凡德他尼是一种合成的化合物,为口服的小分子多靶点酪酸激酶抑制剂(TKI),可同时作用于肿瘤细胞EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶,还可选择性的抑制其他的酪氨酸激酶,以及丝氨酸/苏氨酸激酶,多靶点联合阻断信号传导,因此是一种多通道肿留信号传导抑制剂。凡德他尼是2011年4月6日被FDA批准为首个用于治疗不能手术的晚期MTC的靶向药物。今天咱们就来了解一下凡德他尼片治疗甲状腺癌效果怎样？ 治疗甲状腺癌甲状腺髓样癌发病率低，具有遗传性，无论放射治疗、联合化疗抑或内分泌治疗效果不佳，预后差。0008号研究是一项进行中的、开放的Ⅱ期研究，评估凡德他尼治疗进展期遗传性甲状腺髓样癌的疗效和毒副作用。11例可评价的病人中(接受凡德他尼 300 mg/d，至少3个月)，2例患者获得PR，9例患者获SD。另外，病人血浆肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原分别较基线值下降了72%和25%。目前人们认为，凡德他尼治疗甲状腺髓样癌主要作用于肿瘤细胞靶点RET酪氨酸激酶，RET可促进肿瘤细胞生长和存活，40%的散发性和100%遗传性甲状腺髓样癌有RET基因的过表达。 凡德他尼可有效治疗晚期MTC，药物半衰期为19 d。它对侵袭性MTC最主要的作用是延长无进展生存期和提高疾病的稳定率。在一项Ⅲ期临床试验中，311例晚期MTC病人口服凡德他尼治疗。凡德他尼治疗显著延长了病人的中位无进展生存期，达30.5个月，而对照组仅为19.3个月。 治疗组完全缓解率为45%，对照组则为13%。治疗组降钙素和癌胚抗原（CEA）水平较对照组有明显下降。凡德他尼是治疗晚期MTC的有效方法，但是应该严密观察不良反应，必要时应减少用药剂量。凡德他尼在用于治疗儿童2B型多发型内分泌腺瘤及髓样癌病人时，可能会引起TSH水平升高及游离T4水平降低。 以上就是凡德他尼甲状腺癌效果的内容，希望可以帮助到您！

凡德他尼能抑制甲状腺髓样癌的发展，是首个获得FDA批准的用于治疗该病的药物，将为治疗成年患者晚期甲状腺髓样癌提供帮助。凡德他尼被称“二代易瑞沙”，不仅作用于肿瘤细胞的EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶，还可抑制其他酪氨酸激酶以及丝氨酸/苏氨酸激酶。今天咱们就来了解一下凡德他尼治疗肺癌患者效果如何？ 在一项研究进行中的、 开放的Ⅱ期研究，评估凡德他尼治疗进展期遗传性甲状腺髓样癌的疗效和毒副作用。11例可评价的患者中(接受凡德他尼 300 mg/d，至少3个月)，2例患者获得PR，9例患者获SD。 另外，患者血浆肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原分别较基线值下降了72%和25%。目前人们认为，凡德他尼治疗甲状腺癌主要作用于肿瘤细胞靶点RET酪氨酸激酶，RET可促进肿瘤细胞生长和存活。 由实验结果明显可以看出，凡德他尼治疗甲状腺癌的效果是及其显著的。 NCT01823068是另一项凡德他尼治疗RET融合NSCLC的二期临床试验，18名韩国RET融合NSCLC患者，FISH阳性，腺癌16名，鳞癌1名，大细胞癌1名，其中1名3B期，18名IV期，中位年龄56岁，33%女性，61%不吸烟，100%接受过至少一次化疗，8名患者检测了融合伴侣类型，其中KIF5B-RET5名，CCDC6-RET2名，MYO5C-RET1名。 凡德他尼300mg每天一次，空腹或随餐口服，17名患者可供评估，客观有效率（ORR）18%，疾病控制率（DCR）65%，见图3，中位无进展生存期（PFS）4.5个月，中位总生存期（OS）11.6个月。 5名KIF5B-RET患者的肿瘤均缩小，ORR为0；2名CCDC6-RET患者的肿瘤均缩小，ORR为50%。 凡德他尼是一款口服使用的抗癌靶向药物，凡德他尼这款药物对局部晚期或转移的有症状或进展的髓样甲状腺癌有着非常不错的治疗效果。 以上就是凡德他尼治疗效果的内容，希望可以帮助到您！

