雷德帕斯对白血病有多大的疗效？

雷德帕斯（米哚妥林）是由诺华（Novartis）公司研发的，早在2017年2月就已经经美国FDA批准上市了，商品名为Rydapt。这是近25年来治疗急性髓性白血病（AML）的首款新药，也是第一款与化疗联用治疗急性髓性白血病的靶向疗法。

雷德帕斯是用于治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）成人的广谱酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。AML的发病机制之一是受体酪氨酸激酶（RTK）活化信号传导通路，TKI能与RTK竞争激酶开放的活性口袋，中断RTK启动的转导信号。

雷德帕斯的三期临床试验，共有717名急性骨髓性白血病初诊患者参与，随机分成两组接受了雷德帕斯联合化疗的治疗方案，或是接受了阿糖胞苷+柔红霉素的化疗方案。

试验结果显示，对比单纯化疗方案，雷德帕斯联合化疗能更有效的控制病情的进展，并显著改善了总生存期。接受了雷德帕斯联合化疗的FLT3阳性患者中位无进展生存期为8.2个月，而化疗组只有3个月。接受雷德帕斯联合化疗的患者，拥有更长的总生存期，把死亡的风险降低了23%。三期试验结果表明，对于FLT3阳性突变的患者，雷德帕斯联合治疗方案的疗效要远优标准化疗。雷德帕斯能够获批上市，也是基于此项试验。

雷德帕斯相对于传统化疗来说，很大程度上延长了患者的总生存期，并且安全性也更高，是FLT3突变阳性白血病患者们不错的选择。

雷德帕斯尚未在儿童患者中确定安全性和有效性，所以暂不建议在儿童中用药。