




卡博替尼是一个新型的多靶点酪氨酸激酶抑制剂,2019年1月14号,美国FDA正式批准卡博替尼用于晚期肝癌患者的二线治疗。卡博替尼治疗肝癌患者效果如何?
卡博替尼治疗肝癌的获批是基于临床试验CELESTIAL ,这是一项随机(2:1)双盲、安慰剂对照、多中心的临床试验,试验对象是曾接受索拉非尼治疗且Child Pugh A级的肝细胞癌患者。试验共入组707名患者,所有患者均既往接受索拉非尼治疗,27%的患者既往接受过两种系统治疗方案。
研究中,患者以2:1的比例进行随机分配,接受每日一次60mg剂量卡博替尼或安慰剂,并根据疾病病因(丙肝、乙肝或其他)、地理区域(亚洲与其他区域)、肝外扩散和/或大血管浸润(是或否)进行分层。在双盲治疗期,各治疗组不允许交叉。主要终点是总生存期(OS),次要终点包括客观缓解率(ORR)和无进展生存期(PFS),探索性终点包括患者报告结果、生物标志物和安全性。
试验结果显示:所有患者使用卡博替尼的中位生存期是10.2个月,无进展生存期(PFS)5.2个月。对于只经过多吉美治疗的患者来说,卡博替尼组的中位生存期高达11.3个月。两组患者的中位OS为10.2个月 VS 8.0个月,两组患者的中位PFS为5.2个月VS 1.9个月,两组的ORR为4% VS 0.4%。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年03月26日的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208692