凡德他尼推荐的服用剂量为300mg，当患者服用剂量≤300mg时，耐受性良好。凡德他尼是一种激酶抑制剂，虽然获批的适应症是髓样甲状腺癌，但凡德他尼在晚期非小细胞肺癌、晚期乳腺癌和晚期多发性骨髓瘤中也都有应用，且效果相当不错。今天咱们就来了解一下凡德他尼治疗肺癌患者效果如何？ 003号研究比较了凡德他尼 300 mg/d和吉非替尼250 mg/d对一线或二线化疗失败的168例晚期NSCLC病人的疗效，与吉非替尼相比，凡德他尼明显地增加了有效率和延长了疾病无进展生存时间，分别为8%和1%，11.9周和8.1周，(P=0.011)。在临床试验中如果病人病情进展或不能耐受毒性，允许其改变治疗方案。试验结果表明，用吉非替尼代替凡德他尼的病人疾病控制率为14%，而用凡德他尼代替吉非替尼的病人疾病控制率达到32%，预计中位总生存期由凡德他尼→吉非替尼为6.1个月，而由吉非替尼→凡德他尼为7.4个月。 一篇文章针对性评估了凡德他尼对晚期有RET重排的非小细胞肺癌患者的有效性和安全性。 研究人员历时2年，寻找到34位RET重排阳性患者（2%），其中19人接受了药物治疗试验。 经过一段时间的药物治疗，在所有患者中有9人的病情得到缓解，17人病情得到控制。大多数患者(16人)的肿瘤都表现出不同程度的缩小，其中7位患者的肿瘤的缩小超过50%。 在9位有缓解反应的患者中，有6位患者先前接受过两次或两次以上的化疗。反应中位值5.6个月，在收集数据截止时，无进展生存期中位值是4.7个月(2.8–8.5)。随访中位时间是9.9个月（3.0-26.4）。在12个月的总生存率是47%，中位生存期是11.1个月；不同类型的RET融合无进展生存期时间存在差异。 在所有19位接受药物治疗研究的患者中，共有6位具有CCDC6-RET融合，10位具有KIF5B-RET融合。 在具有CCDC6-RET融合的患者中，无进展生存期中位值是8.3个月，生存期在12个月以上的患者占67%。 在具有KIF5B-RET融合的患者中，只有2位患者病情得到缓解，无进展中位值是2.9个月，生存期在12个月以上的患者只占42%。 该研究结果表明凡德他尼对RET重排的非小细胞肺癌患者显示出临床抗肿瘤活性。但是，CCDC6-RET亚型对凡德他尼的敏感性要显著高于KIF5B-RET亚型的非小肺癌患者。 以上就是凡德他尼效果的内容，希望可以帮助到您！

凡德他尼为口服的小分子多靶点酪酸激酶抑制剂(TKI)，可同时作用于肿瘤细胞EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶等。局部晚期或转移的有症状或进展的髓样甲状腺癌。同样也可用于治疗晚期NSCLC（非小细胞肺癌）。今天咱们就来详细了解一下凡德他尼目前获批的适应症有什么？ 凡德他尼适应症: 1、凡德他尼是一种激酶抑制剂适用于治疗不能切除，局部晚期或转移的有症状或进展的髓样甲状腺癌。因为凡德他尼有治疗相关风险，在惰性，无症状或缓慢进展疾病患者中使用凡德他尼应谨慎小心考虑。 2、在非小细胞肺癌患者中，也存在这些靶点的突变，因此该药物也被用于特定基因突变肺癌患者，在非小细胞肺癌的临床研究中，有的研究者甚至称其为“易瑞沙二代”。只是目前，凡德他尼在临床上的应用还只是髓样甲状腺癌。 凡德他尼推荐的服用剂量为300mg，当患者服用剂量≤300mg时，耐受性良好。非常常见(目前在10%以上的人)的凡德他尼不良反应包括感冒、支气管炎、上呼吸道感染、尿路感染、食欲下降，低钙吸收失眠抑郁情绪头痛麻刺感，奇怪，痛苦的感觉头晕目眩，视力模糊角膜，长Qt综合征，高血压，胃痛，腹泻，恶心，呕吐，消化不良，对阳光的敏感性、皮疹、痤疮、干燥瘙痒、指甲障碍，尿液中的蛋白质，肾结石，虚弱，疲劳，疼痛和水肿。　 凡德他尼这款药物可与或不与食物使用。如患者漏服一剂，则离下次剂量前小于12小时不应服用。如果患者在使用这款药物的期间出现了药效的减退的情况，千万不要自己盲目增加用药剂量，我们应该首先就医看是否出现了耐药性，再做相关的用药调整。往往凡德他尼治疗用量如果过量的话会导致我们患者出现更多的副作用，甚至会出现病情反弹的情况。 以上就是凡德他尼适应症的内容，希望可以帮助到您！

