MYLOTARG是用来治疗什么病症的？

2017年9月，MYLOTARG得到了美国FDA的批准，用于表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病（AML）的成人患者。FDA同时也批准MYLOTARG用于2岁及以上复发或对初始治疗没有响应的儿童患者；MYLOTARG是一款靶向CD33的单克隆抗体和细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）偶联药物，2000年首次获得了美国FDA的同意，用于医治表达CD33抗原的复发老年急性髓性白血病。但由于后续临床试验发现这 药未能达到临床试验终点，出于安全考虑， 辉瑞制药2010年将MYLOTARG退市。 

MYLOTARG作用机制：CD33定向抗体-药物偶联物（ADC）; 抗体部分（hP67.6）识别人CD33抗原，而小分子N-乙酰γ加利车霉素是一种细胞毒剂，可通过接头共价附于抗体，非临床数据表明，抗癌活性是由于ADC与表达CD33的肿瘤细胞结合，随后ADC-CD33复合物的内在化，以及N-乙酰基加利车霉素二甲基酰肼通过接头的水解裂解在细胞内释放的结果，N-乙酰基γ加利车霉素二甲基肼的活化诱导双链DNA断裂，随后诱导细胞周期停滞和凋亡细胞死亡。

MYLOTARG疗效和安全：AML-19是一项多中心、随机、开放标签的3期研究临床试验，比较单药MYLOTARG（n = 118）与最佳支持治疗（n = 119）对不能耐受其他AML治疗方法的老年患者的效果。作为初始治疗，患者在在第1天接受MYLOTARG 6mg / m2，在第8天接受MYLOTARG 3mg / m2。作为继续治疗，没有疾病进展证据的患者在第1天接受MYLOTARG 2mg / m2，每四周一次。MYLOTARG的功效建立在总生存期（OS）显着改善的基础上。接受MYLOTARG的患者的中位OS为4.9个月，而接受最佳支持治疗的患者为3.6个月（HR = 0.69 [95%CI：0.53-0.90] [2-sided p = 0.005]）。