




目前,骨髓纤维化(MF)缺乏有效治疗方法,临床常用的治疗如雄激素、红细胞生成刺激因子、羟基脲、沙利度胺、干扰素-α等都只能改善患者的症状,不能阻止病情进展。唯一能治愈MF的异基因造血干细胞移植也因移植相关并发症和高死亡率而应用受限。全球首个JAK抑制剂芦可替尼(鲁索替尼,Ruxolitinib,Jakavi)于2017年在国内获批用于治疗中高危MF。
Ruxolitinib最常见血液学副作用是血小板计数减低和贫血,常见非血液学副作用是瘀斑, 眩晕和头痛。Jakavi还可能会引发患者血小板计数减低、贫血和中性粒细胞减少,所以患者在治疗期间还要定期监测,如果出现以上情况,可以减少Jakavi剂量,或者输血治疗。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192