雷德帕斯治疗白血病患者效果怎么样呢？

美国FDA于2017年4月28日批准诺华(Novartis)公司的雷德帕斯Midostaurin(商品名 :Rydapt)胶囊上市,用于急性髓细胞白血病(AML)和系统性肥大细胞增多症。雷德帕斯Midostaurin为可抑制多种酪氨酸激酶的小分子,有抑制 FLT3 受体信号和细胞增殖的能力,可诱导表达ITD和TKD突变的 FLT3 受体或过度表达野生型FLT3 和血小板衍生生长因子(PDGF)受体的白血病细胞凋亡。雷德帕斯Midostaurin 还有抑制 KIT 信号、细胞增殖、组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的能力。

那雷德帕斯Midostaurin治疗白血病患者效果怎么样呢？

一项代号为RATIFY的随机试验可以证实雷德帕斯Midostaurin用于AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗。

结果发现，接受雷德帕斯Midostaurin联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个。

AML患者在使用雷德帕斯Midostaurin进行治疗过程，如发生了白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等不良反应，请及时告知医生并采取有效缓解措施。