Rydapt治疗白血病效果怎么样？

Rydapt（雷德帕斯）是多种激酶抑制剂，能抑制包括FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等多种激酶活性。2017年4月，美国FDA批准Rydapt（雷德帕斯）联合化疗一线治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）成人患者以及成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)患者。那Rydapt（雷德帕斯）治疗白血病效果怎么样？

采用随机、双盲、安慰剂对照试验，对717例新诊断的FLT3突变的AML患者进行研究。

所有患者随机分组，分别接受Rydapt（雷德帕斯）（每次50mg，第8~21天每天两次）+柔红霉素（每次60mg/m2，第1~3天每天一次）/阿糖孢苷（每次200mg/m2，第1~7天每天一次）或安慰剂+柔红霉素/阿糖孢苷治疗，持续2个周期（28天为一周期），同时使用高剂量阿糖胞苷巩固治疗（3g /m2，第1、3和5天，每12小时一次），最多4个周期；之后继续使用米哚妥林或安慰剂治疗（最多12个周期）。

入组患者的人群特征为：中位年龄47岁；44%为男性；88%的患者ECOG评分为0-1；除了安慰剂组的女性比例(59%)高于Rydapt（雷德帕斯）组(52%)外，这两组治疗组在基线人口统计学和疾病特征方面基本平衡。

本次试验主要疗效指标为总生存期（OS）。

由于生存曲线在达到中位数之前就已经趋于平稳，因此中位OS无法得到可靠的估计。

对EFS（无事件生存期）进行分析，EFS（event free survival）是指从入组开始到发生任何事件的时间，包括死亡、疾病进展、改换化疗方案、改为化疗、加用其他治疗、发生致死性或不能耐受的副作用等种种事件。

结果表明，两组患者（Rydapt（雷德帕斯）+化疗 VS 安慰剂+化疗）的中位EFS为8.2个月 VS 3个月。

Rydapt（雷德帕斯）组最常见的不良反应为：恶心（83%）、发热性中性粒细胞减少（83%）、口腔炎（66%）、呕吐（61%）、头痛（46%）、出血点（36%）、肌肉骨骼痛（33%）、鼻出血（28%）、设备相关感染（24%）、上呼吸道感染（20%）、高血糖（20%）……

Rydapt（雷德帕斯）组最常见的3级以上不良反应有：发热性中性粒细胞减少（84%）、设备相关感染（16%）、口腔炎（11%）、高血糖（7%）、恶心（6%）、肌肉骨骼痛（5%）、肾功能不全（5%）、上呼吸道感染（4%）……