索坦治疗胃肠道间质瘤有效果没？

索坦是一类能够选择性地靶向多种受体酪氨酸激酶的新型药物中的第一个药物。抑制受体酪氨酸激酶被认为可经阻断肿瘤生长所需的血液和营养物质供给而“饿死”肿瘤并具同时杀死肿瘤细胞活性，即索坦结合了中止向肿瘤细胞供应血液的抗血管形成和直接攻击肿瘤细胞的抗肿瘤这两种作用机制。胃肠道间质瘤（Gastrointestinal Stromal Tumors, GIST）是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，占消化道间叶肿瘤的大部分。估计年发病率约为10－20/100万，多发于中老年患者，胃肠道间质瘤病人20-30%是恶性的，第一次就诊时约有11～47%已有转移，转移主要在肝和腹腔。  

2006年1月26日，美国FDA批准索坦治疗胃肠间质瘤。主要基于一项索坦治疗胃肠间质瘤的临床试验：索坦明显延长了胃肠间质瘤患者的无进展生存期和延长总生存期。伊马替尼治疗失败后，改用索坦组疾病无进展生存期为5.6个月，而安慰剂组为1.4个月。 在伊马替尼抵抗或无法耐受的胃肠道间质瘤（GIST）患者中，初步研究显示：循环中KIT水平可能是TTP的一个标记，可溶性KIT（sKIT）水平的降低可能预示着伊马替尼和索坦治疗有效。研究中期分析显示，索坦组与安慰剂组相比TTP显著延长，中位TTP为27.3周对6.4周（HR=0.33,P<0.0001）索坦持续每日给药似乎是伊马替尼抵抗或无法耐受的GIST患者的一个安全且有效的给药策略。