凡德他尼是一种激酶抑制剂。体外研究曾显示凡德他尼抑制剂酪氨酸激酶包括表皮生长因子受体(EGFR)，血管生长因子受体 (VEGFR)，转染期间重排(RET)，蛋白激酶6(BRK)的 成员，TIE2，EPH受体激酶家族的成员，和酪氨酸激酶Src成员的活性。凡德他尼抑制在肿瘤细 胞和内皮细胞中表皮生长因子(EGF)-刺激的受体酪氨酸激酶磷酸化和内皮细胞中VEGF-刺激的酪氨酸激酶磷酸化。 凡德他尼特殊之处在于它既抑制EGFR(表皮细胞生长因子)，同时又抑制VEGFR-2和VEGFR-3(内皮细胞生长因子受体)，这样的“内”、“表”跨越，在靶向药中是独一无二的。或许该药的研究人员发现易瑞沙和特罗凯只抑制表皮细胞生长因子因而容易发生耐药，于是就企图“内”、“表”通杀以达到“二代EGFR抑制剂”的目标。凡德他尼这种“内”、“表”通杀的特点，使其抑制肿瘤的力量扯为两半，同样的副作用也扯为两半，因而药物显得非常温柔。不管能不能降低肿瘤指标或缩小肿瘤尺寸，凡德他尼能“全面”地抑制病情，也会明显减轻病人原来的一些与肺肿瘤相关的症状，如咳嗽、粘痰、气喘、胸闷、乏力、难睡、等等。 凡德他尼尚未在国内上市，自然不支持医保报销。凡德他尼在美国药剂规格为300mg-30片/瓶（盒），价格大概在4500 美元左右。这么高昂的价格，是许多普通家庭无法承担的。 印度已经有了凡德他尼的仿制药，规格为100mg*30片，价格大概在7000元人民币左右；规格为300mg*30片，价格大概在12500元人民币左右。由于汇率浮动，具体价格请咨询医伴旅。

相信肺癌患者对易瑞沙这款药物都不会陌生，易瑞沙被称为是我们肺癌治疗的神药，可是面对肺癌基因变化较大，突变类型较多的非小细胞肺癌患者来说，易瑞沙并不能满足我们的治疗需求。特别是对于一些RET 重排的患者来说，治疗更加困难。不过这并不是绝对的，目前被称为“易瑞沙二代”的肺癌靶向药物凡德他尼已经上市，一时间风光无两。那么，凡德他尼对肺癌能有多大疗效呢？ 目前我国正在进行凡德他尼治疗NSCLC的临床试验。003号研究比较了凡德他尼 300 mg/d和吉非替尼250 mg/d对一线或二线化疗失败的168例晚期NSCLC病人的疗效，凡德他尼与吉非替尼相比，凡德他尼明显地增加了有效率和延长了疾病无进展生存时间，分别为8%和1%，11.9周和8.1周，(P=0.011)。在凡德他尼临床试验中如果病人病情进展或不能耐受毒性，允许其改变凡德他尼治疗方案。凡德他尼试验结果表明，用吉非替尼代替凡德他尼的病人疾病控制率为14%，而用凡德他尼代替吉非替尼的病人疾病控制率达到32%，预计中位总生存期由凡德他尼→吉非替尼为6.1个月，而由吉非替尼→凡德他尼为7.4个月。0007号凡德他尼研究正在进行中，目的是评价凡德他尼联合紫杉醇(200 mg/m2)+卡铂(AUC=6)一线治疗ⅢB-IV期NSCLC的疗效。初步凡德他尼试验结果显示，凡德他尼可同时联合传统的化疗药物治疗NSCLC，没有明显增加3~4度的不良反应。

FDA于2011年4月6日批准凡德他尼治疗没有手术资格和疾病正在生长或引起症状晚期（转移）髓样甲状腺癌成年患者。凡德他尼是一种合成的苯胺喹唑啉化合物，凡德他尼为口服的小分子多靶点酪酸激酶抑制剂(TKI)，凡德他尼可同时作用于肿瘤细胞EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶，凡德他尼还可选择性的抑制其他的酪氨酸激酶，以及丝氨酸/苏氨酸激酶，多靶点联合阻断信号传导，因此凡德他尼是一种多通道肿瘤信号传导抑制剂。那么，凡德他尼对甲状腺癌有多大效果呢？ 甲状腺髓样癌发病率低，具有遗传性，无论放射治疗、联合化疗抑或内分泌治疗效果不佳，预后差。Ⅲ期临床试验（ZETA）结果显示，凡德他尼组的无进展存活期（PFS）比安慰剂组延长（30个月比19个月），疾病进展的风险较安慰剂组降低了54%。另外，与安慰剂组相比，凡德他尼组的客观缓解率45%、疾病控制率、降钙素水平、癌胚抗原水平等均改善。 0008号研究是一项进行中的、开放的Ⅱ期研究，评估凡德他尼治疗进展期遗传性甲状腺髓样癌的疗效和毒副作用。11例可评价的病人中(接受凡德他尼300 mg/d，至少3个月)，2例患者获得PR，9例患者获SD。另外，病人血浆肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原分别较基线值下降了72%和25%。研究者认为，凡德他尼治疗甲状腺髓样癌主要作用于肿瘤细胞靶点RET酪氨酸激酶，RET可促进肿瘤细胞生长和存活，40%的散发性和100 %遗传性甲状腺髓样癌有RET基因的过表达。

