瓶30粒，商品名为Niranib，售价为5000元。按照尼拉帕尼的标准用量，一个月需要三盒，需要花费15000元，比原研药尼拉帕尼便宜太多！

2017年3月27日，尼拉帕尼获美国食品药品管理局(FDA)批准，商品名为Zejula(R)。用于复发性上皮细胞卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌及对铂化疗完全或部分应答的成人患者维持治疗。 2018年10月22日，Zai Lab（再鼎医药）宣布批准ZEJULA®（Niraparib）尼拉帕尼在香港上市，用于对铂类敏感的复发性高级别浆液性上皮性卵巢癌患者，且不论BRCA基因突变状态如何。截止目前，尼拉帕尼未在中国大陆批准上市。

尼拉帕尼（niraparib）是一种多聚ADP-核糖聚合酶抑制剂，简称PARP抑制剂。它可阻断修复受损DNA的酶，诱导细胞死亡，从而导致肿瘤生长的减慢或停止。2017年3月27日，尼拉帕尼获批治疗成人复发性上皮性卵巢癌，输卵管或原发性腹膜癌的维持治疗(旨在延缓癌症生长)，经铂类化疗治疗后肿瘤完全或部分收缩(完全或部分反应)。 目前尼拉帕尼还没在中国大陆上市，但在美国、香港，印度等地区已经上市了。尼拉帕尼原研药价格十分昂贵，折合人民币数万元一盒。目前，仿制版尼拉帕尼的性价比是最高的：孟加拉版尼拉帕尼5000元/盒（100mg*30粒），印度版尼拉帕尼19500元/盒（100mg*90粒）。

2017年11月22日，欧洲委员会（European Commission）批准了尼拉帕尼（Niraparib）用于铂类敏感，接受含铂方案化疗达CR或PR的高级别浆液性上皮卵巢癌、输卵管癌或原发腹膜恶性肿瘤。本次尼拉帕尼在欧洲批准的适应症未针对BRCA突变状态做出限定，是欧洲首个不需要检测生物标志状态应用的PARP抑制剂。此前，2017年3月份，美国FDA已批准了相同适应症。 尼拉帕尼原研药的价格非常贵，一盒上万元人民币，绝大多数的患者是承受不起的。而孟加拉仿制的尼拉帕尼价格连原研药的1/9都不到，是目前中国患者的最佳选择。尼拉帕尼仿制药是由孟加拉珠峰生产，是全球首仿药。孟加拉珠峰仿制的尼拉帕尼为100毫克规格，每瓶30粒，商品名为Niranib，售价折合人民币约5000元。

尼拉帕尼最早获得批准的适应症是治疗卵巢癌，是FDA批准的首个无需BRCA突变或其他生物标志物检测就可用于治疗的PARP抑制剂，其没有BRCA变异限制，适用人群更为广泛。其在卵巢癌的III期临床试验中（ENGOT-OV16/NOVA研究），表现优秀，mPFS显著延长了近4倍（Niraparib组21.0个月 vs 安慰剂组5.5个月）。 目前尼拉帕尼治疗携带BRCA1或BRCA2突变的乳腺癌患者III期临床试验（BRAVO，NCT01905592）仍在进行中，治疗接受过尼拉帕尼联合放化疗的乳腺癌患者，将直接对比与标准化疗的疗法及安全性，期待这项试验结果的公布。 尼拉帕尼属于PARP抑制剂，是近年来肿瘤治疗领域的热门靶点，除了卵巢癌外在其他病种也有不俗表现。上述PARP抑制剂在乳腺癌的临床研究表现也很出色，由BRCA1/2引发的突变一般会导致更年轻的乳腺癌或者卵巢癌。而抑制剂会对卵巢癌和乳腺癌都较有效。尼拉帕尼对于特别难治性的三阴乳腺癌(TNBC)的试验正在进行，从披露的部分数据显示，对于三阴乳腺癌的治疗也有较好效果，相信不久的将来，更多PARP抑制剂将被FDA批准用于乳腺癌的治疗，为BRCA突变乳腺癌靶向治疗带来更多的选择。