白血病突破性药物-米哚妥林

米哚妥林rydapt由诺华公司研发，是一种多靶向激酶抑制剂，能通过阻断几种促进细胞增长的酶发挥作用。

米哚妥林的三期临床试验，共有717名急性骨髓性白血病初诊患者参与，随机分成两组接受了米哚妥林联合化疗的治疗方案，或是接受了阿糖胞苷+柔红霉素的化疗方案。

试验结果显示，对比单纯化疗方案，米哚妥林联合化疗能更有效的控制病情的进展，并显著改善了总生存期。接受了米哚妥林联合化疗的FLT3阳性患者中位无进展生存期为8.2个月，而化疗组只有3个月。接受米哚妥林联合化疗的患者，拥有更长的总生存期，把死亡的风险降低了23%。三期试验结果表明，对于FLT3阳性突变的患者，米哚妥林联合治疗方案的疗效要远优标准化疗。

基于三期临床试验的积极数据，米哚妥林rydapt在2017年获美国FDA获批上市，成为FLT3阳性急性骨髓性白血病成人患者的一线治疗方案。