曲非肽的适应症

曲非肽是一种新型口服溶液剂，由美国阿卡迪亚公司研发，用于治疗Rett综合征。该药物通过靶向IGF-1R发挥作用，为2岁及以上儿童及成人Rett综合征患者提供了专门的治疗选择。曲非肽为200mg/ml的草莓味粉红色溶液，价格约为31050美元一瓶，目前尚未在中国上市。以下将从适应症、功效与作用及禁忌症三个方面详细介绍曲非肽的相关信息。

曲非肽的适应症

曲非肽专门用于治疗Rett综合征，是一种罕见的神经发育障碍疾病，主要影响女性患者。

Rett综合征治疗

曲非肽获批用于治疗2岁及以上儿童和成人Rett综合征患者，该适应症基于临床试验结果，显示曲非肽能改善患者的临床症状。

特殊人群适用性

药物适用于广泛年龄段的患者，从2岁儿童到成年人均可使用。对于不同年龄患者，需根据体重调整给药剂量。

曲非肽的适应症填补了Rett综合征特异性治疗的空白，为这类罕见病患者提供了新的治疗选择。

曲非肽的功效与作用

曲非肽通过独特的作用机制改善Rett综合征患者的临床症状。

靶向IGF-1R通路

曲非肽作为IGF-1R靶向药物，能够调节神经细胞的生长和功能，改善Rett综合征患者的神经功能缺陷。

临床症状改善

临床研究显示，曲非肽治疗可显著改善患者的运动功能、沟通能力和行为症状，提高生活质量。

便捷的给药方式

曲非肽为草莓味口服溶液，每日两次给药，可通过口服或胃造口管给药，提高了患者尤其是儿童的用药依从性。

曲非肽的创新作用机制和临床疗效，使其成为Rett综合征治疗领域的重要突破。

曲非肽的禁忌症

曲非肽并非适用于所有患者，某些情况下需禁用或特别谨慎使用。

肾功能损害限制

中度或重度肾功能损害患者不建议使用曲非肽，因药物主要通过肾脏清除，可能增加不良反应风险。

药物相互作用禁忌

应避免与有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物药物合用，可能导致严重毒性。与CYP3A4底物药物合用时需密切监测。

特殊人群注意事项

2岁以下儿童用药安全性尚未确立。老年人使用时需监测肾功能。孕妇和哺乳期妇女使用需谨慎评估风险收益比。

建议患者在开始服用曲非肽之前停用泻药，如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。