




一项双盲III期试验,这项试验纳入758名复发多发性骨髓瘤患者,接受口服帕比司他或安慰剂联合硼替佐米和地塞米松。支持目前适应症疗效的数据来自预先设定的亚组分析,这一亚组包含193名(帕比司他组94名,安慰剂组99名)以前经硼替佐米和免疫调节药物治疗的患者。在这一亚组中,中位年龄为60岁(范围28-79岁),76%的患者至少接受过两种疗法。在亚组分析中,帕比司他组和安慰剂组的中位无进展生存期分别为10.6个月(95% CI 7.6–13.8个月)和5.8个月(95% CI 4.4–7.1个月)(HR =0.52, 95% CI = 0.36–0.76)。客观缓解率为58.5% vs 41.4%,包括完全缓解率8.5% vs 2.0%和接近完全缓解率13.8% vs 7.1%。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月6日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205353