凡德他尼是一种合成的苯胺喹唑啉化合物，被称“二代易瑞沙”，为口服的小分子多靶点酪酸激酶抑制剂(TKI)，可同时作用于肿瘤细胞EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶，还可选择性的抑制其他的酪氨酸激酶，以及丝氨酸/苏氨酸激酶。 治疗晚期NSCLC（非小细胞肺癌）003号研究比较了凡德他尼300 mg/d和吉非替尼250 mg/d对一线或二线化疗失败的168例晚期NSCLC病人的疗效，与吉非替尼相比，凡德他尼明显地增加了有效率和延长了疾病无进展生存时间，分别为8%和1%，11.9周和8.1周，(P=0.011)。在临床试验中如果病人病情进展或不能耐受毒性，允许其改变治疗方案。试验结果表明，用吉非替尼代替凡德他尼的病人疾病控制率为14%，而用凡德他尼代替吉非替尼的病人疾病控制率达到32%，预计中位总生存期由凡德他尼→吉非替尼为6.1个月，而由吉非替尼→凡德他尼为7.4个月。0007号研究正在进行中，目的是评价凡德他尼联合紫杉醇(200 mg/m2)+卡铂(AUC=6)一线治疗ⅢB-IV期NSCLC的疗效。初步试验结果显示，凡德他尼可同时联合传统的化疗药物治疗NSCLC，没有明显增加3~4度的不良反应。 治疗晚期乳腺癌46例，既往接受紫杉醇+蒽环类化疗失败的转移性乳癌患者，接受凡德他尼(100 mg或300 mg)，44例可评价的患者中未见客观疗效，2组病人各有1例病情稳定(SD)≥24周，研究者认为单药凡德他尼治疗复发耐药的乳腺癌疗效有限，但耐受性良好。

凡德他尼治疗的靶点有EGFR、VEGFR，也就是说，检查出这两个靶点的患者都是可以选择凡德他尼治疗的。除了已经批准用于治疗不能切除，局部晚期或转移的有症状或进展的髓样甲状腺癌，有少数肺癌易瑞沙，特罗凯等EGFR-TKI耐药患者，也有尝试服用凡德他尼，疾病得到控制。 近期发表的一篇文章针对性评估了凡德他尼对晚期有RET重排对患者治疗的有效性和安全性。研究人员历时2年，寻找到34位RET重排阳性患者(2%)，其中19人接受了药物治疗试验。经过一段时间的药物治疗，在所有患者中有9人 (47% [95% CI 24–71])的病情得到缓解，17人(90% [67–99])病情得到控制。大多数患者(16 [84%])的肿瘤都表现出不同程度的缩小，其中7位患者的肿瘤的缩小超过50% 。在9位有缓解反应的患者中，有6位患者先前接受过两次或两次以上的化疗。反应中位值5.6个月，在收集数据截止时，无进展生存期中位值是4.7个月(95% CI 2.8–8.5)。 RET 重排是非小细胞肺癌中少见的致病变异。有许多被报道的案例都显示肺癌RET阳性患者能够在使用RET抑制剂（凡德他尼、卡博替尼、索拉非尼）治疗中获益。但是目前还没有对RET重排患者进行靶向治疗的临床试验鉴定。经过一段时间的药物治疗，在所有患者中有9人 (47% [95% CI 24–71])的病情得到缓解，17人(90% [67–99])病情得到控制。大多数患者(16 [84%])的肿瘤都表现出不同程度的缩小，其中7位患者的肿瘤的缩小超过50% 。这项海外医疗实验研究的结果表明凡德他尼对RET重排的非小细胞肺癌患者显示出临床抗肿瘤活性。但是，CCDC6-RET 亚型对凡德他尼的敏感性要显著高于 KIF5B-RET亚型的非小肺癌患者。

凡德他尼治疗的靶点有EGFR、VEGFR，也就是说，检查出这两个靶点的患者都是可以选择凡德他尼治疗的。除了已经批准用于治疗不能切除，局部晚期或转移的有症状或进展的髓样甲状腺癌，有少数肺癌易瑞沙，特罗凯等EGFR-TKI耐药患者，也有尝试服用凡德他尼，疾病得到控制。凡德他尼于EGFR和VEGFR都有高表达的癌症病人很适宜；其主要副作用为轻度影响心脏供血和由此引起的如轻度晕眩、疲倦和血压升高等不适;它没有皮疹、口腔溃疡、甲沟炎、腹痛腹泻等易瑞沙式的副作用，也没有多吉美式的手足综合症。 近期发表的一篇文章针对性评估了凡德他尼对晚期有RET重排甲状腺癌患者治疗的有效性和安全性。研究人员历时2年，寻找到34位RET重排阳性患者(2%)，其中19人接受了药物治疗试验。经过一段时间的药物治疗，在所有患者中有9人 (47% [95% CI 24–71])的病情得到缓解，17人(90% [67–99])病情得到控制。大多数患者(16 [84%])的肿瘤都表现出不同程度的缩小，其中7位患者的肿瘤的缩小超过50% 。在9位有缓解反应的患者中，有6位患者先前接受过两次或两次以上的化疗。反应中位值5.6个月，在收集数据截止时，无进展生存期中位值是4.7个月(95% CI 2.8–8.5)。随访中位时间是9.9个月(范围在3.0-26.4个月)。在12个月的总生存率是47%(95% CI20–69)，中位生存期是11.1个月;不同类型的RET融合无进展生存期时间存在差异。在所有19位接受药物治疗研究的患者中，共有6位具有CCDC6-RET 融合，10位具有KIF5B-RET 融合。在具有CCDC6-RET 融合的患者中(83% [95%CI 36–100]) ，无进展生存期中位值是8.3个月，生存期在12个月以上的患者占67%。而在具有CCDC6-RET 融合的患者中，只有2位患者病情得到缓解，无进展中位值是2.9个月，生存期在12个月以上的患者只占42%。 凡德他尼的疗效可见一斑！

