Rydapt可治疗什么病症？

Rydapt（米哚妥林）是多重酪氨酸激酶受体的小分子抑制药。体外生化或细胞试验表明，Rydapt（米哚妥林）及其人体内主要活性代谢物CGP62221和CGP52421有抑制野生型FLT3基因、FLT3-ITD突变和酪氨酸激酶结构域(tyrosinekinasedomain，TKD)突变、酪氨酸蛋白激酶KIT基因(tyrosine-proteinkinaseKit，KIT)的野生型和D816V突变体、血小板衍生生长因子受体α/β(plateletderivedgrowthfactorreceptor，PDGFＲα/β)、血管内皮生长因子受体-2(vascularendothelialgrowthfactorreceptor，VEGFＲ-2)及丝氨酸/苏氨酸激酶蛋白激酶C(proteinkinaseC，PKC)族成员的活性。Rydapt（米哚妥林）显示抑制FLT3基因受体信号和细胞增殖的能力，诱导白血病细胞表达ITD和TKD突变体的FLT3受体凋亡或过量表达野生型FLT3和血小板衍生生长因子(plateletderivedgrowthfactor，PDGF)受体细胞。Rydapt（米哚妥林）也抑制肥大细胞KIT信号、细胞增殖和组胺释放的能力，并诱导细胞凋亡。

美国食品药品管理局(FDA)于2016年2月19日授予Rydapt（米哚妥林）与其他化学治疗(化疗)药联用，治疗新诊断为FLT3基因突变的AML成年患者突破性治疗药的地位，并给予快速通道审评的待遇。2017年4月28日获得美国FDA批准上市。此外，同时获批还可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等适应症。

AML推荐用量50mg,2次/日;ASM及其伴随疾病推荐剂量100mg,2次/日。用Rydapt（米哚妥林）治疗前给予预防性抗呕吐药以减少恶心和呕吐风险。与食物口服给予Rydapt（米哚妥林）,每天2次在大约12小时间隔。不要打开或压碎米哚妥林胶囊。如米哚妥林与可能延长QT间期药物同时地服用考虑通过EKG评估QT的间期。