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曲非肽(Daybue)的中文说明书

郭药师
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2025-07-10 17:20:41
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曲非肽(Daybue)是美国Acadia(阿卡迪亚制药)开发的,一种多肽类药物,2023年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市。该药物是首个且目前唯一获批用于Rett综合征的治疗药物,开启了该领域疾病治疗的新篇章。

一、适应症

曲非肽(Daybue)适用于治疗成人和2岁及以上儿童的雷特综合征(Rett syndrome)。

什么是雷特综合征(Rett syndrome)?

雷特综合征是由X染色体MECP2基因突变引起的罕见神经发育障碍,主要影响女性,典型症状包括运动能力退化、沟通障碍、呼吸紊乱及手部刻板动作等。

二、作用机制

曲非肽(Daybue)活性成分为trofinetide,是一种甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸(GPE)的合成类似物。其作用机制尚未完全明确,研究提示可能通过减轻神经炎症、支持突触功能,改善大脑信号传递。

三、使用禁忌与注意事项

1. 特殊人群

‌肾功能不全‌:中度肾损需调整剂量;重度肾损(eGFR<30mL/min)禁用。

‌妊娠与哺乳‌:安全性未知,用药前需评估获益风险8。

2. 药物相互作用

‌泻药‌:治疗前需停用泻药。

‌CYP3A4抑制剂‌:可能增强合用药物的毒性,需监测血浆浓度。

四、用法用量

1. 标准剂量

曲非肽(Daybue)的用法用量为每日2次,可通过口服或胃造瘘管给药。根据患者的体重范围,单次剂量和口服溶液体积有所不同:体重在9kg至小于12kg的患者,单次剂量为5,000 mg,口服溶液体积为25 mL;体重在12kg至小于20kg的患者,单次剂量为6,000 mg,口服溶液体积为30 mL;体重在20kg至小于35kg的患者,单次剂量为8,000 mg,口服溶液体积为40 mL;体重在35kg至小于50kg的患者,单次剂量为10,000 mg,口服溶液体积为50 mL;体重≥50kg的患者,单次剂量为12,000 mg,口服溶液体积为60 mL。

2. 关键操作规范

‌测量工具‌:必须使用药房提供的校准装置(口服注射器/量杯),禁用家用量杯。

‌储存时效‌:开瓶后14日内未用完需丢弃。

3. 剂量调整

‌漏服/呕吐‌:跳过当次剂量,按计划服用下一剂。

‌腹泻或体重下降‌:出现严重腹泻、脱水或显著体重减轻时,需中断用药、减量或停药。

五、不良反应

‌常见反应‌

腹泻(发生率85%,多为轻中度)

呕吐(29%)

发热、食欲减退、癫痫

‌风险应对‌

腹泻时可使用止泻药并补水,持续严重者需就医调整剂量。

六、药物可及性

‌上市情况‌:美国FDA首款获批的雷特综合征治疗药物,尚未在中国上市。

注:用药期间需定期监测体重及肾功能,具体方案遵医嘱执行。

目前,Daybue已在包括美国在内的多个国家和地区获批上市。该药物的上市为Rett综合征患者提供了针对性的治疗选择,有望显著改善患者的生活质量。

参考资料: https://www.drugs.com/daybue.html

[免责声明] 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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