【药品名称】凡德他尼 【主要成份】凡德他尼。 【性 状】本品为片剂。 【适应症/功能主治】 凡德他尼是一种激酶抑制剂适用于治疗不能切除，局部晚期或转移的有症状或进展的髓样甲状腺癌。因为凡德他尼治疗相关风险，在惰性，无症状或缓慢进展疾病患者中使用凡德他尼应谨慎小心考虑。 【规格型号】 100mg*30s 【用法用量】推荐的每天剂量为300 mg，凡德他尼治疗应继续直至患者从治疗再也不能获益为止或发生不能接受毒性。 【不良反应】用凡德他尼最常见药物不良反应(>20%)曾是腹泻，皮疹，痤疮，恶心，高血压，头痛，疲乏，食欲减退和腹痛。最常见实验室异常(>20 %)是钙减低，ALT升高，和葡萄糖减低。 【注意事项】 1.曾报道延长的QT间期，尖端扭转型室性心动过速和骤死。在基线，开始凡德他尼治疗后2-4周和8-12周，和其后每3个月及剂量调整后，监查心电图和血清钾，钙和TSH水平。当剂量减低适当。 2.曾观察到Stevene-Johnson综合征导致死亡。严重皮肤反应可能促使永远终止凡德他尼。 3.曾报道间质性肺疾病征导致死亡。中断凡德他尼和研究不能解释呼吸困难，咳嗽，和发热。为间质性肺病应采取适当测量。 4.曾观察到缺血性脑血管事件，出血，心衰，腹泻，甲状腺低下症，高血压，和可逆性后脑白质脑病综合征。 5.当凡德他尼给予妊娠妇女可能致死。建议妇女当接受凡德他尼和治疗后4个月时避免妊娠。 6.因为QT延长，尖端扭转型室性心动过速和骤死的风险，只能通过严格分配计划被称为凡德他尼 REMS计划得到凡德他尼。只有经认证的处方者和药房能够处方和分配凡德他尼。

凡德他尼（Caprelsa）是一种激酶抑制剂，被FDA批准用于治疗不能手术、疾病进展或有症状的晚期甲状腺髓样癌。甲状腺髓样癌是甲状腺癌中较为罕见的一种，表现为特定细胞的癌性增长，可自发可遗传产生。常见症状包括咳嗽、吞咽困难、甲状腺肿块等。凡德他尼（Caprelsa）可有效控制甲状腺髓样癌的生长和扩散能力，是首个被批准的治疗甲状腺髓样癌的药物。众所周知，每款药物都有一些注意事项，为的是在治疗过程中为患者保驾护航。规避这些注意事项，才能收到预期的治疗效果。 凡德他尼（Caprelsa）注意事项：（1）曾报道延长的QT间期，尖端扭转型室性心动过速和骤死。在基线，开始凡德他尼（Caprelsa）治疗后2-4周和8-12周，和其后每3个月及剂量调整后，监查心电图和血清钾，钙和TSH水平。（2）曾观察到Stevene-Johnson综合征导致死亡。严重皮肤反应可能促使永远终止凡德他尼（Caprelsa）。（3）曾报道间质性肺疾病征导致死亡。中断凡德他尼（Caprelsa）和研究不能解释呼吸困难，咳嗽，和发热。为间质性肺病应采取适当测量。（4）曾观察到缺血性脑血管事件，出血，心衰，腹泻，甲状腺低下症，高血压，和可逆性后脑白质脑病综合征。（5）当凡德他尼（Caprelsa）给予妊娠妇女可能致死。建议妇女当接受凡德他尼（Caprelsa）和治疗后4个月时避免妊娠。（6）因为QT延长，尖端扭转型室性心动过速和骤死的风险，只能通过严格分配计划被称为vandetanib REMS计划得到凡德他尼（Caprelsa）。只有经认证的处方者和药房能够处方和分配凡德他尼（Caprelsa）。

