




凡德他尼Caprelsa是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,属苯胺喹唑啉类化合物,被称“二代易瑞沙”,不仅作用于肿瘤细胞的EGFR、VEGFR 和RET 酪氨酸激酶,还可抑制其他酪氨酸激酶以及丝氨酸/苏氨酸激酶。凡德他尼Caprelsa是第一个批准的髓样甲状腺癌治疗药物,适用于治疗不能切除、局部晚期或转移的有症状或进展的髓样甲状腺癌。
那凡德他尼Caprelsa疗效如何?
一项双盲,安慰剂作对照研究,将无法切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者,随机分配至凡德他尼组(每天口服300mg,N=231)与安慰剂组(N = 100)。
实验人群58%为男性,94%为白人,中位年龄为50岁。此项实验的主要目的是,证明与安慰剂相比,凡德他尼Caprelsa能改善PFS(无进展生存率)。其他研究终点包括OS(总生存率)和ORR(总客观缓解率)。
PFS实验分析结果显示,随机接受凡德他尼Caprelsa治疗的患者,其PFS在统计学上显著改善(HR=0.35,95%可信区间,CI=0.24-0.53,P<0.0001)。两组的中位PFS为:22.6个月 VS 16.4个月。两组的ORR为44%,而随机接受安慰剂治疗的患者ORR为1%。
在凡德他尼Caprelsa治疗的患者中,最常报告(>20%)的不良药物反应有:腹泻/结肠炎,皮疹,痤疮样皮炎,高血压,恶心, 头痛,上呼吸道感染,食欲减退和腹痛。
整体来说,凡德他尼Caprelsa治疗效果是非常不错的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月7日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022405