美国Vertex(福泰制药)宣布：美国食品药品监督管理局(FDA)批准扩展Trikafta的用途

2024年12月20日，美国Vertex(福泰制药)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准扩展Trikafta的用途，用于治疗2岁及以上患有囊性纤维化(CF)的人，他们至少有一个F508del突变，位于囊性纤维化跨膜导电调节器(CFTR)基因，或根据临床和/或体外数据对Trikafta有反应的突变。此外，关于肝损伤和肝衰竭的安全信息已从警告和预防措施更新为黑框警告。此次批准新增了94种非F508delCFTR突变已被添加到Trikafta的标签中。

2024年12月20日，美国Vertex(福泰制药)宣布，美国FDA已批准其三联疗法Trikafta适应症扩展:现可用于治疗2岁及以上携带至少一个F508del突变或94种新纳入应答突变的囊性纤维化(CF)患者。此次里程碑式批准基于临床及体外数据验证，将使美国约300名既往无靶向治疗选择的CF患者首次获得病因治疗机会。

2023年4月26日，美国Vertex(福泰制药)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准扩大Trikafta的适用人群，纳入2至5岁的囊性纤维化(CF)儿童患者，这些患者需至少携带一个囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因的F508del突变，或基于体外数据显示对Trikafta有应答的CFTR基因突变。此前，FDA已批准Trikafta用于6岁及以上、至少携带一个F508del突变或基于体外数据显示对其有应答的CFTR基因突变的囊性纤维化患者。

2021年6月9日，美国Vertex(福泰制药)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准扩大Trikafta的适用人群，将其纳入6至11岁的囊性纤维化(CF)儿童患者。这些患者需至少携带一个囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因的F508del突变，或基于体外数据显示对Trikafta有应答的CFTR基因突变。

2020年12月21日，美国Vertex(福泰制药)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了Trikafta的适用人群范围，将其纳入12岁及以上的囊性纤维化(CF)患者，这些患者需携带囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中某些经体外数据证实对Trikafta有应答的突变。

2019年10月21日，美国Vertex(福泰制药)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Trikafta用于治疗12岁及以上、囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因至少携带一个F508del突变(最常见的致囊性纤维化突变)的囊性纤维化(CF)患者。

关于囊性纤维化

囊性纤维化(CF)是一种罕见的、缩短寿命的遗传性疾病，全球受影响人数超过92,000人。囊性纤维化是一种进行性的多器官疾病，会影响肺部、肝脏、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖系统。囊性纤维化由CFTR基因的某些突变导致的CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起。儿童必须继承两个有缺陷的CFTR基因(父母各提供一个)才会患上囊性纤维化，这些突变可通过基因检测确定。虽然导致这种疾病的CFTR突变有多种不同类型，但绝大多数囊性纤维化患者至少携带一个F508del突变。CFTR突变通过使CFTR蛋白出现缺陷，或导致细胞表面CFTR蛋白数量不足或缺失，从而引发囊性纤维化。CFTR蛋白的功能缺陷和/或缺失会导致多个器官中细胞内外盐和水的流动不畅。在肺部，这会导致异常浓稠、黏稠的黏液积聚，引发慢性肺部感染和进行性肺损伤，最终导致许多患者死亡。患者的中位死亡年龄在30多岁，但通过治疗，预期生存期正在改善。

如今，福泰制药的囊性纤维化治疗药物正在六大洲的60多个国家为超过68,000名囊性纤维化患者提供治疗。这占符合CFTR调节剂治疗条件的已确诊囊性纤维化患者的三分之二。