




血小板聚集是正常凝血机制中的一个关键环节,血小板的粘附、聚集、释放反应导致血栓形成。因此抑制血小板聚集药物在治疗血栓性疾病中发挥重要作用,抗血小板药抑制血小板的聚集是人们研究的热点之一。氯喹咪唑酮是一种口服抗血小板聚集药物,可以治疗各种原因引起的血小板增多,包括真性红细胞增多症,原发性骨髓纤维化,慢性粒细胞白血病,原发性血小板增多症等所有骨髓增殖性疾病。今天咱们就来了解一下氯喹咪唑酮对血小板增多症能有多大的效果呢?
氯喹咪唑酮的效果是非常惊人的,它可以在一周内使84%的病人的血小板数量减少50%,并使与血小板增多而引起的相关症状消失。有效率达80%以上,无一同类药可以替代。美国FDA批准氯喹咪唑酮用于特发性血小板增多症及真性红细胞增多症并发血小板增多。但对于由其他骨髓增殖性疾病如骨髓纤维化和骨髓增生异常综合征伴随血小板增高亦可应用。
对ET病人随访4年发现,氯喹咪唑酮治疗持续有效。而这些病人大多数已不能耐受其他降低血小板治疗或对这些治疗已不再有响应。降低血小板治疗开始后的7~14天中,总响应率约为82%[ 完全响应(73%)+部分响应(9%)],观察到的与ET相关的症状减少88%。回顾性分析显示,超过82%的病人在平均10.8年的治疗中对氯喹咪唑酮一直有响应。以上数据来自于两项公开标记试验和一项慈善用途试验(compassionate -use trial),共有512名ET患者接受至少4周的氯喹咪唑酮维持治疗。完全响应定义为血小板计数 ≤600 , 000/μL 或比基线水平至少降低50%并维持至少4周;部分响应定义为血小板计数比基线降低20%以上,但小于50%并维持至少4周。
与 ET 患者相比 ,由于高红细胞压积与高血小板水平相互影响,PV 患者发生血栓形成的危险性更高。对于 PV 患者,治疗目标为患者的红细胞压积<45 %,血小板计数<400 , 000/μL 。PV 患者只进行静脉切开术并不能充分预防血栓形成,氯喹咪唑酮联合静脉切开术可降低血小板计数和红细胞压积,并且对白细胞不产生明显的有临床意义的影响。以PV 患者为对象进行的临床研究显示 ,患者对氯喹咪唑酮联合静脉切开术的总响应率达 78 %。此外,在1年中,PV 相关症状与致命性并发症的发生率明显降低。氯喹咪唑酮开始治疗1周内,血小板数量即有显著下降,2周内即可达到满意的血小板控制水平 。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2021年10月21日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=20333