米哚妥林治疗白血病有效果没？

米哚妥林是多种激酶抑制剂，能抑制包括FLT3、PKC， C-FOS， MAPK， PDGFR， CDK1， KIT， VEGF等多种激酶活性。

2017年4月28日，美国食品药品管理局FDA批准了米哚妥林上市，用于治疗FLT3+的急性髓系白血病AML。

米哚妥林是25年来AML首款新药，也是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物。

那么，米哚妥林治疗白血病有效果没？

三期临床试验共有717名急性骨髓性白血病初诊患者参与，随机分成两组接受了米哚妥林联合化疗的治疗方案，或是接受了阿糖胞苷+柔红霉素的化疗方案。

试验结果显示，对比单纯化疗方案，米哚妥林联合化疗能更有效的控制病情的进展，并显著改善了总生存期。

试验发现，接受了米哚妥林联合化疗的FLT3阳性患者中位无进展生存期为8.2个月，而化疗组只有3个月，获得统计学意义上的显著提高。接受米哚妥林联合化疗的患者，拥有更长的总生存期，把死亡的风险降低了23%。三期试验结果表明，对于FLT3阳性突变的患者，米哚妥林联合治疗方案的疗效要远优标准化疗。

基于三期临床试验的积极数据，米哚妥林rydapt在2017年获美国FDA获批上市，成为FLT3阳性急性骨髓性白血病成人患者的一线治疗方案。但是目前米哚妥林rydapt在国内还未上市，新药在国内上市需要经过申请、临床试验等一系列的程序，通常都需要三至五年，虽然现在国内已加快了癌症、罕见病用药等新药的上市步伐，但估计仍需要一段时间的等待。