




在甲状腺癌中,有4%的患者是甲状腺髓样癌(MTC),其中75%为散发性,25%为遗传性。尽管MTC患者总体10年生存率为75%,但一旦出现其它部位转移后,10年生存期只有40%。目前对于不能切除的或转移性髓样癌的治疗手段极其有限。凡德他尼(vandetanib)是2011年美国FDA批准上市的一种靶向药,用于无法切除的局部进展及转移性MTC。
那凡德他尼(vandetanib)对甲状腺癌有多大效果?
在一项研究进行中的、 开放的Ⅱ期研究,评估凡德他尼(vandetanib)治疗进展期遗传性甲状腺髓样癌的疗效和毒副作用。11例可评价的患者中(接受凡德他尼(vandetanib) 300 mg/d,至少3个月),2例患者获得PR,9例患者获SD。
另外,患者血浆肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原分别较基线值下降了72%和25%。目前人们认为,凡德他尼治疗甲状腺癌主要作用于肿瘤细胞靶点RET酪氨酸激酶,RET可促进肿瘤细胞生长和存活。由实验结果明显可以看出,凡德他尼(vandetanib)治疗甲状腺癌的效果是极其显著的。
凡德他尼(vandetanib)推荐剂量为300毫克,1次/日,口服。持续治疗直到不再从治疗中受益或出现不可耐受的毒性。严重毒性事件或QTc间期延长时可能需要减低剂量。有中度和严重肾受损患者中凡德他尼(vandetanib)开始剂量应减低至200mg。凡德他尼(vandetanib)最常见的毒副作用是腹泻、皮疹、恶心、高血压、厌食、无症状的QT间期延长和蛋白尿。随着剂量增加,可能出现低磷酸盐血症、毛囊炎、转氨酶升高、非特异性肠梗阻、血小板减小、充血性心衰、深静脉血栓、肺栓塞等。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月7日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022405