激酶抑制剂凡德他尼（Caprelsa）被FDA批准用于治疗不能手术、疾病进展或有症状的晚期甲状腺髓样癌。甲状腺髓样癌是甲状腺癌中较为罕见的一种，表现为特定细胞的癌性增长，可自发可遗传产生。常见症状包括咳嗽、吞咽困难、甲状腺肿块等。凡德他尼（Caprelsa）可有效控制甲状腺髓样癌的生长和扩散能力，是首个被批准的治疗甲状腺髓样癌的药物。 凡德他尼（Caprelsa）是一种激酶抑制剂。体外研究曾显示凡德他尼（Caprelsa）抑制剂酪氨酸激酶包括表皮生长因子受体(EGFR)，血管生长因子受体 (VEGFR)，转染期间重排(RET)，蛋白激酶6(BRK)的成员，TIE2、EPH受体激酶家族的成员，和酪氨酸激酶Src成员的活性。凡德他尼（Caprelsa）抑制在肿瘤细胞和内皮细胞中表皮生长因子(EGF)-刺激的受体酪氨酸激酶磷酸化和内皮细胞中VEGF刺激的酪氨酸激酶磷酸化。凡德他尼（Caprelsa）是一种合成的苯胺喹唑啉化合物，被称“二代易瑞沙”，为口服的小分子多靶点酪酸激酶抑制剂(TKI)，可同时作用于肿瘤细胞 EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶，还可选择性的抑制其他的酪氨酸激酶，以及丝氨酸/苏氨酸激酶。 凡德他尼（Caprelsa）在中国没有上市，国内的患者只能选择国外的版本。奈何美国地区的凡德他尼（Caprelsa）实在是天价，动辄几万元人民币的价格对患者来说无异于雪上加霜。许多患者将目光投向了印度仿制版凡德他尼（Caprelsa）：100mg*30片/盒，售价约7000元人民币;300mg*30片，售价约12500元人民币。虽然是仿制版，但是疗效和凡德他尼（Caprelsa）原研药是没有区别的！

凡德他尼是由英国阿斯利康制药有限公司(AstraZeneca)研发的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂。于2011年4月获美国FDA批准上市,商品名为Zactima。该药为片剂,用于成年患者晚期甲状腺髓样癌的治疗。 凡德他尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，属苯胺喹唑啉类化合物，被称“二代易瑞沙”，不仅作用于肿瘤细胞的EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶，还可抑制其他酪氨酸激酶以及丝氨酸/苏氨酸激酶。凡德他尼是第一个批准的髓样甲状腺癌治疗药物，适用于治疗不能切除、局部晚期或转移的有症状或进展的髓样甲状腺癌。一项随机、安慰剂对照的临床试验结果显示，凡德他尼可显著延缓局部晚期或转移性甲状腺髓样癌发生进展的时间。推荐的每天剂量为300mg(口服)，当患者对药物产生耐受或不能忍受其毒性时则应停止治疗。该药最常见的不良反应是腹泻、皮疹、痤疮、恶心、高血压、头痛、疲乏、食欲减退和腹痛。其不良反应发生与剂量相关，在<300mg/d时，病人耐受性良好，最大耐受剂量(MTD)为300mg。Ⅱ期临床研究涉及的病种很多。目前我国正在进行凡德他尼治疗NSCLC的临床试验。 英国阿斯利康制药有限公司(AstraZeneca)分别在2001年5月和2001年10月优先获得世界专利权(WO2001032651、WO2001074360)，分别对该化合物的结构式、合成方法以及药物组合物(包括加成盐)等申请了相应保护。凡德他尼能抑制甲状腺髓样癌的发展，是首个获得FDA批准的用于治疗该病的药物，将为治疗成年患者晚期甲状腺髓样癌提供帮助。

凡德他尼是一种激酶抑制剂。体外研究曾显示抑制剂酪氨酸激酶包括表皮生长因子受体(EGFR)，血管生长因子受体 (VEGFR)，转染期间重排(RET)，蛋白激酶6(BRK)的 成员，TIE2，EPH受体激酶家族的成员，和酪氨酸激酶Src成员的活性。抑制在肿瘤细 胞和内皮细胞中表皮生长因子(EGF)-刺激的受体酪氨酸激酶磷酸化和内皮细胞中VEGF-刺激的酪氨酸激酶磷酸化。凡德他尼特殊之处在于它既抑制EGFR(表皮细胞生长因子)，同时又抑制VEGFR-2和VEGFR-3(内皮细胞生长因子受体)，这样的“内”、“表”跨越，在靶向药中是独一无二的。或许该药的研究人员发现易瑞沙和特罗凯只抑制表皮细胞生长因子因而容易发生耐药，于是就企图“内”、“表”通杀以达到“二代EGFR抑制剂”的目标。凡德他尼这种“内”、“表”通杀的特点，使其抑制肿瘤的力量扯为两半，同样的副作用也扯为两半，因而药物显得非常温柔。不管能不能降低肿瘤指标或缩小肿瘤尺寸，凡德他尼能“全面”地抑制病情，也会明显减轻病人原来的一些与肺肿瘤相关的症状，如咳嗽、粘痰、气喘、胸闷、乏力、难睡、等等。 那么问题来了，凡德他尼片哪儿购买呢？对于国内的患者来说，凡德他尼并未上市，只能选择海外的版本。凡德他尼在美国药剂规格为300mg-30片/瓶（盒），价格大概在4500 美元左右。这么高昂的价格，是许多普通家庭无法承担的。 印度已经有了凡德他尼的仿制药，规格为100mg*30片，价格大概在7000元左右；规格为300mg*30片，价格大概在12500元左右。患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取。

