曲非肽(Daybue)的中文说明书详情

Trofinetide为甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸(胰岛素样生长因子-1(IGF-1)的N末端三肽)的合成类似物。

‌一、适应症‌

‌雷特综合征(Rett Syndrome)‌：适用于成人和≥2岁儿科患者的雷特综合征治疗，是FDA授予的孤儿药。

‌注‌:当前雷特综合征的治疗共识聚焦于多系统症状的支持性护理，曲非肽(Trofinetide)的具体作用仍在确立中。

‌二、用法用量‌

‌1. 给药方案‌

曲非肽(Trofinetide)为口服溶液剂型(200 mg/mL)，使用时必须使用药房校准的测量装置(如口服注射器或量杯)，严禁使用家用器具。

曲非肽(Trofinetide)的给药方案需根据患者体重分层确定。给药方式为每日早晚各1次，可口服或经胃造瘘管(G管)给药；若通过胃空肠管(GJ管)给药时，必须经由G端口注入。

具体剂量标准为:体重9~<12 kg者每次5000 mg(25 mL)，12~<20 kg者每次6000 mg(30 mL)，20~<35 kg者每次8000 mg(40 mL)，35~<50 kg者每次10,000 mg(50 mL)，≥50 kg者每次12,000 mg(60 mL)。

‌2. 剂量调整‌

若发生漏服或呕吐，应跳过当次剂量，直接按原计划给予下一次剂量，呕吐后不得补服。如出现严重腹泻、疑似脱水或显著体重减轻，需考虑中断给药、减少剂量或停药。对于肾功能不全患者，中度损伤者(eGFR 30~59 mL/min)需将表1所列剂量减半给药，例如体重9~<12 kg者调整为2500 mg(12.5 mL)，其他体重分层同理减半；严重肾功能损伤者(eGFR <30 mL/min)则禁止使用曲非肽(Trofinetide)。

‌三、警告与注意事项‌

‌腹泻‌

发生率85%，多为轻中度；建议用药前停用泻药，出现腹泻时使用止泻药并监测水合状态。

严重腹泻或脱水时需调整剂量或停药。

‌体重减轻‌

7%患者出现体重显著下降；需定期监测体重，必要时调整剂量。

‌呕吐‌

发生率29%(安慰剂组12%)，可能引发吸入性肺炎；持续呕吐需中断或减量用药。

‌特殊人群‌

‌肝功能障碍‌:无明确剂量建议。

‌老年人‌:无需调整剂量，但需关注年龄相关肾功能下降。

四、贮藏要求‌

直立冷藏(2~8℃)，禁止冷冻；开瓶14天后丢弃剩余药液。