




雷利度胺被认为可多靶位攻击浆细胞微环境,使细胞凋亡,具有免疫调节和抑制血管生成双重作用,不良反应发生率低,且几于无神经毒性。
由于沙利度胺周围神经病变发作率频繁和严重的致新生儿畸形作用,许多患者受到限制。雷利度胺作为新一代的免疫调节剂,两项国外Ⅲ期随机临床试验(MM009/MM010)和一项国内大规模临床研究(MM021)均已证实雷利度胺对于至少接受过一种既往治疗方案(包括硼替佐米和沙利度胺)的RRMM患者仍有良好效果。
雷利度胺对多发性骨髓瘤者疗效显著,特别是针对标准疗法治疗后复发或进展的多发性骨髓瘤(MCL)患者。临床试验纳入134例多发性骨髓瘤患者进行研究,结果显示26%的患者对雷利度胺有反应,在临床实验结束时有9例患者实现了完全缓解。根据三期临床试验的结果,雷利度胺是目前治疗多发性骨髓瘤疗效最显著的药品,超过一半的病人服用该药后可以延长存活时间达到3年以上。另外它也是可以有效治药骨髓增生异常综合症(MDS)唯一的药物,临床结果发现64%的MDS病人用雷利度胺治疗后无需再用输血来治疗MDS。
目前,我国多发性骨髓瘤发病率约为1/10万-2/10万,已经超过急性白血病,成为血液系统第二大恶性肿瘤。该疾病多发于中老年人,且起病隐匿,多数患者确诊时已是晚期。雷利度胺是美国国家综合癌症网络(NCCN)多发性骨髓瘤指南2018版优先推荐用药,也是中国2017年多发性骨髓瘤诊疗指南一线治疗、二线治疗、复发难治关键治疗药物。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年3月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021880