




2019年在香港上市的拉罗替尼是什么药物呢?
拉罗替尼的药品介绍:
拉罗替尼为高选择性的TRK抑制剂,即神经营养因子受体酪氨酸激酶抑制剂,用于治疗NTRK基因融合的晚期实体瘤患者。
NTRK基因融合是一种罕见的癌症驱动因子,属于染色体改变,被发现存在于成人和儿童的许多类型肿瘤,例如肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、GIST、结肠癌、软组织肉瘤、涎腺肿瘤和婴儿纤维肉瘤,NTRK基因融合会产生构象激活的异常TRK融合蛋白,在肿瘤细胞系中促进肿瘤细胞的增殖和存活。而拉罗替尼可专门抑制这些蛋白,从而具有快速、高效和持久的抗肿瘤活性。
因为NTRK基因融合很罕见,所以,虽然可覆盖多达17种癌症,堪称“广谱”。
值得注意的是:中国人群NTRK基因融合这个靶点相对美国高发。
拉罗替尼的优点:
1、拉罗替尼为第一个TRK抑制剂。既往研究出的小分子酪氨酸激酶抑制剂的作用受体有EGFR、VEGFR家族、PDGFR家族、胰岛素受体、FGFR家族,拉罗替尼为第一个神经营养因子受体酪氨酸激酶抑制剂,作用于TRK家族受体,有高度的特异性。
2、拉罗替尼为首个批准“不区分肿瘤类型”,基于肿瘤起源的抗肿瘤化学药物。在临床试验中,拉罗替尼的疗效在多种肿瘤类型中的表现都非常一致,参与试验患者的肿瘤类型多达17种。
3、FDA已经授予拉罗替尼孤儿药资格和突破性疗法认定。
4、拉罗替尼有口服胶囊剂型和口服溶液剂型,年龄1个月以上有适应症的婴幼儿至老年人均可使用,疗效与年龄不相关。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年11月03日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211710