凡德他尼片是一种激酶抑制剂，被FDA批准用于治疗不能手术、疾病进展或有症状的晚期甲状腺髓样癌。甲状腺髓样癌是甲状腺癌中较为罕见的一种，表现为特定细胞的癌性增长，可自发可遗传产生。常见症状包括咳嗽、吞咽困难、甲状腺肿块等。凡德他尼片可有效控制甲状腺髓样癌的生长和扩散能力，是首个被批准的治疗甲状腺髓样癌的药物。众所周知，每款药物都有一些注意事项，为的是在治疗过程中为患者保驾护航。规避这些注意事项，才能收到预期的治疗效果。那么，凡德他尼片治疗期间要注意什么事项？ （1）曾报道延长的QT间期，尖端扭转型室性心动过速和骤死。在基线，开始凡德他尼片治疗后2-4周和8-12周，和其后每3个月及剂量调整后，监查心电图和血清钾，钙和TSH水平。（2）曾观察到Stevene-Johnson综合征导致死亡。严重皮肤反应可能促使永远终止凡德他尼片。（3）曾报道间质性肺疾病征导致死亡。中断凡德他尼片和研究不能解释呼吸困难，咳嗽，和发热。为间质性肺病应采取适当测量。（4）曾观察到缺血性脑血管事件，出血，心衰，腹泻，甲状腺低下症，高血压，和可逆性后脑白质脑病综合征。（5）当凡德他尼片给予妊娠妇女可能致死。建议妇女当接受凡德他尼片和治疗后4个月时避免妊娠。（6）因为QT延长，尖端扭转型室性心动过速和骤死的风险，只能通过严格分配计划被称为vandetanib REMS计划得到凡德他尼片。只有经认证的处方者和药房能够处方和分配凡德他尼片。

甲状腺髓样癌的患者，如果基因检测有RET突变，还是很幸运的，毕竟有获批的靶向药可以使用，而且还不止一种，除了卡博替尼，凡德他尼片（Caprelsa）的临床效果也较好。甲状腺髓样癌是甲状腺癌分类中的独特一型（实际上并非甲状腺癌），是源自甲状腺滤泡旁细胞(C细胞)的恶性肿瘤。它只占甲状腺肿瘤一小部分（约占3-12%），其发病、诊断和治疗都独具特点。本病发病率占甲状腺癌的5%～10%，有家族倾向性，病史较长，中等程度恶性，发病主要原因是RET原癌基因突变。美国FDA于2011年4月6日，批准凡德他尼片（Caprelsa）治疗没有手术资格和疾病正在生长或引起症状晚期（转移）髓样甲状腺癌成年患者。凡德他尼片（Caprelsa）是髓样甲状腺癌批准的第一个药物，由英国阿斯利康制药企业生产。 凡德他尼片（Caprelsa）的安全性和有效性由一项纳入331例晚期甲状腺髓样癌患者的单一、随机国际性临床试验所证实。纳入的患者被分配接受凡德他尼片（Caprelsa）或安慰剂（糖丸）治疗。与安慰剂组相比，凡德他尼片（Caprelsa）组病情无进展生存期明显延长，两组的病情无进展生存期中位数分别为16.4个月和超过22.6个月。还需要很长的时间才能确定凡德他尼片（Caprelsa）组病情无进展生存期中位数确切数值和断定该组整体生存期是否会长于安慰剂组。  中国现在还没有上市凡德他尼片（Caprelsa）。想要购买凡德他尼片（Caprelsa）的患者只能选择海外的版本，除了欧美国家的凡德他尼片（Caprelsa）外，印度仿制版凡德他尼片（Caprelsa）也已经问世，是市面上性价比最高的，患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取。

