




Ponatinib是一种新型激酶抑制剂,结构特征与格列卫相似,2016年11月经美国FDA批准上市。Ponatinib获批的适应症有慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病(CML)及Ph+的急性淋巴细胞白血病(ALL)。对格列卫、尼洛替尼等一二代TKI耐药的CML有非常显著的疗效。
Ponatinib的注册二期临床研究中,共收入449例CML或Ph+急淋患者(其中慢性期CML病人267例)。疗效分析显示,在慢性期CML患者中,主要细胞遗传学总反应率为56%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%),主要分子学总反应率34%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%)。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中,Ponatinib取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此,Ponatinib是一种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者,尤其有T315I突变的患者来说,Ponatinib成为非常重要的临床选择。
Ponatinib还未在中国大陆上市。美国Ponatinib售卖,一盒的价格大概在6万$左右,价格较高。很多患者购买价格较便宜的仿制药,孟加拉珠峰生产的Ponatinib是售卖最多的仿制药,规格分两种,一种15mg*30片售3000$左右,一种45mg*30片售价8000$左右。
Ponatinib需要密封储藏。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469