




雷德帕斯(Midostaurin)是多重酪氨酸激酶受体的小分子抑制药。米哚妥林显示抑制FLT3基因受体信号和细胞增殖的能力,诱导白血病细胞表达ITD和TKD突变体的FLT3受体凋亡或过量表达野生型FLT3和血小板衍生生长因子(plateletderivedgrowthfactor,PDGF)受体细胞。雷德帕斯(Midostaurin)也抑制肥大细胞KIT信号、细胞增殖和组胺释放的能力,并诱导细胞凋亡。 雷德帕斯(Midostaurin)于2017年4月28日获美国FDA正式获批上市,与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)初治患者。
一项代号为RATIFY的随机试验可以证实雷德帕斯用于AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者,他们被随机分成两组进行对照治疗。 结果发现,接受雷德帕斯联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比,在总生存期上有着显著的改善,死亡风险降低了23%。此外,接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月,而接受联合疗法患者的数据为8.2个。
另一项国际多中心FLT3+ AML 3期临床试验中,研究人员检测了3277例AML,招募了其中符合要求的717例FLT3+患者,并将他们随机分为两组,一组接受雷德帕斯与化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)的联合疗法,一组只接受化疗。研究发现,与只接受化疗的对照组相比,接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善,雷德帕斯组中位总生存期(OS)为74.7月,对照组为25.6月(HR = 0.78;p值为0.009)。雷德帕斯组4年总生存率为51.4%,对照组为44.3%。雷德帕斯组完全缓解率58.9%,对照组为53.5%。雷德帕斯组中位无事件生存期(EFS)为8.2月,对照组为3月。
总的来说 ,雷德帕斯治疗白血病的疗效是非常显著的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921