




多发性骨髓瘤(Multiple myeloma,简称MM)是骨髓内浆细胞异常增生的一种恶性肿瘤。Alkeran是英国葛兰素史克公司生产的一种口服的化疗药物,用于多发性骨髓瘤治疗。
除了多发性骨髓瘤,Alkeran对精原细胞瘤、乳腺癌、卵巢癌、慢性白血病、真性红细胞增多症,恶性淋巴瘤、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌的治疗也有着不错的表现。
临床上普遍认为Alkeran 200mg/㎡是自体造血干细胞移植(ASCT)经典的预处理方案,但一些研究中心尝试大剂量Alkeran联合其他细胞毒药物或放疗,期望进一步提高疗效。
下面来具体看看Alkeran在治疗多发性骨髓瘤临床上的功效是怎样的吧。
一项关于Alkeran的研究数据,该研究旨在评估,剂量>200 mg/平米的Alkeran用于多发性骨髓瘤(MM)患者接受自体造血干细胞移植(ASCT)之前的调节治疗,是否能够改善其缓解率。
研究纳入113名MM患者,给予氨磷汀预处理后,被随机纳入Alkeran200 mg/平米(mel200组)和Alkeran280 mg/平米 (mel280组)。主要研究终点是近完全缓解的患者所占比例。该研究中未发生治疗无关性死亡。
在接受ASCT之后,mel200组和mel280组的缓解率分别为≥ nCR 22 vs 39%,P = 0.03,≥ PR 57 vs 74%,P = 0.04。两组的死亡风险率无明显的统计学差异(mel200 vs mel280;HR = 1.15(95% CI,0.62-2.13, P=0.66))。与此同时,进展/死亡率也无明显差异(HR=0.81 (0.52-1.27, P=0.36))。研究者估计,mel200组和mel280组的1年和3年PFS分别为83和46% vs 78和54%。
结果表明Alkeran不同剂量在不同方面的效果是不全然相同的,但是都在一定程度上缓解了疾病进展。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2011年6月9日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020207