Trikafta的中文说明书

Trikafta由Elexacaftor、Tezacaftor和Ivacaftor这三种成分组成，通过协同调节囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)蛋白的功能发挥作用。研发公司是美国福泰制药(Vertex)。2019年，美国FDA批准上市，随后在欧盟、加拿大、澳大利亚等国家也相继获批。

适应症

TRIKAFTA是由CFTR增效剂依伐卡托、特扎卡托和艾雷卡托组成的复方制剂，适用于治疗2岁及以上囊性纤维化(CF)患者，这些患者的CFTR基因至少携带一个F508del突变，或携带根据临床和/或体外数据证实对该药物有应答的CFTR基因突变。

如果患者的基因型未知，应使用经FDA批准的囊性纤维化突变检测方法，以确认是否存在至少一种上述适应症相关的突变。

作用机制

Trikafta的三种活性成分通过协同作用改善CFTR蛋白功能:

‌Elexacaftor与tezacaftor‌:促进CFTR蛋白转运至细胞表面，增加功能性蛋白数量。

‌Ivacaftor‌:延长细胞表面CFTR蛋白的开放时间，增强氯离子通道活性，从而稀释黏液。

常见不良反应

包括头痛、流感样症状(发热、寒战、全身酸痛)、感冒症状(鼻塞、鼻窦痛、咽痛)、腹泻、腹痛、皮疹，以及实验室指标异常(如胆红素、肌酸磷酸激酶、肝酶升高)。

严重风险与警告

‌肝损伤与肝衰竭‌

可能引发严重肝损伤甚至肝衰竭(含移植及致死病例)。

‌监测要求‌

用药前、治疗首6个月每月、后续12个月每3个月、之后至少每年检测肝功能；高风险患者需增加检测频率。

‌停药指征‌

出现右上腹痛、恶心呕吐、深色尿、黄疸、食欲减退或意识模糊。

过敏反应‌

可能引发血管性水肿或过敏性休克，禁用于已知过敏者。

‌禁忌人群‌

晚期肝病患者(如肝硬化、肝性脑病)慎用，需评估获益风险比。

‌儿童白内障风险‌

含ivacaftor成分的药物可能诱发儿童白内障，用药前及治疗期间需定期眼科检查。

‌禁忌人群‌

2岁以下儿童安全性不明。

用药指南

‌给药途径‌:仅限口服，

‌片剂‌:整片吞服(不可咀嚼/压碎)，

‌吞咽困难者‌:咨询医生改用颗粒剂，

‌用药频次‌:每日2次(晨服+晚服，间隔约12小时)，

‌必须与含脂食物同服‌:适用食物‌有黄油、植物油、鸡蛋、花生酱、坚果、肉类、全脂乳制品(全脂牛奶/奶酪/酸奶)。

主要成分

活性成分:elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor。

非活性成分:羟丙甲纤维素、琥珀酸醋酸酯、硬脂酸镁等。

用药期间禁忌事项‌

‌活动限制‌

服药后避免驾驶或高危作业，直至确认药物不影响反应能力。

‌饮食禁忌‌

‌严格避免‌葡萄柚及其制品(可能引发严重不良反应)。

‌药物管理‌

新增处方药/保健品前，必须咨询医生或药师。

药物过量

尚不明确。

药物相互作用

‌Trikafta共用，存在高风险的相互作用药物‌:

‌抗生素‌

利福平(rifampin)、利福布汀(rifabutin)、泰利霉素(telithromycin)、克拉霉素(clarithromycin)、红霉素(erythromycin)。

‌抗癫痫药‌

苯巴比妥(phenobarbital)、卡马西平(carbamazepine)、苯妥英(phenytoin)。

‌草药制剂‌

圣约翰草(St.John’swort)。

‌抗真菌药‌

酮康唑(ketoconazole)、伊曲康唑(itraconazole)、泊沙康唑(posaconazole)、伏立康唑(voriconazole)、氟康唑(fluconazole)。

存储方法

将Trikafta片剂和颗粒存放在室温下，温度为68°F-77°F(20°C-25°C)。

将每片药片放在每日泡罩条中，颗粒放在包装袋中，直到您准备好服用剂量。

请放在儿童接触不到的地方。