瑞格非尼治疗转移性胃肠道间质瘤临床实践中的个性化治疗方案

在临床实践中，多激酶抑制剂治疗方案的个性化极为重要，可以减少不良事件的发生率或降低其严重程度，避免早期治疗中断。然而，在现实生活中，瑞格非尼治疗方案的个性化并不统一也没有标准化。除推荐的剂量减少外，还采用了广泛的替代方案，将剂量减少与中断给药相结合。瑞格非尼（regorafenib、Regonix、瑞戈非尼、Stivarga）是一种新型口服多激酶抑制剂，已被美国食品和药品管理局（FDA）批准上市。

迄今为止，还没有关于在转移性胃肠道间质瘤（GIST）患者的临床实践中使用瑞格非尼的大量数据。因此，关于个性化治疗方案如何影响生活质量（QoL）和患者结果的信息缺乏。

本回顾性研究的目的是，全面了解实践中采用的瑞格非尼治疗策略，重点关注策略对患者安全和结果的影响，优化这种药物的用法。

患者人群特征

共纳入62名转移性GIST患者。患者的特征列于上表。患者的中位年龄为56岁（范围：32-75岁）。共33名患者（53％）为男性，29名患者（47％）为女性。原发肿瘤部位为回肠27名（43％），胃16名（26％）。

在诊断时，40名患者（64％）为局部疾病，而22名患者（36％）为转移性疾病。92％的病例可获得突变分析数据，40名患者（64％）携带KIT外显子11突变，13名患者（21％）KIT外显子9突变，3名患者（5％）KIT/PDGFRA野生型（WT），1名患者（2％）KIT外显子17原发突变。所有患者于2011年开始瑞格非尼治疗。

瑞格非尼个性化治疗数据

共有55名患者（89％）接受标准剂量瑞格非尼治疗：每天一次160mg，给药3周，停药1周；上述55名患者由于不耐受均进行至少一次治疗调整。其中，23名患者（42％）由于不耐受接受了第二次治疗调整。

在其余7名患者（11％）中，由于临床原因从一开始就接受了个性化治疗，3名患者因不耐受而接受治疗调整，2名患者在治疗过程中维持个性化治疗方案不变，2名患者由于疾病进展增加瑞格非尼剂量。

自患者开始接受治疗至首次治疗调整之间的中位时间为2.5个月（范围0.2-20.3个月;95％CI，1.654-3.356）。第一次和第二次治疗调整之间的中位时间为6.9个月（范围0.9-45.8个月;95％CI，2.970-13.681）。

个性化治疗对安全性的影响

在接受标准剂量和时间表治疗的55名患者中，导致第一次治疗调整的主要副作用如下：手足皮肤反应（HFSR）（43.6％），胃肠道症状（36.4％），疲劳（34.5％），高血压（16.3％），厌食（13％），口腔粘膜炎（11％）。

在接受第二次治疗调整的21名患者中，导致治疗调整的主要副作用如下：HFSR（52％），疲劳（33.4％），胃肠道症状（19％）。

治疗持续时间和随访数据

瑞格非尼治疗的平均持续时间为13.8个月（中位9.9个月;范围：1.5-53.6个月;95％CI 11.143-17.301），在分析时12名患者仍在接受治疗。14名患者（23％）的治疗持续时间>20个月，平均时间为32.14个月（范围20.50-53.67;95％CI，27.672-39.487）;其中4名患者仅接受一次治疗调整，而其余10名患者接受了连续两次治疗调整。

在最后一次随访时，32名患者死亡；27名患者带病生存，12名患者仍然在接受瑞格非尼治疗，而15名患者因疾病进展而停止接受瑞格非尼治疗。

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