




瑞格非尼的疗效怎样呢?研究人员在伊马替尼和舒尼替尼治疗失败后胃肠道间质瘤(GIST)患者中进行了一项瑞格非尼多中心II期试验。主要目的是评估临床获益,定义为完全反应(CR)+部分反应(PR)+疾病稳定(SD)≥16周。次要终点包括瑞格非尼在该患者人群中的无进展生存期(PFS)、安全性和耐受性。
招募了34名转移性胃肠道间质瘤患者。一名参与者在入组后被判定不符合研究药物的给药条件,因此,33名患者接受至少一剂瑞格非尼。在生存患者进行中位随访10.9个月后,21名患者仍继续接受瑞格非尼治疗,其中16名患者无进展。由于研究者评估的患者持续获益,5名患者在按RECIST标准疾病进展后继续接受瑞格非尼治疗。疾病进展后持续获益的患者包括:1名手术切除新单发转移的患者和4名疾病相关症状持续改善或肿瘤生长速度减慢的患者;这些患者疾病进展并且继续观察其毒性。
12名患者停用研究药物:6名按RECIST标准疾病进展疾病进展,3名研究者评估的临床进展,1名无关并发疾病,1名根据患者选择(因为前往研究中心的困难,所以退出),以及1名出现不良事件后由研究者决定(瘤内出血导致第二治疗周期长时间肠梗阻)。
瑞格非尼对多激酶抑制剂耐药胃肠道间质瘤有活性,大部分患者疾病持续稳定的发生率高,中位无进展生存期PFS为10个月任何等级的最常见毒性是手足皮肤反应,疲劳,高血压和腹泻,发生率分别为85%,79%,67%和61%。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年2月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203085