急性髓性白血病新药：吉妥单抗

美国食品药品监督管理局(FDA)于2000年5月正式批准吉妥单抗（gemtuzumab）用于治疗CD33阳性不宜接受化疗的60岁以上首次复发的急性髓性白血病(AML)患者。随后由于存在一定安全隐患,于2010年主动退市。在调整剂量并开展大量临床试验后,该药的获益-风险比最终得到认可,FDA于2017年重新批准吉妥单抗用于初诊及复发难治性CD33阳性AML患者。

急性髓系白血病(AML)是最为常见的成人急性白血病类型,是由一组基因改变导致的造血干细胞克隆性增殖失调的高度异质性疾病。据统计美国每年AML发病率约为2万例，对于年龄≤60岁的患者,其5年总生存率(OS)为 35% ~40%;而年龄>60岁的患者5年OS为5%~15%。

由于CD33表达于90%的AML 细胞表面,不表达于正常造血干细胞。当吉妥单抗（gemtuzumab）治疗AML患者时,通过靶向清除CD33阳性细胞产生抗肿瘤效应、恢复细胞造血功能,而正常造血细胞因为缺乏CD33的表达,不受吉妥单抗的影响。体外研究表明,吉妥单抗诱导的细胞毒性与CD33表达水平呈正相关,CD33表达水平越高, GO与CD33抗原位点结合越强,从而增强了对AML细胞的清除率。

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