Rydapt治疗白血病疗效如何？

Rydapt（雷德帕斯）是多种激酶抑制剂，能抑制包括FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等多种激酶活性。美国食品药品管理局(FDA)于2016年2月19日授予Rydapt（雷德帕斯）与其他化学治疗(化疗)药联用，治疗新诊断为FLT3基因突变的AML成年患者突破性治疗药的地位，并给予快速通道审评的待遇。2017年4月28日获得美国FDA批准上市。此外，同时获批还可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等适应症。

那Rydapt（雷德帕斯）治疗白血病疗效如何？

在一项史上规模最大的FLT3阳性急性骨髓性白血病3期临床试验中，研究人员招募了717名新近得到诊断的初治患者，并将他们随机分为两组，一组接受Rydapt（雷德帕斯）与化疗的联合疗法，一组只接受化疗。研究发现，与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显着的改善，死亡风险降低了23%（HR = 0.77；95% CI：63%，95%；双尾检验p值为0.016）。  

此外，研究人员统计了这些患者的无事件生存期，分析了患者出现复发、死亡或在治疗后60天内未达到完全缓解的数据。研究也表明，接受Rydapt（雷德帕斯）联合疗法的患者其无事件生存期中位数为8.2个月，而仅接受化疗的患者的数据为3.0个月。实验中Rydapt（雷德帕斯）常见不良反应有：白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。