




该试验是一项中21个国家的71家医疗机构开展的开放标签、随机化的2期试验,招募年满18岁的复发性/难治性多发性骨髓瘤患者,要求受试患者既往已接受过1-4线治疗。将患者按1:1:1分至三组,帕比司他的剂量分别为20mg·3次/周(A组)、20mg·2次/周(B组)或10mg·3次/周(C组),硼替佐米和地塞米松的剂量相同。主要终点是8个疗程(21天/疗程)后的总体缓解率。2016年4月27日-2019年1月17日,共248位患者被随机分组(A组 82位、B组 83位、C组 83位)。总体中位随访时间为14.7个月(IQR 7.8-24.1)。8个疗程后的总体缓解率分别是:A组 62.2%、B组 65.1%、C组 50.6%。
帕比司他推荐剂量为20mg口服,每周期的第1、3、5、8、10、12天用药,21天为一个周期,共8个治疗周期。若患者能临床获益,没有严重的持续毒副反应,此时可考虑继续另外8个周期的治疗。
目前帕比司他并没有能够被批准在中国上市出售,也就失去了进入医保目录的机会,这也就意味着患者在国内将根本买不到帕比司他。目前据医伴旅了解到的,市场上最受患者欢迎的帕比司他,规格10mgx12粒,售价为47650$左右。不过有一点需要告诉大家,这里的药物价格是随市场上的汇率而有所波动的,并不是实际最终价格。更多有关于帕比司他的资讯,详情请联系医伴旅为您解答。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月6日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205353