




马西替坦由美国爱可泰隆(Actelion)制药公司以商品名Opsumit上市。获批的适应症为用于PAH(WHO分级Ⅰ)治疗,以减缓疾病进展,包括延缓死亡、静脉或皮下注射前列环素类药物或PAH症状恶化(6分钟步行距离下降、PAH症状恶化以及需要其他PAH药物治疗)。马西替坦治疗肺动脉高压的效果如何?
《新英格兰医学杂志》在线发表的一项Ⅲ期临床试验结果显示,马西替坦可降低肺动脉高压(PAH)患者的发病率和死亡率,且主要是通过减缓疾病进展发挥作用。
SERAPHIN(内皮素受体拮抗剂改善PAH患者临床结局的研究)研究共计纳 入742例患者,比较了每日3mg 、10mg马西替坦与安慰剂的疗效。该研究允许患者接受磷酸二酯酶抑制剂-5抑制剂或前列环素类口服或吸入制剂治疗。
结果显示,3mg和10mg马西替坦组分别有38%和31%的患者达到主要终点(PAH事件或全因死亡复合终点),而安慰剂组为46%。3mg和10mg马西替坦组风险比分别为0.7和0.55,具有统计学显著意义。研究中,马西替坦平均用药超过2年可有效减缓疾病进展,包括减缓运动能力下降、PAH症状恶化或需要其他PAH药物治疗。与治疗相关的常见副作用包括贫血、鼻咽炎、咽喉疼痛、支气管炎、头疼和尿路感染。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年5月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=204410