凡德他尼片（Caprelsa）是由英国阿斯利康制药有限公司(AstraZeneca)研发的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂。于2011年4月获美国FDA批准上市,商品名为Zactima。该药为片剂,用于成年患者晚期甲状腺髓样癌的治疗。凡德他尼片（Caprelsa）是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，属苯胺喹唑啉类化合物，被称“二代易瑞沙”，不仅作用于肿瘤细胞的EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶，还可抑制其他酪氨酸激酶以及丝氨酸/苏氨酸激酶。凡德他尼片（Caprelsa）是第一个批准的髓样甲状腺癌治疗药物，适用于治疗不能切除、局部晚期或转移的有症状或进展的髓样甲状腺癌。 一项随机、安慰剂对照的临床试验结果显示，凡德他尼片（Caprelsa）可显著延缓局部晚期或转移性甲状腺髓样癌发生进展的时间。推荐的每天剂量为300mg(口服)，当患者对药物产生耐受或不能忍受其毒性时则应停止治疗。该药最常见的不良反应是腹泻、皮疹、痤疮、恶心、高血压、头痛、疲乏、食欲减退和腹痛。其不良反应发生与剂量相关，在<300mg/d时，病人耐受性良好，最大耐受剂量(MTD)为300mg。 英国阿斯利康制药有限公司(AstraZeneca)分别在2001年5月和2001年10月优先获得世界专利权(WO2001032651、WO2001074360)，分别对该化合物的结构式、合成方法以及药物组合物(包括加成盐)等申请了相应保护。尽管如此，由于印度执行着“药物强制许可制度”，所以印度制药企业在本国专利法保护下就可以仿制同类产品。这种情况下，印度版凡德他尼片（Caprelsa）成功问世。

【药品名称】凡德他尼 【主要成份】凡德他尼。 【性 状】本品为片剂。 【适应症/功能主治】 凡德他尼是一种激酶抑制剂适用于治疗不能切除，局部晚期或转移的有症状或进展的髓样甲状腺癌。因为凡德他尼治疗相关风险，在惰性，无症状或缓慢进展疾病患者中使用凡德他尼应谨慎小心考虑。 【规格型号】 100mg*30s 【用法用量】推荐的每天剂量为300 mg，凡德他尼治疗应继续直至患者从治疗再也不能获益为止或发生不能接受毒性。 【不良反应】用凡德他尼最常见药物不良反应(>20%)曾是腹泻，皮疹，痤疮，恶心，高血压，头痛，疲乏，食欲减退和腹痛。最常见实验室异常(>20 %)是钙减低，ALT升高，和葡萄糖减低。 【注意事项】 1.曾报道延长的QT间期，尖端扭转型室性心动过速和骤死。在基线，开始凡德他尼治疗后2-4周和8-12周，和其后每3个月及剂量调整后，监查心电图和血清钾，钙和TSH水平。当剂量减低适当。 2.曾观察到Stevene-Johnson综合征导致死亡。严重皮肤反应可能促使永远终止凡德他尼。 3.曾报道间质性肺疾病征导致死亡。中断凡德他尼和研究不能解释呼吸困难，咳嗽，和发热。为间质性肺病应采取适当测量。 4.曾观察到缺血性脑血管事件，出血，心衰，腹泻，甲状腺低下症，高血压，和可逆性后脑白质脑病综合征。 5.当凡德他尼给予妊娠妇女可能致死。建议妇女当接受凡德他尼和治疗后4个月时避免妊娠。 6.因为QT延长，尖端扭转型室性心动过速和骤死的风险，只能通过严格分配计划被称为凡德他尼 REMS计划得到凡德他尼。只有经认证的处方者和药房能够处方和分配凡德他尼。

FDA于2011年4月6日批准凡德他尼片治疗没有手术资格和疾病正在生长或引起症状晚期（转移）髓样甲状腺癌成年患者。凡德他尼片是一种合成的苯胺喹唑啉化合物，凡德他尼片为口服的小分子多靶点酪酸激酶抑制剂(TKI)，凡德他尼片可同时作用于肿瘤细胞EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶，凡德他尼片还可选择性的抑制其他的酪氨酸激酶，以及丝氨酸/苏氨酸激酶，多靶点联合阻断信号传导，因此凡德他尼片是一种多通道肿瘤信号传导抑制剂。那么，凡德他尼片效果怎样呢？ 甲状腺髓样癌发病率低，具有遗传性，无论放射治疗、联合化疗抑或内分泌治疗效果不佳，预后差。Ⅲ期临床试验（ZETA）结果显示，凡德他尼片组的无进展存活期（PFS）比安慰剂组延长（30个月比19个月），疾病进展的风险较安慰剂组降低了54%。另外，与安慰剂组相比，凡德他尼片组的客观缓解率45%、疾病控制率、降钙素水平、癌胚抗原水平等均改善。 0008号研究是一项进行中的、开放的Ⅱ期研究，评估凡德他尼片治疗进展期遗传性甲状腺髓样癌的疗效和毒副作用。11例可评价的病人中(接受凡德他尼片300 mg/d，至少3个月)，2例患者获得PR，9例患者获SD。另外，病人血浆肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原分别较基线值下降了72%和25%。研究者认为，凡德他尼片治疗甲状腺髓样癌主要作用于肿瘤细胞靶点RET酪氨酸激酶，RET可促进肿瘤细胞生长和存活，40%的散发性和100 %遗传性甲状腺髓样癌有RET基因的过表达。