




Kaftrio是一种创新的三联疗法药物,由ivacaftor、tezacaftor和elexacaftor三种成分组成,专门用于治疗囊性纤维化(CF)。该药物通过靶向修复CFTR蛋白功能缺陷,显著改善患者肺功能和生活质量。Kaftrio适用于2岁及以上CF患者,不同年龄段和肝功能状态患者需采用差异化给药方案。
Kaftrio的用药方案需根据患者年龄和肝功能状态进行个体化调整,确保最佳治疗效果。
2至6岁以下儿童:早晚各1包口服颗粒;6至12岁儿童:早晨2片复合制剂,晚上1片ivacaftor片剂;12岁及以上患者:早晨2片复合制剂,晚上1片ivacaftor片剂。所有剂量应与含脂肪食物同服以提高吸收率。
轻度肝功能损害(Child-Pugh A级)患者不需调整剂量,但需密切监测肝功能。中度肝功能损害(Child-Pugh B级)患者仅在获益大于风险时考虑使用,且需减少剂量。严重肝功能损害患者禁用。
片剂应整片吞服,颗粒剂需与软食混合服用。漏服时应尽快补服,但距离下次给药时间不足6小时则跳过。避免与强效CYP3A抑制剂合用,必要时需调整剂量。
患者应严格遵循个体化给药方案。
Kaftrio治疗可能引起多种不良反应,及时识别和处理对治疗连续性至关重要。
包括头痛、上呼吸道感染、腹痛、腹泻、皮疹、鼻塞、鼻漏、鼻炎、流感、鼻窦炎等。这些症状多为轻中度,通常不影响继续治疗。
可能出现丙氨酸转氨酶(ALT)、肌酸磷酸激酶(CPK)、天冬氨酸转氨酶(AST)和血胆红素升高。需定期监测肝功能指标,必要时调整治疗方案。
轻度不良反应可对症处理,严重肝功能异常需减量或暂停用药。出现持续头痛或严重皮疹时应就医评估。呼吸道感染症状需及时治疗。
了解Kaftrio的副作用特点有助于早期干预,提高治疗安全性。
特殊人群使用Kaftrio需特别注意剂量调整和监测要求。
2岁以下儿童用药安全性尚未确立。2-6岁儿童使用颗粒剂,6-12岁采用复合制剂与ivacaftor组合方案。需定期评估生长发育指标。
孕妇使用需谨慎评估风险收益比。哺乳期妇女应暂停母乳喂养,因药物成分可能通过乳汁分泌。
老年患者通常无需调整剂量,但因可能合并其他疾病和用药,需加强不良反应监测。
特殊人群使用Kaftrio需严格遵循个体化原则。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年12月20日的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212273