




普纳替尼对白血病有多大的效果呢?我们来看一下。普纳替尼是一种激酶抑制剂,2012年12月14日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准普纳替尼用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病(CML)及 费 城 染 色 体 阳 性(Ph+) 的急 性 淋 巴 细 胞 白 血 病(ALL)。 试验中在≥20%的慢性期CML患者中发生的最常见的不良反应包括高血压,皮疹,腹痛,疲劳,头痛,动脉缺血,皮肤干燥,便秘,关节痛,恶心,发热,周围神经病变,肌痛,四肢疼痛,背痛和腹泻。今天咱们就来了解一下普纳替尼疗效怎样呢?
临床试验PACE试验中评估了帕纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼(Sprycel)或尼罗替尼(Tasigna)耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的帕纳替尼治疗。试验结果显示,在平均56.8个月随访期间,267例患者中,有60%(n=159)达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者达到完全细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者达到主要分子学缓解(MMR),24%(n=64)达到分子学缓解。在中位随访期间,12个月估计有82%的患者达到MCyR,5年时达到MMR的患者估计有59%持续缓解。研究人员发现,缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期(PFS)为53%,总生存期(OS)为73%。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。
帕纳替尼的临床数据:267名CP-CML患者,试验结果为:55%的患者达到了MCyR,46%的患者达到了CCyR,39%的患者达到了MMR。亚组分析中,T315I突变组70%的患者达到了MCyR,66%的患者达到了CCyR,58%的患者达到了MMR。ICLUSIG是目前全球唯一的针对T315I突变型的TKI。Ph+ALL临床数据,83名AP-CML患者,62名BP-CML患者,32名Ph+ALL患者,Ph+ALL组41%的患者达到了MaHR,34%的患者达到了CHR。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469