马法兰（Melphalan）效果怎样呢？

马法兰（Melphalan）是种疗效显著的抗癌药物，马法兰（Melphalan）片的主要成分是马法兰（Melphalan），马法兰（Melphalan）的应用广泛，对多发性骨髓瘤疗效显著，为其首选药物。对恶性淋巴瘤、乳腺癌、卵巢癌、精原细胞瘤、慢性白血病、真红细胞增多症、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌有较好的治疗作用。动脉灌注对恶性黑色素瘤、软组织肉瘤和骨肉瘤有一定疗效。今天咱们就来了解一下马法兰（Melphalan）效果怎样呢？

一项双臂随机试验比较了泼尼松+静脉注射马法兰（Melphalan）与泼尼松加口服马法兰（Melphalan）治疗骨髓瘤的疗效。试验共招募了310名骨髓瘤患者，107名患者被随机分配至口服组（口服7天马法兰（Melphalan）， 0.15mg/kg/天，随后当WBC开始升高时，调整为0.05mg/kg/天）。

203名患者被随机分配至静脉注射组（静脉注射马法兰（Melphalan）16mg/m2,每2周*4（治疗超过6周），然后每4周给予相同的剂量）。两组患者均接受口服泼尼松0.8mg/kg/天，并在6周内逐渐减少剂量。试验主要研究终点是第22周患者总体回应率。试验结果显示，口服组患者风险降低58%，静脉输液组为44%。

一项关于马法兰（Melphalan）(Alkeran)的研究数据，该研究旨在评估，剂量>200 mg/平米的马法兰（Melphalan）用于多发性骨髓瘤（MM）患者接受自体造血干细胞移植（ASCT）之前的调节治疗，是否能够改善其缓解率。 

研究纳入113名MM患者，给予氨磷汀预处理后，被随机纳入200 mg/平米（mel200组）和280 mg/平米 （mel280组）。主要研究终点是近完全缓解的患者所占比例。该研究中未发生治疗无关性死亡。在接受ASCT之后，mel200组和mel280组的缓解率分别为≥ nCR 22 vs 39%， P = 0.03，≥ PR 57 vs 74%，P = 0.04。两组的死亡风险率无明显的统计学差异（mel200 vs mel280； HR = 1.15（95% CI， 0.62-2.13， P=0.66））。与此同时，进展/死亡率也无明显差异（HR=0.81 （0.52-1.27， P=0.36））。研究者估计，mel200组和mel280组的1年和3年PFS分别为83和46% vs 78和54%。 

研究表明，氨磷汀和马法兰（Melphalan）280MG的耐受性良好，并且未发生4级治疗相关毒性，仅发生了3级黏膜炎（mel200组中未发现）和3级胃肠（GI）副作用（mel200组中仅2名患者）。mel280组的住院率更高（59vs 43%， P=0.08）。Mel280组产生了一个更高的主要缓解率（CR+nCR），所以需要更多的后续研究进行证实。

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