帕纳替尼治疗白血病效果怎么样呢？

阿瑞雅德公司开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）帕纳替尼（Ponatinib）已经通过了FDA批准，可用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。今天咱们就来看一下帕纳替尼治疗白血病效果怎么样呢？

在帕纳替尼的II期临床研究中，有449例CML或Ph+急淋患者（267例慢性期CML患者）参与了该试验。从试验数据可看出，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，帕纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。

因此，帕纳替尼作为强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者是非常重要的临床选择。帕纳替尼靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I，它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。它可以阻断促进癌细胞发展某些蛋白。只需要每天服用1次，就可以治疗有CML和Ph+ ALL的慢性，加速，和母细胞相患者其白血病是对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药或不能耐受。帕纳替尼最常见非-血液学不良反应（≥ 20%）是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。

帕纳替尼用于新诊断慢性粒细胞白血病患者之前需要了解一些内容。首先，建议初始剂量为45mg/天，以确保与心血管闭塞性事件直线相关的高效：体外数据表明，抑制BCR-ABL突变，40nmol/L浓度是必要的。血浆浓度高于40nmol/L，可以达到30mg的剂量，15mg对于抑制大多数突变是有效的，除了Glu255Val和Thr315Ile。淋巴细胞白血病使用剂量为45mg有或无食物口服每天1次。此用药剂量只是作为参考，具体用药方案还需咨询主治医生，谨遵医嘱。

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