




美国FDA于2011年正式批准鲁索利替尼(ruxolitinib/Jakavi)为初次用于治疗骨髓纤维化(myelofibrosis,MF)的药物,并授予其罕见病药物资格。适用于治疗中度或高危MF,包括原发性MF、真性红细胞增多症后MF和原发性血小板增多症后MF。下面来看看鲁索利替尼治疗骨髓纤维化的疗效吧。
鲁索利替尼的药物效应可通过检测STAT磷酸化的抑制来反映。健康受试者接受鲁索利替尼的全血样本在体外经细胞因子刺激后,STAT3磷酸化抑制呈时间剂量依赖性。
在一项Ⅱ期临床试验中,骨髓纤维化(MF)患者给药2h后全血样本检测结果表明,STAT3磷酸化抑制呈明显的剂量依赖性。MF患者和健康受试者接受鲁索利替尼25 mg,bid,治疗28d后,STAT3磷酸化抑制水平相当。此外,鲁索利替尼治疗降低了MF患者循环中促炎细胞因子的水平,与改善症状相关。无论JAK2V617F是否有突变,鲁索利替尼对促炎细胞因子均有抑制作用。
鲁索利替尼临床研究结果显示,原发性骨髓纤维化(PMF)患者经使用本品治疗32个月后,总生存率达69%。同时,PMF患者使用鲁索利替尼长期治疗后,肿大的脾脏缩小,且可减轻与PMF相关的临床症状。
鲁索利替尼的获批上市,对于治疗骨髓纤维化有着非凡的意义,明显改善脾脏大小,改善患者的生存质量,为骨髓纤维化患者带来新的希望。2017年3月10日,中国CFDA批准鲁索利替尼在国内上市。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192